Aussage von Cooper fand ich bemerkenswert "....we talked to the doctors and they love the fact that it is just a tiny dose of the drug, 40 to 120 mcg/kg. The other thing is that it is in a capsule and you can mix/sprinkle it with the daily food"
oder Folie 16 Wedbush Konferenz
Sehr interessant, dass diese Aussagen lt. Cooper bereits seitens der Ärzte kommen. Das lässt blicken, wer hier in Zukunft der Platzhirsch sein könnte.
Klare Anspielung auf den Mitbewerber -> höhere Dosierung, dadurch höhere Durchfallquoten und Livmarli ist als Gelee 30 Minuten vor dem Essen einzunehmen und da ist es nicht gesagt, dass da ein Kind auf Dauer Lust zu hat und der Geschmack überzeugt. Bylvay also bei geringer Dosis mindestens gleichwertig bei efficacy, besser in der Verträglichkeit and more easy to use.
Auch der Verweis auf die gold Standard Studien ein kleiner aber feiner Ellbogencheck Richtung Mirum.
Des Weiteren: um die 1 Billion zu erreichen, muss man 3-4 Tausend der 18 Tausend adressierbaren pedriatic Patienten erreichen. Das vorstehende berücksichtigt (also ich denke, dass Livmarli auf Dauer Marktanteile an Bylvay verlieren wird), ist das sehr konservativ. Konservativ selbst dann, wenn man sich die Märkte teilen müsste, was aufgrund der Indikation BA (die wird überwiegend an Albo gehen) wohl schon zu konservativ wäre). Und zudem betrifft es nur die pedriatic diseases (PFIC, ALGS, BA). Die adult indications (PBC, PSC, Hepatitis B und D, ggfs. NASH (auch wenn Zukunftsmusik) on top obendrauf.
So hart die Zeiten hier auch sind, ich habe keinen Grund vom meinem long Fahrplan hier abzuweichen. Ich brauche allerdings die Kohle auch die kommenden 5 Jahre nicht und habe Sitzfleisch.
Und ja, bei ALGS very confident. Sind ja gleiche endpoints wie bei PFIC. Da erwarte ich nichts anderes, als eine erfolgreiche Studie und Zulassung. Man hat auch bereits ein gratis EAP Programm in ALGS am laufen. Das sind schonmal zukünftige Rollover Patienten, die nicht bei Mirum landen. |