Also ein Experte bin ich definitiv nicht, aber ich studiere Medizin und habe vielleicht ein gewisses Grundverständnis, wobei ich die Antwort der IR auch nicht komplett checke und vorab anmerken möchte, dass Biochemie mein schlechtestes Fach im Physikum war.... also bitte nicht zu viel erwarten ;)
Aber gerne versuche ich mal die Antworten erklärend einzuordnen. Sorry, wenn ich etwas weit aushole, aber anders hab ich das Gefühl kann ich es nicht sinnvoll erklären.......
Hintergrund:
Also, die menschliche DNA beinhaltet ca. 20.000 Gene, die auf 23 Chromosomenpaaren gespeichert sind. Chromosomen haben einen langen Arm („q“) und einen kurzen Arm („p“). Die in der Antwort erwähnte p17-Deletion bezeichnet den Verlust eines Abschnitts des kurzen Arms von Chromosom 17. Wenn ein Teil eines Chromosoms fehlt, fehlen logischerweise die Gene, die dort normalerweise gespeichert sind. Gene beinhalten Codes, nach denen in Zellen bestimmte Proteine gebaut werden, die dann wiederum ganz unterschiedliche (aber für das jeweilige Gen und daraus resultierende Protein spezifische) Funktionen im Körper übernehmen. Auf 17p (dem kurzen Arm von Chromosom 17) liegen unter anderem 2 Gene, die für unser Investment Heidelberg Pharma relevant sind:
Das eine ist TP53, das für das Protein p53 codiert. Dieses hilft verkürzt gesagt extrem dabei, dass eine Zelle nicht zur Krebszelle entartet. Wenn das Gen TP53 und infolgedessen auch das Protein p53 nicht da sind, weil der Chromosomenabschnitt 17p fehlt, begünstigt dies also die Krebsentstehung.
Das zweite für uns relevante ebenfalls auf 17p gelegene Gen heißt POLR2A. Dieses ist quasi ein Nachbar von TP53. Das Protein, das aus dem Code von POLR2A gebaut wird, heißt RNA-Polymerase II und ist das Zielmolekül, an welchem der ATAC-Wirkstoff von Heidelberg-Pharma seine Wirkung entfaltet. ATACs bestehen aus dem Gift des Knollenblätterpilzes Amanitin gebunden an sogenannte Antikörper. Letztere steuern präzise Krebszellen an, woraufhin das Amanitin-Gift in diesen die RNA-Polymerase II hemmt, so dass die Polymerase ihrer Funktion nicht mehr nachkommen kann. Ohne funktionierende RNA-Polymerase II können in der Zelle keine weiteren Proteine mehr gebaut werden. Dadurch kommt der Stoffwechsel in der Krebszelle zum Erliegen und die Zelle geht zugrunde.
Zum Biomarker:
Es hat sich in Studien von Heidelberg Pharma gezeigt, dass der oben beschriebene Wirkmechanismus der ATAC-Wirkstoffe besonders gut in Darmkrebszellen (und auch anderen Krebszellen?) funktioniert, in denen beide Gene TP53 und POLR2A deletiert sind, also fehlen.
Wenn man also anhand von Gentests herausfinden kann, bei welchen Patienten die beiden Gene TP53 und POLR2A fehlen, hätte man die Möglichkeit, auf dieser Grundlage Patientengruppen zu identifizieren, die mit einer hohen Wahrscheinlichkeit von einer Behandlung mit ATACs besonders profitieren würden.
Dies würde für Patienten die Strapazen und Belastungen durch erfolglose Behandlungen reduzieren und gleichzeitig dem Gesundheitssystem die Kosten teurer Fehlbehandlungen ersparen.
Zur ersten Antwort der IR:
Dass es 17p-Deletionen gibt (also dass Teile des kurzen Arms von Chromosom 17 fehlen können), ist keine neue Erkenntnis und es gibt auch schon längst Tests, mit denen man ein solches Fehlen feststellen kann. Deshalb kann ein solch allgemeiner Test nicht unter das Patent von Heidelberg-Pharma fallen. Patentiert sind durch Heidelberg-Pharma nun aber alle Tests auf 17p-Deletion, die mit der Absicht durchgeführt werden, festzustellen, ob eine Behandlung mit Amanitin (= dem Knollenblätterpilz-Gift) sinnvoll erscheint.
Zur zweiten Antwort der IR:
Es existiert bereits ein allgemeiner Test zur Klärung, ob ein Teil des kurzen Arms von Chromosom 17 fehlt. Dieser ist aber für vieles verwendbar (auf Chromosom 17 liegen auch allerlei Gene, die für uns nicht interessant sind) und daher etwas kompliziert in der Auswertung hinsichtlich der für uns relevanten Frage, ob die Anwendung von Amanitin-basierten Wirkstoffen (ATACs) erfolgversprechend ist. Daher hat Heidelberg Pharma einen Test entwickelt, der genau zeigt, ob das Gen POLR2A fehlt oder nicht. Wenn es fehlt, kann man daraus ableiten, dass eine Behandlung mit ATACS gute Erfolgsaussichten hat.
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