Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

nochmal die Agenda:

Presentations will include an overview of the long-term corporate strategy, the global market opportunity in rare pediatric and adult liver disease, and the global commercialization strategy and launch readiness plans for odevixibat in progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC), an ultra-rare pediatric cholestatic liver disease.

Ich erwarte unter  "the global market opportunity in rare pediatric and adult disease" nicht zwangsläufig konkrete Infos der zu erzielenden Preise in PFIC. Fände es natürlich super, wenn man eine Bandbreite nennt. Aber Donnerstag hören wir es ja dann. Ungeachtet dessen finde ich die Agenda mega spannend. Hört sich jedenfalls nicht danach an, als das man nichts zu sagen hätte.

Sowohl in ALGS als auch in PFIC geht es um die Absorption der Bile Acids sowie der Minderung des extremen Juckreizes. Insofern ähneln sich die Indikationen.
Insbesondere in PFIC ist Albo vorn. Nicht nur zeitlich sondern vor allem weil man die umfangreichere Datenbasis hat und 80% der Subgruppen erreicht, wohingegen Maralixibat lediglich ca. 30% aller Subgruppen erreicht. Dennoch: sofern Mirum in ALGS Top-Daten abliefert (was alles andere als sicher in einer rolling NDA Phase 2 ist), dann hätte ich schon so meine Zweifel, ob Albo bei den Payern Preise am oberen Ende der Bandbreite realisieren kann, da sich Mirum in PFIC auch in einer P3 befindet und kurz dahinter liegt. Wobei alles ab 500k für mich ohnehin völlige Utopie und Wunschdenken ist, aber da täusche ich mich natürlich gerne o;)))
Die braucht es aber auch nicht. Für (m)einen langfristigen Investmentcase wären Preise ab 100k völlig ausreichend und würden ein hohes Upside rechtfertigen.





 

ob ich demnächst kurzzeitig mal zweigleisig fahre. Denn wenn Mirum liefert, und das kann wirklich im Bereich des Möglichen sein, kann man diesen Hype auch mitnehmen. Da das Risiko aber um einiges höher ist, werde ich nicht groß einsteigen.

Übrigens haben die heute den ersten Patienten in die neue PSC Studie eingeschrieben. Auch da hat man vorerst die Nase vorn. Ist also als Konkurrenz voll anzusehen.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/...rm=Mirum&draw=2&rank=1  

zumal die nach der letzten KE ordentlich abgestraft wurden und jetzt ohne weitere Verwässerung auch in die Kommerzialisierungsphase gehen könnten.  Und gegen Pruritus (Primary Endpoint in US) wirkt Maralixibat recht gut.
Bislang habe ich da aber noch nicht zugeschlagen. Ergebnisse werden dieses Quartal erwartet. Könnte auch sein, dass die FDA eine Zusatzstudie anfordert, wenn das Sicherheitsprofil nicht überzeugt. Das würde Albo natürlich weit nach vorne bringen. Dann könnte man Mirum mit einem PRV vielleicht sogar noch in ALGS überholen, das wäre natürlich ein Coup.
Die haben auch eine recht ansehnliche Aktionärstruktur, die Vertrauen schafft. Habe Mirum lange skeptisch gesehen. Die letzten Monate intensiver verfolgt und denke aber nun, dass auch ihren Weg gehen werden.
Langfristig sagt mir Albo´s Pipeline und deren Rechtesituation aber mehr zu.

 

wenn man 100K annimmt und Mirum auch noch in den Markt reindrängt, man also nur ca. 2000 Patienten bedient, dann hat man schlappe 200 Mio Umsatz. Das entspricht den Forschungskosten. Man hat aber noch keine Steuern bezahlt. Man hat es noch nicht hergestellt. Man hat noch keinen Vertrieb bezahlt. Man hat noch keinen Zins auf das Risikokapital erwirtschaftet, das man vor 10 Jahren reingesteckt hat. Wenn die Zahlen so wären, würde man hier selbst im Erfolgsfall Geld verbrennen. Und Albireo forscht ja schon sehr effizient und günstig. Dementsprechend würden nur noch Bill und Melinda in seltenen Krankheiten forschen können, es würde also  keinerlei Forschung stattfinden. Letztlich hätte man dann als Charityveranstaltung gar keine Börsenzulasung bekommen dürfen.
Ein durchschnittliches Medikament muss im Jahr ca. eine Milliarde verdienen  (Netto!) oder niemand gibt mehr Hochrisikokapital dafür. Da können wir nicht mit einem Fünftel der Summe als Umsatz zufrieden sein! Funktioniert einfach nicht. Dann wäre hier kein großer Player drin, ausser mit massiven Shorts!

QED

Abgesehen davon, Mirum ist in ähnlichen Diagnosen unterwegs, in denen Albi auch noch rein will. Sie sind aber in PFIC noch nicht so weit und hier geht es um PFIC. Wenn man das alles in einen Topf schmeißen könnte, wie du als Verhandlungsposition der FDA annimmst, bräuchten wir nach dieser P3 gar keine weitere Forschung für Odevixibat, sondern könnte direkt auch Cholangitis etc. vermarkten. So herum würde auch ein Schuh draus werden. Bleibt aber die Frage, warum man da dann noch ganze Forschungsreihen veranstaltet und nicht nur eben ne kurze P2 hinknallt und Odevixibat für alles und jedes auf den Markt schmeißt. Zwei verschiedene Szenarien sind zwei verschiedene Schuhe. Nur einer passt an den realen Fuß. Das eine ist aus der Logik wiederlegt.

Das folgende Szenario finde ich daher sinnvoller:
Mirum bekommt keine Zulassung in PFIC, weil es zwar den Endpunkt der Amis treffen wird, aber Odevixibat schon im Markt ist und Mirum das bestehende Produkt nicht verbessern kann, was Zulassungsvoraussetzung ist. Odevixibat bekommt in den nächten 2 bis 4 Jahren richtiges Geld, um sich wirklich zu amortisieren. Dafür sind die Großen hier ja drin. Sobald es für Cholangitis zugelassen wird purzelt der Verkaufspreis eh, weil es dann eben alle Patienten für Ihre Cholangitis verschrieben bekommen, die nur noch 4k Dollar pro Jahr einbringt und nicht mehr 400k Dollar. Um in der Indikation PFIC seine Kosten reinzubekommen und angemessene Gewinne zu erzielen hat Albireo eben nur diese ca. 2 bis 4 Jahre bis zur Zulassung in Cholangitis Zeit. Danach wird das Zeug ja aus PFIC Perspektive praktisch verschenkt.  

Glaskugel? Zitat: ``Mirum bekommt keine Zulassung in PFIC, weil es zwar den Endpunkt der Amis treffen wird, aber Odevixibat schon im Markt ist und Mirum das bestehende Produkt nicht verbessern kann, was Zulassungsvoraussetzung ist.``

Also erstens ist Odevixibat genauso wenig zugelassen, wie Maralixibat von Mirum. Zweitens hat Mirum vor Albireo den Zulassungsantrag bei der EMA eingereicht, der erst mal validiert wird.

Additionally, Mirum submitted a marketing authorization application which was accepted (validated) by the European Medicines Agency for maralixibat for the treatment of patients with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC), type 2.

Zeitlich gesehen, sind die Albireo Pharma leider voraus. Ob es denen auch was bringt, nur mit ihre Phase2 Studie da vorgeprescht zu sein, steht auf einem anderen Blatt und da muss man sehen, wie eben die Kontroll- und Zulassungsorgane darauf reagieren. Hier die EMA.

Definitiv ist die ersten Jahre der der Gewinner, der als erstes ein Medikament zugelassen bekommt. Kommt ein neues Medikament auf dem Markt, muss es sich hintenanstellen. Stellet es sich als besser heraus, wird das nach 2, oder 5 Jahren nochmals überprüft und das erste verliert dann seinen Status.

Du kannst es also nur annehmen, aber weder behaupten noch wissen! Ich hoffe natürlich auch, dass es so kommt und Mirum eine Absage erhält und eine P3 vorweisen muss.

...

Das andere mit der Preisgestaltung klingt plausibel.  

reines Wunschdenken! :D

So stelle ich mir das vor, heißt natürlich nicht, dass es genauso kommen wird. Dieses P2 einreichen ist schon dubios. Letztlich muss das ja bei paralleler Bearbeitung der Ämter direkt miteinander verglichen werden und dann sollten bei einer P2 schon noch Fragne offen sein. Sowas sollte man gar nicht einreißen lassen, sonst kann amn die P3 direkt abschaffen.  

schon bald wird man sehen, wie es kommt.

Übrigens ist nicht Mirum auf die FDA mit der Idee der rolling NDA in ALGS zugegangen ist, sondern die FDA hat dies Mirum angeboten. Grund waren wohl überzeugende Daten hinsichtlich Pruritus in ALGS, die auch durch die laufende Langfriststudie von Mirum untermauert werden. Unmet Need scheint auch ein Treiber gewesen zu sein.
Übrigens hat Mirum die Tage kommuniziert, dass die Rolling NDA abgeschlossen ist. Jetzt steht die Entscheidung der FDA aus. Aber selbst wenn Mirum die Zulassung erhält, möchte ich nicht ausschließen, dass Albo am Ende seiner P3 in ALGS bessere Daten vorweisen könnte.
Ich sehe es auch nicht so, dass man sich den Markt in PFIC aufteilen muss. Was nicht heißt, dass es in Subgruppen durchaus so kommen könnte. Grds hat Albo die umfassendere Studie und den wohl auch besseren Wirkstoff in PFIC. Und ist vor allem zeitlich vorne.

Mein Punkt ist halt, dass ich bezweifele, dass Albo den Versicherern die Preise aufdiktieren kann. Ich bezweifele nicht, dass Albo in PFIC Marktexklusivität so lange erhält, bis jemand (Mirum) einen besseren Wirkstoff hat. Insbesondere sind Preise von > 500 aktuell aus den Wolken gegriffen. Eben weil es einen Konkurrenten mit einem (scheinbar) funktionierenden Wirkstoff gibt. Ich täusche mir hier jedoch gerne.

100k pro Patient würden m.E. reichen. Erstens, weil man auf Sicht sicher mehr als 2000 Patienten alleine in PFIC in EU und USA erreichen wird. Von den weltweiten Verpartnerungsmöglichkeiten ganz zu schweigen. Aufgrund signifikanter steuerlicher Verlustvorträge (Forschung) werden hier auch  erstmal keine Steuern gezahlt. Und Albo hat kommuniziert, dass man einen Vertrieb von ca. 10 Leuten für PFIC in EU+USA benötigt, also absolut zu vernachlässigende Kosten. Mirum wird zudem dicke Milestones und double digit royalties zahlen müssen, auch das entfällt hier.

Man kann sicher in Cholangitis (das ist für Albo aktuell auch in Ferne) keine rolling NDA initiieren. Das ist eine sehr plakative Darstellung. Diese Krankheit unterscheidet sich relativ stark von den aktuell erforschten rare diseases. Man wird Odevixibat sicher nicht 1:1 in Cholangitis anwenden können. Das kann auch Mirum nicht mit Maralixibat machen. Die testen nämlich einen anderen Wirkstoff (Volixibat) in dieser Indikation.
Die Ausgangslage von Mirum bzw. der den Forschungsaktivitäten von Mirum vorausgegangenen jahrzehntelangen Forschung von Shire in SHP625 ist eine gänzlich andere, die schlussendlich zu der rolling NDA geführt hat. Hier müsste man sich tiefgründiger informieren.

Letztlich habe ich absolut keine Vorstellung, wie solche Gespräche zwischen einem Bio, dass kurz vor der Zulassung steht, und den Versicherungsvertretern ablaufen. Aber ich glaube nicht, dass Cooper da hin  geht und ganz salopp sagt: "passt auf Freunde, wir machen jetzt 400k in PFIC und uns erstmal die Taschen voll und wenn wir dann in 5 Jahren was gegen Cholangitis haben, dann machen wir es für 4k".
Das ist ja schließlich kein türkischer Basar.  

aufgrund der Daten hat Albo schon sehr gute Argumente in den "Preisverhandlungen". ab 100k läuft mein persönlicher Investmentcase noch rund. Mit 200k oder 250k wäre ich "over the moon". Diese Preise halte ich nicht für unrealistisch, aber ich kalkuliere aktuell nicht damit.  

https://www.youtube.com/watch?v=mdVtFKmYcsQ  

wird der Preis für ein Medikament gegen seltene Krankheiten für den Mehrwert an Lebenszeit berechnet!  

dann wird das Medikament richtig teuer.  

https://www.gelbe-liste.de/nachrichten/...ovartis-zulassungsverfahren

angewandt bei B-Zell All Patienten

Kostenpunkt: 320.000 € in EU
                            475.000 USD in Amerika

Patientenanzahl jährlich ca. 66.000 weltweit

berechnet aus Akute lymphatische Leukämie (ALL) 88.000 Patienten weltweit, davon 75 % B-Zell All.

Die ALL ist eine seltene Krebserkrankung. Jedes Jahr werden etwa 1,1 Fälle pro 100.000 Einwohner neu diagnostiziert. ALL kann alle Altersgruppen betreffen, ist aber am häufigsten bei Kindern unter 5 Jahren (5,3 Fälle pro 100.000 Einwohner pro Jahr). Ab dem 6. Lebensjahr sinkt die Wahrscheinlichkeit, an einer ALL zu erkranken. Im Erwachsenenalten nimmt die Erkrankungshäufigkeit ab dem 50. Lebensjahr wieder stetig zu. Bei den über 80-Jährigen erkranken jährlich etwa 2,3 Menschen pro 100.000 Einwohnern, wobei Männer insgesamt etwas häufiger betroffen sind als Frauen.

https://www.kompetenznetz-leukaemie.de/content/...ten/leukaemien/all/

Mit Hilfe der Immunphänotypisierung können je nach Vorläuferzelle zwei Hauptgruppen der ALL unterschieden werden: die T-Zell ALL (25% der Fälle) und die B-Zell ALL (75% der Fälle).

https://www.gelbe-liste.de/orphan-diseases/...hatische-leukamie-b-all
 

aber es zeigt, wie hoch ein Medikament bepreist werden kann. Und bei PFIC sind es um einiges weniger Patienten!  

Conclusions
The findings from research with 50 US payers suggests that novel therapies that effectively treat or cure rare diseases are valued by payers, as evidenced by their views on the prices that are considered to be fair for archetype treatments. On average, prices up to $242,300 per year for therapies used to treat rare chronic diseases are viewed as fair if they have unique, significant benefits in terms of patient outcomes.

https://www.pharmexec.com/view/...-and-curative-therapies-what-s-fair

mit den 242k wäre ich sehr zufrieden. Und Albo sollte genug Argumente haben, um das durchzusetzen.  Damit wären wir in einem potentiellen Multibagger investiert, der je nach Schnelligkeit der Marktdurchdringung, erhebliches Kurspotential in den kommenden Jahren hat.  

klar. Auf dem Basar werden andere Spielchen gespielt. Trotzdem braucht die FDA ja nicht ankommen wie der Lebowsky vor dem brennenden Auto  mit: "ich habe hier drei -hey, es sind fast vier - Dollar!".
Und Spielchen werden gespielt, ganz sicher. Auch Anwälte spielen Spielchen, Manager spielen Spielchen, der Fußball besteht aus Spielchen
auf zig Ebenen. Es wird überall gespielt. Letztlich ist es immer so, wenn zwei Leute sich zum tauschen treffen zeigt jeder dem anderen wie toll sein Produkt ist und was der andere dafür geben soll.
Zumal die Gegenseite ja sicherlich Regeln unterworfen ist. Ausserdem sind beide Seiten an dem Deal interessiert, zustandekommen wir der wohl. Von marktüblichen Preisen ist dabei ja nun auszugehen.

Das man das Präparat auch in größeren Indikationen nutzen will wird dabei definitiv ein Punkt sein, um den Preis für jetzt hochzutreiben. Wo man sich dann trifft werden wir sehen. Die Zahlen kann ich nur würfeln, aber dass es PFIC für ultraseltene Krankheiten geschenkt geben wird, wenn Odevixibat in Zukunft auch in größeren Medikationene eingesetzt wird ist dabei sehr sicher. Es ist nunmal ein Pfund, das man hat - und kein unseriöses. Wer seine Vorteile nicht nutzt ist ein schlechter Verkäufer. Bei Albireo arbeiten doch Profis, denke ich.  

Wirklich Danke an Euch noch einmal, dass hier nicht einfach nur Dinge behauptet werden, sondern man sich gegenseitig hilft, diese auch zu untermauern, obwohl man es auch selbst gut hinterfragt!

Weil nur so wird einem doch auch wirklich bewußt, was das für eine Aktie ist und was für ein Potential da schlummern könnte.

Ich sehe es nicht als Casino, obwohl niemand aus meinem Umfeld versteht, warum ich soviel Zeit in Recherche investiere und diese dann noch teile. Und wenn man schon gut in der Gewinnzone ist, nicht verkauft.
Aber hier gibt es nunmal auch die entsprechende Story dazu, die gerade erst mal langsam anläuft.

Ich freue mich auf die kommende Woche. Am Freitag gibt es sicher viel auszutauschen.  

wir haben hier arg widersprüchliche Daten.
Kogel hat gerade ein "bis zu 240k Dollar" ausgegraben, Dindong einen Fall mit 475k Dollar.
Irgendwo stand die Range für Rare deceases mit der Range zwischen 300k bis 500k  - ja was denn nun?

Je mehr Input desto besser, auch wenn er nicht zusammenzupassen scheint.

Die andre Seite gibt es aber auch noch: Die Entwicklung muss ich ja lohnen, sonst würde das niemand tun. Albireo scheint zum Beispiel ja Richtung 2 Milliarden investiert zu haben, bis ein Medikament dabei herausgekommen ist. Diese Summe plus Zinsen muss man also wieder reinbekommen.

Klein gesagt: die nächsten 8 bis 15 Jahre möchte ich jeweils 200 Euro von euch bekommen. Danach gebe ich euch vermutlich die nächsten 10 Jahre eine Summe X zurück. Kann aber auch sein, dass ihr nichts zurück bekommt.

Welche Summe X müsste ich euch versprechen, damit ihr den Deal eingeht? Achso, Steuern sind natürlich auch noch fällig und weitere Nebenkosten kommen ebenso dazu. Ausserdem Opportunitätskosten, ihr hättet das Geld natürlich anderweitig anlegen können und die Inflation über so einen langen Zeitraum nicht vergessen. Letztlich sind da Forderungen von 8000 Euro schon ein grandioser Freundschaftspreis, würde ich mal sagen. Wir sind aber keine Freunde.

Das ist das Spiel, was wir hier spielen. Streiche Euro, setze Mio Dollar und wir sind bei Albireo. Die brauchen gute 1000 Mio Dollar Reingewinn nach Steuern, damit der Zirkus rentabel ist. Bzw. die 1000 Mio Dollar müssen die Dividende nach Steuern sein, damit sich das lohnt. Also einen Primärgewinn von guten 1500 Mio in 10 Jahren, also 150 Mio pro Jahr. Ganz konservativ geschätzt. Inflation über 25 Jahre ahbe ich da noch gar nicht drin, das rechtfertigt über so eien langen Zeitraum aber noch einen Verdoppler!  

hätte wohl keinen Hinweis geben sollen. Haha. Bin noch nicht drin :)  

Mirum wir auf WO seit zwei Tagen besprochen und dabei Albireo natürlich auch kurz erwähnt. Ich bin wirklich gespannt, wer mit welchem „Produkt“ zuerst da sein wird. Ich kann es leider überhaupt nicht einschätzen und für eure vielen Tipps sehr dankbar. „Grüne“ kann ich an die meisten von euch leider nicht mehr vergeben...

https://www.wallstreet-online.de/diskussion/...tene-lebererkrankungen  

Ich versuche auch mal eine Zusammenfassung. Fazit - also ich sehe Albo noch „vone“

Albireo
Alagille Syndrome Phase 3
Biliary Atresia Phase 3
PFIC Phase 3 submitted FDA/EMA

https://www.albireopharma.com/programs/pipeline

Mirum
Alagille Syndrome Phase 3 „übersprungen“
Biliary Atresia Phase 2 „angelaufen“
PFIC Phase 3 in USA und filed EU

https://mirumpharma.com/programs/#pipeline

 

I do not see much that speaks pro Mirum in comparison to Albireo:

Alagille Syndrome: Mirum Skipped P3, so there may be further questions incoming before legalisation. Albireo is doing a proper P3 here. If those questions do come, than Albireo will take the lead from Mirum.

Let´s say this is 60 to 40 for Mirum so far. But this may turn to 90 to 10 for Albireo any day!

Biliria Atresia: Mirum is in P2, Albireo is doing P3 for some time already - A solid 99 to 1 for Albireo!

PFIC:Mirum is only testing PFIC2, while Albiro ist doing PFIC1, 2 and 3. The results have been better for Albireo here, too. I can imagine that Mirum would only get approved for US, not EU, as they ask for different endpoints - Another 80 to 20 for Albireo!

One needs to know that Mirum is working with an abandoned product of Albireos predecessor. They had reason to skip that drug. Theirs has better effects and less adverse effects (vomiting). So in effect Albireo is an improvement to Mirum. Which in effect means that Mirum should not get approved in deceases Albireo is already in. But the other way round, Albireos drug is an improvement, so can get licensed and push out Mirum.

Mirum is about getting rid of the itching mostly - which is better than nothing, but Albireo can really cure the decease. And you do not vomit as a side effect, which is enough of an argument for me, if I could choose between the too!

In other important points - Management, finances, sales force etc. - Albireo is doing a top job, so Mirum could compete at best.

So there is really not much of argument who will make the big step in Bile Acid Modulation for those who did their homework. Having both stocks would be a move to be on the save side, but when you need to choose, it is Albireo for sure!  

Stocktwits ist auch eine Option mit vernünftigen Beiträgen im Albo Bereich.  

Schaut euch mal Lexion Pharma LXRX an. Vor einem Jahr bei einem Dollar. Und jetzt bei 8.
800 %. Solche Zahlen sind für einen Biotech nicht utopisch!

Natürlich sind beide Firmen nicht zu vergleichen.  Albo hat sogar noch mehr drauf.


 

.. mehr dazu und bringe es in Kontext zu Albireo Pharma, damit man einen Vergleich hat. So schmeißt du uns nur einen Namen hin.  

Es tut mir sehr leid. Ich kann das nicht so sehr aus schmücken wie ihr. Leider fehlt mir hier zu die Zeit.

Beide sind aus der gleiche Branche: Pharma

Wo Albo steht, Welche Fortschritte wir haben, was in den nächsten zwölf Monaten auf uns zukommt, wissen wir im Großen und Ganzen.

Jetzt muss man sich nur noch anschauen wo LXRX steht. Und welcher Kurs Entwicklung sie in den letzten zwölf Monaten gemacht haben. Dann sieht man die unterbewertet wir eigentlich sind.

Leider fehlt mir hier zu die Zeit. Habe noch ein Unternehmen zu führen. Aus Zeitgründen, wird mit Siri diktiert. Deshalb klingt der Text oft holprig. Sorry