Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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neuester Beitrag: 23.11.20 03:37
eröffnet am: 04.11.16 08:15 von: RoStock Anzahl Beiträge: 6582
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21.10.20 08:23
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1068 Postings, 1608 Tage MisterTurtleClondike

gestern hat es mir den geplanten Beitrag gekillt, danach hatt eich erstmal keinen Bock und keine Zeit mehr.
Jetzt nochmal:
Die Geldmengenberechnung passt,soweit ich das überblicke. Die Herlietung ist genau richtig.
Bei Elobixibat kann ich nicht nachvollziehen, wie du auf die Zahlen kommst. AFAIK bekommt man aus Japan ca. 20 Mio Pro Jahr ran und dazu noch die Studie. Japan hat ca. 100 Mio Einwohner. Die Medizin leisten kann sich vermutlich grob 1 Milliarde Leute auf dem Planeten, warum also nicht grob geschätzt die Japanzahlen mal 10, oder 8? Ausserdem sind das laufenden Einnahmen, müssten also für dne Wert der Firma noch einen Faktor bekommen.
NASH ist natürlich nochaml ien Trigger. Aber man sceint ja davona uszugehen dass da noch was zu holen ist, sonst hätte man es längst verpartnert und eben dieses Geld verdient.
Den Voucher fü Odevixibat kann man IMHO aber nicht einfach mit 100 MIo ansetzen. Das ist eine Sache von Angebot und Nacfrage, ausserdem wird Cooper den vermutlich nicht verhökern sondern für eigene Medikamente einsetzen. Ich kann mir z.B: gut vorstellen, das er damit Mirum in Sachen AS in die Suppe spucken wird. Dann wäre der Hauptkonkurent ziemlich  weg vom Fenster, was ja auch nicht schlecht ist.
Wie ich das Paper glesen habe, werden die Gallsäuren übrigens nicht um 33 % gesnkt, sondern auf unter 30%. -Das ist also noch erheblich mehr, es soll ja die OP ersetzen können, nicht nur verzögern.
Zu den PFIC Patientenzahlen: Man muss dabei bedeknen, das die 1 in 50 bis 100k nicht in Stein gemeisselt ist. Wie alt ist die Zahl? dem tatsächlichen Istbestand traue ich da eher über den Weg als so einer Faustformel. Ausserdem kann da noch einiges mehr auftauchen. Denn es ist so: bei seltenen Krankheiten kennt sich de rnormale Arzt nicht aus. Da kann man durchaus Jahrelang hin und hergeshcoben werden, weil niemand PFIC kennt. Der Hausarzt wird es in den meisstne Fällen bei Verstopfung mit mehr und mehr Rhizinus versuchen oder ähnlichem. im Krankenhaus kommt der Einlauf und mehr fällt denne dann auch nicht unbedingt ein. Meine Frau hat eine seltene Krankheit und daher kann ich leider aus Erfahrung sagen, dass die allermeissten Ärzte überhaupt keinen Bock haben mehr zu machen als ihr Schema F. Wenn man PFIC in das Schema F hineinbekommt, kann es also durchaus sein, das man noch einiges an Patienten dazu bekommt.
Zur Bewertung: Nimm doch den Mittelwert am Ende, dann hättest du einen Wert von ca. 1,8 Milliarden. Um runde Zahlen zu bekommen 1,95 Milliarden,das passt ganz gut zur Anzahl der Aktien. Wären dann also knapp 100 Dollar Aktienwert nur für PFIC. Dazu Odevixibat mit mehr als nem Zehner Wert und den Optionen auf NASH und die weiteren Verwendungsmöglichkeiten.
Wenn man das wirklich einpreisen wollte, wäre man schnell bei 200 Dollar / Aktie. Immerhin ein Sechstel davon haben wir ja auch schon!
 

23.10.20 10:20
2

259 Postings, 263 Tage dingDong69Orphan Drug Status

wer hat sich damit eigentlich schon einmal so richtig damit befasst, was dass  für ein Medikament bedeutet?

Bittet lest doch Alle mal nach:

https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/...-medikament-bedeutet.html

Ich habe mal den wirtschaftlichen Aspekt kopiert. Darin steht folgendes:

   Der Marktzugang eines Orphan-Medikaments wurde in Deutschland zuletzt durch das Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) geregelt: Wie bei anderen Medikamenten auch muss der Hersteller dem für Erstattungsfragen zuständigen Gremium, dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), kurz nach der Markteinführung ein Dossier einreichen, das Angaben zum Präparat und seinem Nutzen enthält. Nach der Quantifizierung des Zusatznutzens durch den G-BA muss der Hersteller dann mit dem Spitzenverband der Krankenkassen über den Erstattungsbetrag für das Medikament verhandeln. Die Kombination aus Zusatznutzen-Bestimmung und Erstattungsbetragsverhandlungen wird oft als ?AMNOG-Verfahren? bezeichnet.
   Dieses Verfahren unterscheidet sich für Orphan Drugs nur in zwei Punkten von dem bei anderen Arzneimitteln: Im Dossier kann sich der Hersteller zur Zusatznutzen-Frage auf die Bewertung im Rahmen des Zulassungsverfahrens berufen, da der Orphan-Status an den Nachweis eines Zusatznutzens gebunden ist und vor der Zulassung auf europäischer Ebene erneut überprüft wird. Und die Quantifizierung des Zusatznutzens nimmt der G-BA selbst und ohne Beauftragung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) vor.
   Erzielt allerdings das Orphan-Medikament einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro oder mehr, wird es rechtlich wie ein gewöhnliches Arzneimittel behandelt: ein gewöhnliches Dossier ist einzureichen und initiiert eine frühe Nutzenbewertung mit anschließender Erstattungsbetrags-Verhandlung im normalen Modus.
   Es kann demzufolge sogar geschehen, dass ein Orphan-Medikament das AMNOG-Verfahren kurz nacheinander zweimal durchläuft: zunächst in der ?Orphan-Variante?, dann ? nachdem der Jahresumsatz die 50 Millionen Euro überschritten hat ? in der gewöhnlichen Form.
   Nur für wenige Orphan Drugs müssen die Gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland pro Jahr mehr als 50 Millionen Euro ausgeben; aktuell sind es fünf. Für rund 70 Prozent der Orphan Drugs fallen für die Kassen weniger als 10 Millionen pro Jahr an. Die meisten Orphan Drugs sind also kommerziell absolute Nischenpräparate.

Fazit: Orphan Drugs sind für Patienten mit seltenen Erkrankungen von höchster Bedeutung; für die Firmen stellen sie eine mal größere, in der Regel jedoch eher kleinere Einnahmequelle dar. Zur Abkürzung von Zulassungszeiten, zur Vereinfachung der Zulassung oder zur Erleichterung des Marktzugangs in Deutschland führt der Orphan Drug-Status nicht.

......

Odevixibat darf also weltweit nicht mehr als 50 Millionen Jahresumsatz einbringen, um den Orphan drug Status nicht zu verlieren? Habe ich das richtig verstanden?????  

23.10.20 10:57
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919 Postings, 1925 Tage Glatzenkogelnein

das denke ich nicht. Ein einmal (durch EMA/FDA) gewährter Orphan Drug Status hat Bestand und ist nicht umsatzabhängig zu entziehen. Die Verhandlungen und der Nachweis des Zusatznutzens ist länderspezifisch ggfs, davon abhängig.
Ich sehe das entspannt, da
1. 50 Millionen Jahresumsatz nur in der BRD mit PFIC erstmal erreicht werden müssen und falls ja (im Falle einer hohen Preisgestaltung)
2. als Alternative für die Krankenkassen langwierige und sehr kostenintensive Behandlungen (Lebertransplantation) nebst Folgebehandlung entstehen, den Kindern Lebensqualität genommen wird und die Lebenszeit wohl erheblich geringer ausfallen dürfte
3. Die Nachweisführung des Zusatznutzes wohl für Albo kein Problem darstellen sollte (Langzeitstudie läuft weiterhin)
Klar legen die Krankenkassen die Messlatte erstmal hoch, damit die Pharmaindustrie es bei der Preisgestaltung nicht übertreibt. Aber: Unmet Need, lebensbedrohliche Krankheit, dass lässt sich m.E. in letzter Konsequenz  nicht durch Umsatzgrenzen wie 50 Millionen eindämmen. Ungeachtet dessen halte ich es jedoch nicht für ausgeschlossen, dass Albo sich aus etischen Gründe an dieser Grenze orientiert.
 

23.10.20 11:21
1

259 Postings, 263 Tage dingDong69wozu gibt es denn dann solche Gesetze?

Also wir sollten vorsichtshalber mit diesen 50 Millionen USD für Odevixibat im Jahr mal rechnen. Macht 500 Millionen in der als Patent geschützten Zeit für den Orphan Drug Status, plus 50-100 Millionen für den  priority voucher der  fda.

Oder aber, man verzichtet auf diesen Status. Dann ist aber Mirum Pharma wieder mit im Spiel. Konkurrenz belebt zwar das Geschäft, nur schlecht, wenn es so wenige Patienten dafür gibt.

Sorry, ich versuche hier niemanden (und mir selbst) in die Suppe zu spucken, sondern versuche nur zu verstehen, warum der Kurs dort steht, wo er steht. Und ohne Grund liest man ja in der Finanzwelt nicht von gewissen Skeptikern, die fragen, wie ALBO mit Odevixibat Geld verdienen möchte, um eine Milliardenbewertung zu erreichen.

Ich versuche mal solche Ausnahmen im Gesetz zu finden. Werde ich fündig, lasse ich es wissen. Vielleicht findet auch jemand mal ein Orhon Drug geschütztes Medikament, samt Bewertung. Dann hätten wir mal ein Beispiel!  

23.10.20 12:33
1

919 Postings, 1925 Tage Glatzenkogeldingdong

also entweder habe ich den Artikel nicht verstanden, oder Du o;)))....ist aber auch egal. Den Artikel finde ich sehr interessant!
Wie kommst Du auf 50 Millionen USD Jahresumsatz?
Wenn überhaupt dann 50 Millionen EURO Obergrenze NUR (!) für Deutschland. Plus Rest Europa und plus USA. Aber wie gesagt, die Obergrenze ist m.E. nicht wirklich eine.

Zur Kursentwicklung: man schaue sich mal die Gesamtlage an. Die Märkte stehen still und warten auf die nächsten Verlautbarungen der FED (es muss frisches Geld gedruckt werden). Dazu am 3.11 die US Wahlen. Momentan ist Sabatt an den Märkten. Der S&P 500 zuckt auch nicht mehr.

Und bei Albo vermute ich zudem, dass größere Investoren auch erstmal abwarten, ob es Albo mit der Eigenvermarktung packt. Ich habe da wenig Zweifel. Aber einige Analysten weisen darauf hin, dass größere Investoren sich erstmal zurückhaltend zeigen, bis das dieser Nachweis der Firma erbracht wird. Im Anschluss dürfte es hier jedoch auch kurstechnisch los gehen (wenn die Gesamtmärkte nicht kollabieren). Daher sehe ich das als Long Position.

...alles nur meine Meinung....

 

23.10.20 12:37

919 Postings, 1925 Tage Glatzenkogelwelche

Skeptiker meinst Du? Mister Mad Money? ich finde den Typen nicht schlecht und höre ihm gerne zu. Aber Albireo mit einer 3-Satz Analyse zu bewerten, ist vielleicht etwas zu kurz gesprungen.
Da gebe ich schon eher was auf das signifikante Engagement von Perceptive Advisors.  

23.10.20 12:45
1

919 Postings, 1925 Tage Glatzenkogelwikipedia

.....Erst wenn mit ihnen innerhalb von zwölf Monaten mit der GKV über 50 Millionen Euro Umsatz erzielt wurden, müssen sie eine ?standardmäßige? Nutzenbewertung durchlaufen, bei der auch festgestellt werden kann, dass kein oder ein geringerer Zusatznutzen besteht. Dieser fiktive Zusatznutzen per Gesetz geriet in letzter Zeit zunehmend in die Kritik....

GKV = gesetzliche Krankenversicherung -> betrifft nur das deutsche Sozialversicherungssystem.

https://de.wikipedia.org/wiki/Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz  

23.10.20 13:01

259 Postings, 263 Tage dingDong69zugelassene Orphan Drug Medikamente

https://ec.europa.eu/health/documents/...r/html/reg_od_act.htm?sort=n

@Glatzenkogel, *lach. Darum habe ich ja den Artikel verlinkt, um zu wissen, ob ich es richtig verstanden habe. Es gibt ja auch die EU Version:

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/...-drugs-regulation-eu/

Aber da wird leider nicht auf den wirtschaftlichen Aspekt eingegangen, wann der Status zurückgezogen wird. Vielleicht lehnt sich die nationale AMNOG an EU/ EMA Richtlinien an. Alleingänge machen ja kaum Sinn.

Danke für deine Gedankengänge und Antworten!  

23.10.20 13:20

919 Postings, 1925 Tage Glatzenkogelo;)))

das ist ja auch einer der wesentliche Gründe, weshalb man die Bewertung nicht am Taschenrechner mittels Dreisatz mal eben ermitteln kann. Natürlich ist die Preisgestaltung eine heikle Sache und für die Bewertung überaus entscheidend. Die mögliche Bandbreite ist sehr groß.
Letzten Endes sitzt ein Pharmaunternehmen mit einem Wirkstoff gegen lebensbedrohliche Krankheiten am längeren Hebel als die Gesetzgebung, fürchte ich. Das zeigt sich immer wieder.

https://www.youtube.com/watch?v=TZDgjPWfZUg

Aber Albo wird es schon nicht übertreiben.  

23.10.20 17:06

259 Postings, 263 Tage dingDong69Verordnung (EG) Nr. 141/2000 über Arzneimittel ..

23.10.20 17:37

259 Postings, 263 Tage dingDong69nichts von 50 Millionen als Obergrenze ..

.. im Gesetzestext gefunden.

Marktexklusivitätsrecht: Artikel 8
(2) Dieser Zeitraum kann jedoch auf sechs Jahre verkürzt werden, wenn am Ende des fünften Jahres in bezug auf das betreffende Arzneimittel feststeht, daß die in Artikel 3 festgelegten Kriterien nicht mehr erfuellt sind, wenn nämlich unter anderem anhand der vorliegenden Daten nachgewiesen wird, daß die Rentabilität so ausreichend ist, daß die Aufrechterhaltung des Marktexklusivitätsrechts nicht gerechtfertigt ist. Zu diesem Zweck teilt ein Mitgliedstaat der Agentur mit, daß das Kiterium, anhand dessen das Marktexklusivitätsrecht gewährt wurde, möglicherweise nicht erfuellt wird, und die Agentur leitet sodann das Verfahren des Artikels 5 ein. Der Investor übermittelt der Agentur zu diesem Zweck die erforderlichen Informationen.

Artikel 3
Kriterien für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden

(Auszug) .. von dem zum Zeitpunkt der Antragstellung in der Gemeinschaft nicht mehr als fünf von zehntausend Personen betroffen sind, oder

das Arzneimittel für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines lebensbedrohenden Leidens, eines zu schwerer Invalidität führenden oder eines schweren und chronischen Leidens in der Gemeinschaft bestimmt ist und daß das Inverkehrbringen des Arzneimittels in der Gemeinschaft ohne Anreize vermutlich nicht genügend Gewinn bringen würde, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen,

und

b) in der Gemeinschaft noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde oder daß das betreffende Arzneimittel - sofern eine solche Methode besteht - für diejenigen, die von diesem Leiden betroffen sind, von erheblichem Nutzen sein wird.

......

``nicht genügend Gewinn bringen würde``.., was immer das heißt?  

23.10.20 17:50
1

259 Postings, 263 Tage dingDong69hehe

habe jetzt endlich nach stundenlanger Recherche mal was wirklich brauchbares gefunden

Krankheitsbild:
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Alipogen tiparvovec
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen

Story dazu:

https://www.apotheke-adhoc.de/nachrichten/detail/...o-pro-behandlung/  

27.10.20 22:09

18 Postings, 2605 Tage KegelboyKurssturz

Wer hat eine Ahnung warum Heute dieser Einbruch?  

27.10.20 22:21

2658 Postings, 1456 Tage Renegade 71Einbruch!

was für ein Einbruch ? hast du mal auf die Börsen geschaut??  

27.10.20 23:06

18 Postings, 2605 Tage Kegelboy10% -

na ja bei 10 %
 

27.10.20 23:21

2658 Postings, 1456 Tage Renegade 71-10 % ?

ich sehe noch nicht mal -2%  

01.11.20 23:23

196 Postings, 1427 Tage EdikaOuuuu man

Dieses Mal wollte ich nicht einfach nur zuschauen.

Ich habe vor einigen Tagen 50 % meine Anteile verkauft. Wahrscheinlich verkaufe ich noch paar andere innerhalb der nächsten Tagen. Ich glaube dass die Märkte noch rasant runtergehen. In einigen Monaten kaufe ich dann alle Stücke beziehungsweise für das gesamte Geld wieder nach. Heißt ich bekomme dann viel mehr Stückzahlen.

Nur die Frage ist, bis wohin geht es noch weiter abwärts mit Albo?

Hätte ich vor 1 bis 2 Monaten auch nie gedacht.  

02.11.20 01:38

2658 Postings, 1456 Tage Renegade 71edika

viel Glück  

02.11.20 14:07

415 Postings, 1035 Tage BioKennerNews

 Final PEDFIC 1 and interim PEDFIC 2 results accepted at AASLD?s The Liver Meeting 2020 -

- PEDFIC 1 and PEDFIC 2: largest global Phase 3 in children with PFIC types 1, 2 & 3 -

- Two abstracts to be presented on new pipeline compound -

BOSTON, Nov. 02, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), a clinical-stage rare liver disease company developing novel bile acid modulators, today announced late-breaker acceptances by the American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) for the Phase 3 PEDFIC 1 trial and PEDFIC 2 long-term extension trial. There will be an oral presentation of the results from PEDFIC 1, the global Phase 3 clinical trial evaluating the efficacy and safety of odevixibat in children with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in the late-breaker session. PEDFIC 2 is an open-label Phase 3 extension study of the long-term efficacy and safety of odevixibat in children with PFIC, and interim results will be presented as a late-breaker poster. In addition, data on novel bile acid modulator approaches and new product candidate A3907 have also been accepted for poster presentations. The AASLD The Liver Meeting Digital Experience? (TLMdX) is being held November 13-16.

?PEDFIC 1 achieved very high statistical significance on both the U.S. and EU primary endpoints and we are eager to share the full results from the PEDFIC program to date. Odevixibat sustained reductions in bile acids and pruritus, improved growth parameters, and was well tolerated with very low incidence of diarrhea across a wide range of PFIC patients,? said Ron Cooper, President and Chief Executive Officer of Albireo. ?Our scientific leadership and pipeline execution will also shine with exciting data introducing multiple new bile acid modulator approaches focusing on our novel compound A3907 in adult liver diseases.?

Abstracts are now available on the AASLD website. Details of the late-breaking abstracts will be presented in November and published in the December issue of HEPATOLOGY:

Presentation #L04: Efficacy and Safety of Odevixibat, an Ileal Bile Acid Transporter Inhibitor, in Children with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis Types 1 and 2: Results from PEDFIC 1, a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial

Session: Late-breaking Oral Abstract Session 1 with presentation by lead author Richard J. Thompson, M.D., Ph.D., Professor of Molecular Hepatology at King's College London and principal investigator of the study
Date & Time: Sunday, Nov. 15, 5:30 p.m. EST

Poster #LP19: Long-term Efficacy and Safety of Odevixibat, an Ileal Bile Acid Transporter Inhibitor, in Children with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis: Interim Results from PEDFIC 2, an Open-label Phase 3 Trial

Session: Late-breaking Abstract Posters

Abstracts accepted earlier in the month were published in the October issue of HEPATOLOGY and included one abstract selected by TLMdX as a Poster of Distinction for being in the top 10 percent of scored poster abstracts.

Poster #348: Discovery and Characterization of Novel Bile Acid Transporter Inhibitors with Potential for Treatment of Liver Diseases

Session: Biliary Transport and Metabolism

Poster of Distinction #509: A3907, a Novel Inhibitor of Bile Acid Transport in the Intestine and Kidney, Improves Markers of Metabolic and Hepatic Pathology, and Reduces Nonalcoholic Fatty Liver Disease Activity Score and Fibrosis Stage in a Diet-induced and Biopsy-confirmed Mouse Model of Nonalcoholic Steatohepatitis

Session: Experimental NAFLD and NASH

About Odevixibat
Odevixibat is an investigational product candidate being developed to treat rare pediatric cholestatic liver diseases, including progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC), biliary atresia and Alagille syndrome. A highly potent, once-daily, non-systemic ileal bile acid transport inhibitor (IBATi), odevixibat acts locally in the small intestine. Odevixibat does not require refrigeration and can be taken as a capsule for older children, or opened and sprinkled onto food, which are factors of key importance for adherence in a pediatric patient population. Albireo conducted the largest ever global Phase 3 trial in PFIC1 and PFIC2. The PEDFIC 1 trial evaluated odevixibat 40 µg/kg/day or 120 µg/kg/day or placebo in 62 patients, ages 6 months to 15.9 years. Positive results from the trial were announced on September 8, 2020: News Release ? Albireo Phase 3 Trial Meets Both Primary Endpoints for Odevixibat in PFIC. Odevixibat is currently being evaluated in the ongoing PEDFIC 2 open-label trial (NCT03659916) and the BOLD Phase 3 trial in patients with biliary atresia (NCT04336722). Initiation of a pivotal Phase 3 trial of odevixibat for Alagille syndrome is also anticipated by the end of 2020.

Odevixibat has received fast track, rare pediatric disease and orphan drug designations in the United States. In addition, the FDA has granted orphan drug designation to odevixibat for the treatment of Alagille syndrome, biliary atresia and primary biliary cholangitis. The EMA has granted odevixibat orphan designation, as well as access to the PRIority MEdicines (PRIME) scheme for the treatment of PFIC. Its Pediatric Committee has agreed to Albireo?s odevixibat Pediatric Investigation Plan for PFIC and biliary atresia. EMA has also granted orphan designation to odevixibat for the treatment of Alagille syndrome, biliary atresia and primary biliary cholangitis. Odevixibat has the potential to become the first approved drug treatment for patients with PFIC. The Company intends to complete regulatory filings in the EU and U.S. for odevixibat in PFIC no later than early 2021, in anticipation of potential regulatory approval, issuance of a rare pediatric disease priority review voucher and launch in the second half of 2021.  

About Albireo
Albireo Pharma is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the development of novel bile acid modulators to treat rare pediatric and adult liver diseases, and other adult liver diseases and disorders. Albireo?s lead product candidate, odevixibat, is being developed to treat rare pediatric cholestatic liver diseases and is in Phase 3 development in progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) and biliary atresia, with a third Phase 3 trial being planned in Alagille syndrome. The Company expects to complete IND-enabling studies for new preclinical candidate A3907 this year. Albireo was spun out from AstraZeneca in 2008 and is headquartered in Boston, Massachusetts, with its key operating subsidiary in Gothenburg, Sweden. The Boston Business Journal named Albireo one of the 2020 Best Places to Work in Massachusetts for the second consecutive year. For more information on Albireo, please visit www.albireopharma.com.

 

02.11.20 14:09
1

415 Postings, 1035 Tage BioKennerNews deutsch deepl

Endgültige Ergebnisse von PEDFIC 1 und Zwischenergebnisse von PEDFIC 2 beim The Liver Meeting 2020 der AASLD akzeptiert -

- PEDFIC 1 und PEDFIC 2: weltweit größte Phase 3 bei Kindern mit PFIC-Typen 1, 2 & 3 -

- Zwei Abstracts über neue Pipeline-Verbindung -

BOSTON, 02. November 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für seltene Lebererkrankungen im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass die American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) späte Zusagen der American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) für die Phase-3-Studie PEDFIC 1 und die langfristige Verlängerungsstudie PEDFIC 2 erteilt hat. Im Rahmen der Late-Breaker-Sitzung werden die Ergebnisse von PEDFIC 1, der globalen klinischen Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat bei Kindern mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), mündlich vorgestellt. Bei PEDFIC 2 handelt es sich um eine offene Erweiterungsstudie der Phase 3 zur Langzeitwirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat bei Kindern mit PFIC, und die Zwischenergebnisse werden in Form eines Late-Breaker-Posters präsentiert. Darüber hinaus wurden auch Daten zu neuartigen Ansätzen von Gallensäuremodulatoren und zum neuen Produktkandidaten A3907 für Posterpräsentationen angenommen. Das AASLD The Liver Meeting Digital Experience? (TLMdX) findet vom 13. bis 16. November statt.

"PEDFIC 1 hat eine sehr hohe statistische Signifikanz sowohl für die primären Endpunkte in den USA als auch in der EU erreicht, und wir sind sehr daran interessiert, die vollständigen Ergebnisse des bisherigen PEDFIC-Programms weiterzugeben. Odevixibat konnte die Gallensäuren und den Juckreiz nachhaltig reduzieren, verbesserte die Wachstumsparameter und wurde mit einer sehr geringen Inzidenz von Durchfallerkrankungen bei einem breiten Spektrum von PFIC-Patienten gut vertragen", sagte Ron Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. "Unsere wissenschaftliche Führung und die Ausführung unserer Pipeline werden auch mit aufregenden Daten glänzen, die mehrere neue Ansätze zur Modulation der Gallensäure einführen, wobei unser neuartiger Wirkstoff A3907 bei Lebererkrankungen Erwachsener im Mittelpunkt steht.

Abstracts sind jetzt auf der AASLD-Website verfügbar. Einzelheiten zu den brandaktuellen Abstracts werden im November vorgestellt und in der Dezember-Ausgabe der Zeitschrift HEPATOLOGY veröffentlicht:

Präsentation #L04: Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat, einem Inhibitor des ilealen Gallensäure-Transporters, bei Kindern mit progredienter familiärer intrahepatischer Cholestase der Typen 1 und 2: Ergebnisse aus PEDFIC 1, einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-3-Studie

Sitzung: Late-breaking Oral Abstract Session 1 mit Vortrag des Hauptautors Richard J. Thompson, M.D., Ph.D., Professor für Molekulare Hepatologie am King's College London und leitender Wissenschaftler der Studie
Datum und Uhrzeit: Sonntag, 15. November, 17:30 Uhr EST

Poster #LP19: Langzeit-Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat, einem Inhibitor des ilealen Gallensäure-Transporters, bei Kindern mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase: Zwischenergebnisse von PEDFIC 2, einer offenen Phase-3-Studie

Sitzung: Aktuelle Abstract-Poster

Die Anfang des Monats angenommenen Abstracts wurden in der Oktoberausgabe der Zeitschrift HEPATOLOGY veröffentlicht und enthielten einen Abstract, der von TLMdX als Poster of Distinction ausgewählt wurde, weil er zu den besten 10 Prozent der bewerteten Poster-Abstracts gehörte.

Poster #348: Entdeckung und Charakterisierung neuartiger Inhibitoren des Gallensäure-Transporters mit Potenzial für die Behandlung von Leberkrankheiten

Sitzung: Gallengangstransport und Metabolismus

Poster der Auszeichnung #509: A3907, ein neuartiger Inhibitor des Gallensäuretransports im Darm und in den Nieren, verbessert Marker der metabolischen und hepatischen Pathologie und reduziert den Aktivitätswert und das Fibrosestadium der nicht-alkoholischen Fettleber in einem durch Diät induzierten und durch Biopsie bestätigten Mausmodell der nicht-alkoholischen Steatohepatitis

Sitzung: Experimentelle NAFLD und NASH

Über Odevixibat
Odevixibat ist ein Prüfpräparatkandidat, der zur Behandlung seltener cholestatischer Lebererkrankungen bei Kindern entwickelt wird, darunter progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), Gallengangsatresie und Alagille-Syndrom. Odevixibat ist ein hochwirksamer, einmal täglich einzunehmender, nicht-systemischer ilealer Gallensäure-Transport-Hemmer (IBATi), der lokal im Dünndarm wirkt. Odevixibat muss nicht gekühlt werden und kann bei älteren Kindern als Kapsel eingenommen oder geöffnet und auf die Nahrung gestreut werden, was für die Adhärenz in einer pädiatrischen Patientenpopulation von entscheidender Bedeutung ist. Albireo führte die bisher grösste weltweite Phase-3-Studie mit PFIC1 und PFIC2 durch. Die PEDFIC 1-Studie untersuchte Odevixibat 40 µg/kg/Tag oder 120 µg/kg/Tag oder Placebo bei 62 Patienten im Alter von 6 Monaten bis 15,9 Jahren. Die positiven Ergebnisse der Studie wurden am 8. September 2020 bekannt gegeben: Pressemitteilung - Phase-3-Studie mit Albireo erreicht beide primären Endpunkte für Odevixibat bei PFIC. Odevixibat wird derzeit in der laufenden offenen PEDFIC-2-Studie (NCT03659916) und in der Phase-3-Studie BOLD bei Patienten mit Gallengangsatresie (NCT04336722) untersucht. Der Beginn einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie mit Odevixibat bei Alagille-Syndrom wird ebenfalls bis Ende 2020 erwartet.

Odevixibat hat in den Vereinigten Staaten den Fast-Track-Status, den Status einer seltenen Kinderkrankheit und den Orphan-Drug-Status erhalten. Darüber hinaus hat die FDA Odevixibat den Orphan-Drug-Status für folgende Indikationen erteilt

Übersetzt mit www.DeepL.com/Translator (kostenlose Version)  

02.11.20 15:16

1068 Postings, 1608 Tage MisterTurtle@edika

ich hoffe du fällst nicht so auf die Schnauze wie ich im Frühjahr. mir hatte der Hexensabbat ganz fies das Genick gebrochen, was mich gute 10% gekostet hat. Daher sitze ich das jetzt aus. Sieht ja auch schon nicht gut aus für Shorties ...  

02.11.20 15:44

196 Postings, 1427 Tage EdikaJa das hoffe ich auch.

Die 50 % halte ich immer noch. Werde beim neuen Rücksitzen zurück kaufen.

Wenn keine bahnbrechende News kommen, wird der Kurs es schwer haben. Korona bedingt.

Mal sehen. Es kommt meistens anders als man denkt.  

02.11.20 15:52

2658 Postings, 1456 Tage Renegade 71edika

da hast du recht aber dann hoffe ich natürlich das es anders kommt als du denkst.(bisl egoistisch von mir gedacht,entschuldigung)  

02.11.20 16:00

196 Postings, 1427 Tage EdikaAlles gut hehe

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