14. Februar 2023 – Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das neuartige Gallensäuremodulatoren zur Behandlung von Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen entwickelt, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) dies getan hat nahm den ergänzenden New Drug Application (sNDA) des Unternehmens an und erließ ein Aktionsdatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vom 15. Juni 2023 für eine zweite Indikation von Bylvay (Odevixibat) für Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS). Wie von der FDA definiert, beträgt der Zeitrahmen für die Prioritätsprüfung 6 Monate, und die Behörde wird die allgemeine Aufmerksamkeit und Ressourcen auf die Bewertung von Arzneimittelanträgen lenken, die im Falle einer Zulassung zu erheblichen Verbesserungen der Sicherheit oder Wirksamkeit der Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung schwerwiegender Erkrankungen im Vergleich zu Standardanwendungen. Mit abgeschlossenen Anträgen für Bylvay in den USA und der EU zur Anwendung bei Patienten mit ALGS rechnet das Unternehmen mit Zulassungen Mitte 2023.
„Nach Abschluss der Zulassungsanträge in Rekordzeit und jetzt mit der Zulassung der FDA Priority Review sind wir der Markteinführung von Bylvay zur Behandlung von Patienten mit Alagille-Syndrom einen Schritt näher gekommen und geben Hoffnung für diese Gemeinschaft seltener Krankheiten, die Behandlungsoptionen verdient“, sagte Ron Cooper , Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. „Mit den randomisierten, placebokontrollierten ASSERT-Daten der Phase 3 und der Orphan-Statusierung planen wir die Zulassung für das Alagille-Syndrom Mitte 2023 und erweitern den Zugang zu Bylvay für mehr Mitglieder der Cholestase-Lebergemeinschaft.“
Die sNDA-Einreichung wird durch die Ergebnisse der Phase-3-Studie ASSERT unterstützt. Positive Daten aus der Phase-3-ASSERT-Studie, die kürzlich auf dem AASLD The Liver Meeting 2022 vorgestellt wurden, zeigten, dass Bylvay frühe, schnelle, klinisch bedeutsame und nachhaltige Verbesserungen des Juckreizes sowie eine signifikante Verringerung der Gallensäuren und Verbesserungen der Schlafqualität bei den beiden wichtigsten bewirkte prominente genetische Typen beim Alagille-Syndrom, JAG1 und NOTCH2. Über 90 % der Patienten reagierten auf Pruritus und Bylvay wurde im Allgemeinen gut vertragen; die Gesamtinzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) war ähnlich wie bei Placebo. Kein Patient brach die Studie ab und 96 % der Patienten wechselten in die offene Verlängerungsstudie.
„Als Verfechterin von Alagille-Familien ist es großartig zu wissen, dass Ärzte möglicherweise eine andere medikamentöse Behandlungsoption für den schwächenden Pruritus haben, der so viele Alagille-Patienten betrifft“, sagte Roberta Smith, Präsidentin der Alagille Syndrome Alliance. „Ich kenne die Verwüstung von Pruritus persönlich und die schrecklichen Auswirkungen auf die Lebensqualität und die Fähigkeit eines Kindes zu schlafen und zu gedeihen; diese FDA-Akzeptanz und vorrangige Überprüfung ebnet den Weg, um diese Belastung für mehr Patienten zu verringern.“
In Europa hat das Unternehmen Bylvay auch für eine Änderung bei der EMA eingereicht, um die Zulassung für ALGS zu beantragen, und diese Einreichung wurde akzeptiert und validiert. Bylvay erhielt die Orphan-Exklusivität für die Behandlung von PFIC und den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von ALGS, Gallenatresie und primärer biliärer Cholangitis. Bylvay ist ein wirksamer, einmal täglich einzunehmender, nicht-systemischer Hemmer des ilealen Gallensäuretransports (IBATi), hat eine minimale systemische Exposition und wirkt lokal im Dünndarm. Bylvay ist in den USA bereits für die Behandlung von Pruritus bei Patienten ab 3 Monaten bei allen Arten von progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) und in Europa für die Behandlung aller Arten von PFIC bei Patienten ab 6 Monaten zugelassen .
https://ir.albireopharma.com/node/15461/html
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