Habe mir einmal ein paar Seiten beim Fool durchgelesen und bin hier auch auf folgendes Unternehmen gestoßen. Scheint ebenfalls eine interessante Story zu sein. Muss ich noch etwas mehr recherchieren, kommt aber definitiv auf die Watchlist.
Die haben wohl bei dem Startup Beam Therapeutics ihre Finger im Spiel. Hierbei geht es grob gesagt um "CRISPR-Genbearbeitung vs. CRISPR-Basisbearbeitung"
Stellt sich die Frage, ob dieser Weg langfristig wirklich der vielversprechendere ist. Daher bleibe ich auch bei Editas investiert und warte einfach ab. Das IPO von Beam werde ich ggf. nutzen.
"Im Februar 2019 gaben CRISPR Therapeutics und Vertex bekannt, dass der erste Patient in einer klinischen Phase-1/2-Studie mit Patienten mit TDT mit CTX001 behandelt wurde. Damit wurde die CRISPR / Cas9-Therapie zum ersten Mal in einer klinischen Studie von einem Unternehmen gesponsert. Die offene Phase-1/2-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen Dosis von CTX001 bei Patienten im Alter von 18 bis 35 Jahren mit TDT-Subtypen ohne Beta-Null / Beta-Null untersuchen. Die Unternehmen evaluieren CTX001 auch für die Behandlung von Sichelzellenerkrankungen (SCD) und erhielten im Januar 2019 von der FDA die Fast Track-Kennzeichnung für CTX001 für SCD. Die Unternehmen gaben im Februar 2019 bekannt, dass der erste Patient in eine klinische Phase-1/2-Studie zu CTX001 bei schwerem SCD in den USA aufgenommen wurde und voraussichtlich Mitte 2019 mit CTX001 infundiert wird. Die Teilnahme an beiden Studien ist noch nicht abgeschlossen."
Der Aktionär thematisiert in der aktuellen Ausgabe auch die mögliche Übernahme durch Vertex. In dem Zusammenhang wird erwähnt, dass es sowohl bei Bayer als auch bei Celgene Anzeichen dafür gäbe, dass beide Unternehmen zur Abgabe ihrer Aktienpakete bereit wären. Näher erläutert wird diese Aussage allerdings nicht.
Ob mit oder ohne Übernahme, Der Aktionär rät zum Kauf.
Es gibt inzwischen schon ein präziseres Werkzeug als die CRISPR-Genschere: „Prime Editing“! In Zellversuchen konnte man bereits pathogene Genmutationen eliminiert.
Das Problem ist, dass sich CRISPR-Cas nicht absolut präzise einsetzen lässt. Es verändert manchmal im Zusammenspiel mit molekularbiologischen Aktivitäten in der Zelle Stellen im Genom, die eigentlich unverändert bleiben sollen. Durch das Zerschneiden beider Fäden der doppelsträngigen DNA kann es unweigerlich zu Fehlern kommen. Möglich ist dabei sogar die Aktivierung von Onkogenen und kann damit Krebs zur Folge haben.
Daher arbeiten Professor David Liu und Dr. Andrew V. Anzalone vom Broad Institute am Massachusetts Institute of Technology (MIT) in Cambridge an der weiteren Verbesserung der CRISPR-Genschere.
Vor drei Jahren konnten sie bereits in einer Gensequenz gezielt einzelne Bausteine verändern, ohne den DNA-Doppelstrang komplett zu durchtrennen.
Inzwischen wird diese Entwicklung über das Unternehmen Beam Therapeutics kommerzialisiert. https://beamtx.com
Doch auch dieses Basen-Editieren hat Grenzen, deshalb wurde es zum „Prime Editing“ weiterentwickelt. Somit konnte man molekulargenetische Fehler bei fast 90 Prozent der genetischen Erkrankungen korrigieren https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4
Im Gegensatz zu CRISPR-Cas9 kommt es bei dieser Methode zu viel weniger unerwünschten genetischen Veränderungen. Das „Prime Editing“ ist zwar deutlich komplexer, jedoch können präzise neue DNA-Sequenzen – bis zu 44 Bausteine lang – eingebaut oder defekte Sequenzen ausgetauscht werden. In verschiedenen menschlichen Zelllinien konnte bereits gezeigt werden, dass es funktioniert.
Liu betont, dass auch dieses neue Werkzeug erst der Anfang eines langen Weges ist, bis sich alle möglichen Veränderungen in der DNA an jeder beliebigen Stelle vornehmen lassen. Über die gemeinnützige Organisation Addgene https://www.addgene.org können sich schon jetzt Forscher mit ersten Nukleinsäureproben, sogenannten Plasmiden, eindecken, die für das „Prime Editing“ hilfreich sind. „Prime Editing“ wird es langfristig in die medizinische Anwendung schaffen, besonders weil es präziser als seine Vorgänger und viel besser kontrollierbar ist
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