OPKO Submits IND for Rayaldee™ as Adjunctive Cancer Therapy
21:35 07.08.14
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MIAMI --(BUSINESS WIRE)--
OPKO Health, Inc. (NYSE: OPK), kündigte die Vorlage einer Investigational New Drug (IND) Anwendung auf die Vereinigten Staaten (US) Food and Drug Administration (FDA), unter dem Rayaldee ™ wird die klinische Bewertung als Zusatztherapie für beginnen Prävention skelettbezogener Ereignisse (SRE) bei Patienten mit Knochenmetastasen unterziehen antiresorptive Therapie.
Die in diesem IND beschriebenen ersten Untersuchung ist eine Phase-1-Dosis-Titration Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von Rayaldee bei Patienten mit Brust-oder Prostatakrebs, die zu Knochen metastasiert hat, das sich in der Behandlung mit Zoledronsäure (ein Bisphosphonat) oder Denosumab zu bewerten (a RANKL-Inhibitor). Etwa 24 Patienten (12 mit jeder Art von Krebs) werden Rayaldee bei einer Startdosis von 30 ug (1 Kapsel) für 4 Wochen. Die Dosis wird in Schritten von 30 ug bei 4-wöchigen Abständen bis vorbestimmte biochemische Endpunkte erreicht werden, zu welcher Zeit die Probanden eine 12-wöchige Erhaltungsphase geben eskalieren. Sicherheitsparameter und verschiedene Marker des Knochenstoffwechsels , des Immunsystems und Tumorlast wird in regelmäßigen Abständen überwacht werden.
Diese Studie wird voraussichtlich noch in diesem Jahr beginnen und bis ca. 18 Monate in Anspruch nehmen. Nach der Auswertung dieser ersten Studie plant OPKO auf nachfolgende Studien, die die Auswirkungen der Rayaldee auf SREs und andere als potenziellen klinischen Nutzen in der Zielpopulation Parameter durchzuführen.
Über Rayaldee ™
Rayaldee ist ein First-in-Class-oralen Vitamin-D-Prohormon-Behandlung in der späten Phase der klinischen Entwicklung für sekundären Hyperparathyreoidismus (SHPT) bei Patienten mit Stadium 3 oder 4 chronischer Nierenerkrankung (CKD) und Vitamin-D-Mangel. Es hat eine proprietäre Formulierung mit veränderter Wirkstofffreisetzung entwickelt, um Serumgesamt 25-Hydroxy-Vitamin D (Prohormon) Konzentrationen allmählich und zuverlässig zu erhöhen, um angestrebte Niveau (mindestens 30 ng / ml) unter Vermeidung von Hochregulation von CYP24, eines Cytochrom-P-450-Enzym, das reduziert PTH-senkende Potenz der aktuellen Vitamin-D-Präparate. Aktivierung von calcifediol, der Wirkstoff in Rayaldee, durch die Niere ist streng reguliert und so eine übermäßige Erhöhung der Serum-Kalzium und damit verbundenen Nebenwirkungen, die den Wert der aktuellen Vitamin-D-Hormon-Therapien durch die Förderung von Gefäßverkalkung und Nieren begrenzen. Rayaldee wird erwartet, dass die rund 4 Millionen Patienten in den USA anzusprechen und viele mehr an anderer Stelle, mit der Stufe 3 oder 4 CKD, SHPT und Vitamin-D-Insuffizienz.
Über chronische Nierenerkrankung
CKD ist eine Erkrankung, die durch eine fortschreitende Abnahme der Nierenfunktion. Die Niere ist normalerweise ausscheiden Abfall und überschüssiges Wasser aus dem Körper, und für die Regelung verschiedener Hormone verantwortlich. Mild (Stufe 1) bis schwer (Stufe 5) Krankheit - - CKD wird in fünf verschiedene Stufen eingeteilt, wie der Niere glomerulären Filtrationsrate gemessen. Nach Angaben der National Kidney Foundation, leiden CKD über 26 Millionen Menschen in den USA, darunter mehr als acht Millionen Patienten mit mittelschwerer (Stadium 3 oder 4) und schwerer (Stufe 5) Formen von CKD. In Stufe 5 CKD, ist die Nierenfunktion minimal fernzubleiben und Patienten erfordern eine regelmäßige Dialyse oder eine Nierentransplantation für das Überleben.
Über Vitamin-D-Mangel
Vitamin-D-Mangel ist ein Zustand, in dem der Körper niedrige Vitamin D-Läden, gekennzeichnet durch unzureichende Blutspiegel von Vitamin D-Prohormon, als 25-Hydroxy-D. Eine bekannte geschätzte 70-90% der CKD-und Krebspatienten Vitamin-D-Insuffizienz, haben die kann SHPT, Hypokalzämie (niedrige Serum-Calcium) und die daraus resultierende schwächenden Knochenerkrankungen führen. Vitamin-D-Mangel ist mit einer erhöhten Mortalität in CKD und verschiedenen Krebsarten in Verbindung gebracht.
Über Sekundärer Hyperparathyreoidismus (SHPT)
SHPT ist ein Zustand, der allgemein mit CKD, in dem die Nebenschilddrüsen sezernieren große Mengen an PTH verbunden. SHPT entsteht als Folge von Vitamin-D-Mangel, die Verwendung von anti-resorptive Therapien oder beeinträchtigter Nierenfunktion, die eine ausreichende Produktion von Vitamin D verhindert, um richtig zu regulieren Calcium und Phosphorstoffwechsels und der PTH-Sekretion. Verlängerte Erhöhung des Blut PTH verursacht übermäßige Calcium und Phosphor aus Knochen freigesetzt werden, was zu erhöhten Serum-Calcium und Phosphor, Knochenerweichung (Osteomalazie) und Gefäßverkalkung und Nierengewebe. SHPT betrifft 40-60% der Patienten mit moderater CKD und etwa 90% der Patienten mit schwerer CKD. Vitamin-D-Therapie für SHPT ist mit reduzierten Mortalität.
Über antiresorptive Therapie bei metastasierendem Knochenkrebs
Antiresorptive Therapie effektiv reduziert Knochenverlust durch Krebsprogression verursacht, wodurch verhindert oder verzögert SREs. Diese Therapie bewirkt SHPT und erhöht das Risiko von schweren Hypokalzämie, die tödlich sein können. Risiko von SHPT und Hypokalzämie ist bei Patienten, die antiresorptive Therapie aufgrund der hohen Prävalenz von Vitamin-D-Insuffizienz, die intestinale Resorption von Calcium aus der Nahrung reduziert erhöht.
Über Skelettkomplikationen (SRE)
Knochenmetastasen sind eine häufige in fortgeschrittenen Brust-und Prostatakrebs, und stellen eine der Hauptursachen für Morbidität und Mortalität. In Abwesenheit von anti-resorptive Therapie, erzeugen sie Hyperkalzämie, Knochenbrüche und Rückenmarkkompression, die zusammen als Skelettkomplikationen (SRES) bekannt. Aktuelle Ansätze zur Verwaltung von SREs gehören drück osteolytische Aktivität mit Zoledronsäure (ein Bisphosphonat) oder Denosumab (ein Antikörper, der auf RANK-Ligand). Diese antiresorptive Mittel sind sehr effektiv, aber das Risiko einer tödlichen Hypokalzämie erhöhen.
Antiresorptiven Mittel vermindern die Effizienz des PTH-stimulierte Freisetzung von Calcium aus Knochen, Förderung SHPT und zwingt Abhängigkeit von Calciumabsorption im Darm für die Calcium-Homöostase. Da Krebspatienten haben häufig schlechte Nahrungsaufnahme (wegen Kachexie) und Vitamin-D-Mangel, kann Kalziumaufnahme im Darm nicht ausreichend. In einer neueren Studie, 39% der Patienten mit Zoledronsäure behandelt wurden, entwickelten eine Hypokalzämie und zahlreiche andere Studien haben berichtet, Serum-Calcium reduziert mit Denosumab Behandlung. Kennzeichnung für beide Agenten erfordert Korrektur der Hypokalzämie vor der Dosierung und die laufende Ergänzung mit Calcium und Vitamin D während der Therapie.
Über OPKO
OPKO ist ein multinationales biopharmazeutisches und Diagnostikunternehmen, die für die Industrie führende Positionen in großen, schnell wachsenden Märkten durch den Einsatz ihrer Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung Know-how und neue und proprietäre Technologien zu etablieren sucht.
Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen", wie dieser Begriff nach dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995 (PSLRA) definiert ist, in Bezug auf Produktentwicklung und andere nicht-historische Fakten über unsere Erwartungen, Überzeugungen oder Absichten für unser Geschäft, Technologien und Produkte, die finanzielle Lage, Strategien oder Aussichten, einschließlich Aussagen über unsere Fähigkeit, erfolgreich zu starten und zu vermarkten proprietären Nierenerkrankung Produkte, Erwartungen über Rayaldee ™, das Marktpotenzial, dass es die rund 4 Millionen CKD Stadium 3 und 4 Patienten in der Adresse die USA und viele mehr an anderer Stelle, mit SHPT und Vitamin-D-Insuffizienz, ob es eine wirksame Zusatztherapie für die Prävention von skelettbezogenen Ereignissen bei Patienten mit Knochenmetastasen, Erwartungen über den Zeitpunkt für Rayaldee beginnen und vollständige klinische Studien, und dass wir in der Lage sein, erfolgreich zu entwickeln, zu erhalten Zulassung für und starten einen Umsatz von Rayaldee ™. Viele Faktoren können unsere tatsächlichen Aktivitäten oder Ergebnisse wesentlich von den Aktivitäten und Ergebnissen in den zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, in unseren Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission, sowie Risiken, die bei der Finanzierung beschrieben, die Entwicklung und den Erhalt der behördlichen Genehmigungen für neue, marktfähige und wettbewerbsfähige Produkte und Behandlungen, einschließlich der Risiken, dass die klinischen Studien für Rayaldee ™ möglicherweise nicht erfolgreich oder die erwarteten Ergebnisse oder Wirksamkeit und kann nicht Daten, die die Genehmigung oder die Vermarktung dieses Produktes für die Indikationen unterstützen würden untersucht zu erzeugen, dass andere Produkte, die Rayaldee ™ überlegen zu entwickeln, und dass Rayaldee ™ kann keine Vorteile oder beweisen gegenüber derzeit vermarkteten Produkte, einschließlich der derzeit verwendeten hohen monatlichen Dosen von verschreibungspflichtigen Vitamin D2, Vitamin-D-Hormon aktiviert und over-the-counter-Vitamin-D-Präparate, überlegen zu sein. Darüber hinaus in die Zukunft gerichtete Aussagen können auch nachteilig von allgemeinen Marktfaktoren, wettbewerbsfähige Produktentwicklung, Produktverfügbarkeit , Bundes-und Landesvorschriften und Gesetze, den Regulierungsprozess für neue Produkte und Indikationen, Fertigungsprobleme, die entstehen können, Patentpositionen und Rechtsstreitigkeiten betroffen sein neben anderen Faktoren. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur für den Zeitpunkt der Äußerung dieser Aussagen wurden und wir übernehmen keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren. Wir wollen, dass alle zukunftsgerichteten Aussagen unterliegen den Safe-Harbor-Bestimmungen des PSLRA sein. |
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