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Sangamo Hier geht die Post ab!
Seite 2 von 6
neuester Beitrag: 28.06.11 03:35
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eröffnet am: | 13.11.08 22:10 von: | Bärenstark | Anzahl Beiträge: | 144 |
neuester Beitrag: | 28.06.11 03:35 von: | farfaraway | Leser gesamt: | 86074 |
davon Heute: | 6 | |||
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"These data are consistent with the delay in muscle deterioration that we have observed in both preclinical models of ALS as well as in clinical studies of this drug in subjects with diabetic neuropathy, a condition that is also characterized by degeneration and deterioration of nerve function," stated Dale Ando, M.D., Sangamo's vice president of therapeutic development and chief medical officer. "Our primary aim in this trial was to assess safety and tolerability of treatment with SB-509 in this vulnerable patient population and to conduct a signal-seeking study in which we assessed the effect of treatment on several clinical measures of function in ALS. As this was an early-stage trial, for safety reasons we treated subjects twice over a 90 day period, although our positive preclinical animal data were achieved with a more frequent dosing schedule. With that said, the delayed deterioration in muscle strength in the ankle and toe are very encouraging and may reflect the importance of focused regional dosing, as the leg muscles received the highest volume of SB-509 compared to the neck and arms. These data provide valuable information for the design of future studies which would include more frequent and focused dosing with SB-509."
"We are developing SB-509 as a first-in-class, disease modifying drug to protect and restore the function of damaged nerves," stated Edward Lanphier, Sangamo's president and chief executive officer. "To this end we have assessed the effect of SB-509 in a range of degenerative neurologic conditions and obtained positive clinical data in diabetic neuropathy and ALS, as well as preclinical data in models of spinal cord injury, stroke and traumatic brain injury. In addition to demonstrating safety, this clinical trial of SB-509 in ALS has provided us with valuable information for the design of future studies in this population in terms of potential end-points and dosing distribution and frequency. As we have previously reported, our clinical development resources are currently focused on our most advanced clinical program in this area, a Phase 2b study (SB-509-901) in subjects with moderate severity diabetic neuropathy from which we expect to have data in the fourth quarter of 2011.
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auf neue infos bin ich auch gespannt .wär schön wenns stimmen würde und wir müssten wenn schon in den nächsten monaten e schon eine guten erfolg sehn .
man liest generel wenig von der firma aber steht ja auch im börsenbrief .
auf jedenfall sollte es baldigst anziehn werd ich noch mal nachlegen .
und wenn ich euch noch was sagen darf schaut mal bei wch888 ist wacker chemie kenn mich dort aus weill ich dort beschäftigt bin .
ist auch eine investition wert analystenschätzung bis 170 euro .die hütte is voll mit arbeit
lg
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Four Presentations Highlight Application of ZFP Technology in Improved Immunotherapeutics and ZFP Therapeutics® for Monogenic and Rare Diseases Vier Vorträge Highlight Anwendung von ZFP-Technologie in Verbesserte Immuntherapeutika und ZFP Therapeutics ® für monogene und seltene Krankheiten
RICHMOND, Calif. Richmond, CA , , Dec. 7, 2010 7. Dezember 2010 /PRNewswire/ -- / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced today the presentation of preclinical data that demonstrate the ability to permanently correct a disease gene in an animal using systemic delivery of zinc finger nucleases (ZFNs). (Nasdaq: SGMO) gab heute die Präsentation von präklinischen Daten, die die Fähigkeit, dauerhaft zu korrigieren einer Krankheit Gen in ein Tier mit Hilfe systemische Verabreichung von Zink-Finger-Nukleasen (ZFNs) zu demonstrieren. The presentation was one of four made by Sangamo's collaborators at the 52nd Annual Meeting of the Die Präsentation war eine von vier durch die Sangamo Mitarbeiter bei der 52. Jahrestagung der gemacht American Society of Hematology American Society of Hematology (ASH), which is being held in (ASH), die derzeit in ist gehalten Orlando, Florida Orlando, Florida . .
Abst.# 647 "Manipulating Higher Order Chromatin Structure of the Beta-Globin Locus by Targeted Tethering of a 'looping' Factor" Oral Session: Thalassemia and Globin Gene Regulation: Regulation of Globin Gene Expression Abst. # 647 "Bearbeiten Higher Order Chromatin Struktur des beta-Globin Locus durch gezielte Tethering einer" Schleife "Factor" Oral Session Thalassämie und Globingens Verordnung: Verordnung des Globin-Gen Expression
These data demonstrate the use of zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs) as a tool to dissect the role of the physical structure of a chromosome in gene regulation. Diese Daten zeigen die Verwendung von Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) als Instrument, um die Rolle der physischen Struktur eines Chromosoms in der Genregulation zu sezieren.
Abst.# 3764 "Editing Human Lymphocyte Specificity for Safe and Effective Adoptive Immunotherapy of Leukemia" Poster Session: Gene Therapy and Transfer: Poster II Abst: #. 3764 "Bearbeiten Human Lymphocyte Spezifität für sichere und wirksame adoptiven Immuntherapie von Leukämien" Poster Session Gentherapie und Transfer: Poster II
The study describes a ZFN-based method for improving the potency, specificity and safety of T-cell immunotherapy approaches to cancer immunotherapy. Die Studie beschreibt eine ZFN-basierte Verfahren zur Verbesserung der Wirksamkeit, Spezifität und Sicherheit der T-Zell-Immuntherapie Ansätze zur Immuntherapie von Krebs.
Abst.# 3766 "HLA and TCR Knockout by Zinc Finger Nucleases: Toward "off-the-Shelf" Allogeneic T-Cell Therapy for CD19+ Malignancies" Poster Session: Gene Therapy and Transfer: Poster II . Abst # 3766 "HLA und TCR Knockout von Zinc Finger Nukleasen: Gegen" off-the-Shelf "allogene T-Zell-Therapeutikum für CD19 + Malignome" Poster Session: Gentherapie und Transfer: Poster II
These data provide proof of concept for the use of ZFN-based gene modification to develop 'off-the-shelf' cell-based immunotherapies to treat individuals of any HLA type. Diese Daten liefern Proof of Concept für die Nutzung von ZFN-basierten genetischen Veränderung zu entwickeln "off-the-shelf" Zell-basierte Immuntherapien für Einzelpersonen von HLA-Typ zu behandeln.
Abst.# LBA-5 "Phenotypic Correction of a Mouse Model of Hemophilia B by In Vivo Genetic Correction of the F9 Gene" Oral Session: Late-Breaking Abstracts Session Abst: #. LBA-5 "Phänotypische Korrektur von einem Mausmodell der Hämophilie B durch in vivo genetische Korrektur der F9 Gene" Oral Session Late-Breaking Abstracts Session
"These data represent important progress in the advancement of systemic ZFN-based therapeutics towards clinical development," said "Diese Daten stellen wichtige Fortschritte bei der Weiterentwicklung von systemischen ZFN-basierter Therapeutika in die klinische Entwicklung", sagte Dale Ando Dale Ando , MD, Sangamo's vice president of therapeutic development and chief medical officer. , MD, Vice President Sangamo der therapeutischen Entwicklung und Chief Medical Officer. "Using a mouse model of hemophilia B, we have demonstrated successful functional correction of a human gene for the clotting factor, Factor IX, by direct systemic delivery into the animal rather than by delivery into cells ex vivo . Our ZFN approach, which enables permanent correction of the disease-related gene in situ , circumvents the problems of traditional gene-addition approaches that result in random insertion and the loss of normal regulation of the gene which may lead to malignancy or other unintended consequences." "Mit einem Maus-Modell der Hämophilie B, haben wir vivo nachgewiesen erfolgreiche funktionelle Korrektur eines menschlichen Gens für den Gerinnungsfaktor, Faktor IX, durch direkte systemische Verabreichung in das Tier nicht durch die Lieferung an die Zellen ab. Unsere ZFN Ansatz, der permanente ermöglicht Korrektur der krankheitsbezogenen Gen in situ, umgeht die Probleme der traditionellen Gen-Addition Ansätze dazu führen, dass eine zufällige Insertion und der Verlust der normalen Regulation des Gens, welche Konsequenzen kann zu ungewollten Bösartigkeit oder andere. "
Scientists demonstrated efficient ZFN-mediated correction of a defective human Factor IX gene in a mouse model of hemophilia B by delivering ZFNs and a corrected donor DNA sequence directly into the animals. Die Wissenschaftler zeigten effiziente ZFN-vermittelte Korrektur eines fehlerhaften menschlichen Faktor IX-Gens in einem Mausmodell der Hämophilie B durch die Bereitstellung ZFNs und eine korrigierte Spender-DNA-Sequenz direkt in die Tiere. Stable levels of protein made from the corrected human gene could be measured in the plasma of the treated animals and resulted in the restoration of normal rates of blood clotting for the period of the study. Stabilen Niveau des Proteins aus dem korrigierten menschliche Gen konnte im Plasma der behandelten Tiere gemessen und resultierte in der Wiederherstellung der normalen Tarife der Blutgerinnung für den Zeitraum der Studie. The study was carried out in the laboratory of Die Studie wurde im Labor der durchgeführten Katherine High Katherine High , MD, Investigator, , MD, Investigator, Howard Hughes Medical Institute Howard Hughes Medical Institute , Professor of Pediatrics, , Professor für Kinderheilkunde, University of Pennsylvania University of Pennsylvania School of Medicine and Director, School of Medicine und Direktor, Center for Cellular and Molecular Therapeutics Center for Cellular and Molecular Therapeutics at The Children's Hospital of The Children's Hospital of Philadelphia Philadelphia , in collaboration with Sangamo scientists. In Zusammenarbeit mit Sangamo Wissenschaftler.
"These data represent a fundamental step forward and provide important proof of concept that ZFNs can be delivered efficiently in vivo and have potential therapeutic value for the treatment of human disease," stated "Diese Daten stellen einen grundlegenden Schritt nach vorn und geben wichtige Proof of Concept, dass ZFNs kann vivo geliefert werden effizient und haben potentiellen therapeutischen Wert für die Behandlung menschlicher Krankheiten", erklärte Edward Lanphier Edward Lanphier , Sangamo's president and chief executive officer. , Sangamo President und Chief Executive Officer. "Our ZFN technology platform is broadly applicable and has been demonstrated to enable permanent gene modification, as in our CCR5 HIV clinical programs and in the studies presented this week at ASH. We believe that this technology, which can be applied to any disease-relevant gene, provides a unique and valuable therapeutic approach to the many human monogenic diseases that are currently classified as unmet medical needs." "Unsere ZFN Technologie-Plattform ist breit anwendbar und wurde gezeigt, dass permanente Veränderung der Gene zu aktivieren, wie in unserem CCR5 HIV klinischen Programmen und in den Studien präsentiert diese Woche auf der ASH. Wir glauben, dass diese Technologie, die angewendet werden können alle krankheitsrelevanten Gen, bietet eine einzigartige und wertvolle therapeutische Ansatz bei den vielen Menschen monogenen Erkrankungen, die derzeit als unerfüllte medizinische Bedürfnisse einzureihen sind. "
About Sangamo Über Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. ist auf Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase 2b 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. klinischen Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate the safety and efficacy for the treatment of HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial for the treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit für die Behandlung von HIV / AIDS sowie eine Phase-1-Studie zur Behandlung für rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Programme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine), bekannt als Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie geschaffen einschließlich Dow AgroSciences Dow AgroSciences and und Sigma-Aldrich Corporation Sigma-Aldrich Corporation . . For more information about Sangamo, visit the company's website at http://www.sangamo.com/ . Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter http://www.sangamo.com/ .
ZFP Therapeutic® is a registered trademark of ZFP therapeutische ® ist eine eingetragene Marke der Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc.
This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen Erwartungen auf die aktuelle Sangamo. These forward-looking statements include, without limitation, the potential of ZFNs to treat h uman monogenic diseases, research and development of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform. Diese vorausschauenden Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Potenzial ZFNs der Behandlung h Uman monogene Krankheiten, Forschung und Entwicklung von neuartigen ZFP TFS und ZFNs und therapeutische Anwendungen von Sangamo's ZFP Technologieplattform. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to the initiation and completion of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerability and efficacy of ZFNs, technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließlich der Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Anbahnung und Abschluss von Stufen unserer klinischen Studien, ob die klinischen Studien validiert und unterstützen die Verträglichkeit und Wirksamkeit von ZFNs, technologischen Herausforderungen , die Fähigkeit zu entwickeln Sangamo kommerziell tragfähige Produkte und technischen Entwicklungen von unseren Wettbewerbern. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's Für eine ausführlichere Diskussion dieser und anderer Risiken finden Sie in der Sangamo SEC SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Anmeldungen, einschließlich der Risikofaktoren Bericht beschrieben in seinem Jahresbericht auf Formular 10-K und seinem jüngsten Quartalsbericht auf Formular 10-Q. Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. assumes no obligation to update the forward-looking info rmation contained in this press release. übernimmt keine Verpflichtung zur Veröffentlichung aktualisiert die zukunftsorientierten Informationen drücken rmationen, die in dieser.
SOURCE QUELLE Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc.
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Data Support Further Preclinical Development of ZFP Activator of GDNF Funded by The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research Data Support weitere präklinische Entwicklung des ZFP Activator von GDNF von The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research Gefördert
RICHMOND, Calif. Richmond, CA , , Dec. 13, 2010 13. Dezember 2010 /PRNewswire-FirstCall/ -- / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced the publication of preclinical data demonstrating protection of nerve tissue and functional improvements in motor symptoms in a validated rat model of Parkinson's disease (PD) using Sangamo's zinc finger protein (ZFP) technology. (Nasdaq: SGMO) kündigte die Veröffentlichung von präklinischen Daten zeigen, Schutz des Nervengewebes und funktionelle Verbesserungen der motorischen Symptome in einem validierten Rattenmodell der Parkinson-Krankheit (PD) mit Sangamo's Zinkfingerprotein (ZFP) Technologie.
As previously disclosed, the study was supported by funding from Wie bereits bekannt gegeben wurde die Studie durch die Finanzierung von unterstützten The Michael J. Fox Foundation Die Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research (MJFF). für Parkinson-Forschung (MJFF). The data described in the publication were part of a successful application for a second round of funding from MJFF to support the progress of a ZFP approach in a non-human primate model which is the next stage of development for this ZFP Therapeutic to treat PD. Die Daten in der Publikation beschrieben waren Teil einer erfolgreichen Bewerbung für eine zweite Finanzierungsrunde ab MJFF, um den Fortschritt eines ZFP Ansatz in einer nicht-menschlichen Primaten Modell, das die nächste Stufe der Entwicklung ist für diesen ZFP therapeutische PD behandeln zu unterstützen.
The work, which was carried out in collaboration with scientists from the laboratory of Die Arbeit, die in Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern durchgeführt wurde aus dem Labor Krystof Bankiewicz Krystof Bankiewicz , MD, Ph.D., professor of Neurosurgery and Neurology at the , MD, Ph.D., Professor für Neurochirurgie und Neurologie an der University of California, San Francisco University of California, San Francisco ( ( UCSF UCSF ) was published on ) Wurde veröffentlicht December 8, 2010 8. Dezember 2010 in the in der Journal of Neuroscience Journal of Neuroscience . .
"We are enthusiastic about the success of this novel ZFP Therapeutic approach to date and hopeful that its further development can take us closer to our goal of delivering Parkinson's patients better treatment options," said "Wir sind begeistert über den Erfolg dieses Romans ZFP therapeutische Ansatz auf dem Laufenden und hoffen, dass ihre weitere Entwicklung kann uns näher an unser Ziel der Bereitstellung von Parkinson-Patienten bessere Behandlungsmöglichkeiten", sagte Todd Sherer Todd Sherer , Ph.D., Chief Program Officer at MJFF. , Ph.D., Chief Program Officer bei MJFF.
Sangamo has developed zinc finger DNA-binding protein transcription factors (ZFP TFs) to activate the expression of glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF), a potent neurotrophic factor that has shown promise in preclinical testing to slow or stop the progression of PD. Sangamo hat Zinkfinger DNA-bindendes Protein Transkriptionsfaktoren entwickelt (ZFP TF), um die Expression von glialen Zelllinie gewonnenen neurotrophen Faktors (GDNF), ein potenter neurotrophen Faktor dieses Versprechen in präklinischen Tests gezeigt hat, verlangsamen oder stoppen das Fortschreiten von Parkinson . The data published in the Die Daten aus dem veröffentlichten Journal of Neuroscience Journal of Neuroscience demonstrated that ZFP TF activation of GDNF expression was achieved genome-wide with exquisite specificity and was neuroprotective, resulting in positive functional improvements in assays of motor impairment in a rat model of PD. gezeigt, dass ZFP TF Aktivierung des GDNF Ausdruck erreicht wurde genomweiten mit exquisiten Spezifität und war neuroprotektive, was zu positiven funktionalen Verbesserungen in Assays der motorischen Beeinträchtigung in einem Rattenmodell der PD.
Sangamo's technology platform permits the development of highly specific ZFP TFs that can be used to regulate genes at the DNA level. Sangamo Technologieplattform ermöglicht die Entwicklung von hochspezifischen ZFP TFs, die verwendet werden, um Gene auf DNA-Ebene reguliert werden kann. Using a ZFP TF, a gene can be activated in a patient's own cells in its natural cellular context. Mit einem ZFP TF kann ein Gen in einer patienteneigenen Zellen in ihrer natürlichen zellulären Kontext aktiviert werden. Use of a ZFP TF to activate the gene in the brain — as compared to addition of a cDNA or the recombinant protein — allows the delivery of a more physiologically relevant dose of the native gene product which may be a safer and more effective alternative. Die Verwendung eines ZFP TF aktivieren das Gen im Gehirn - wie der Zugabe von einer cDNA-oder das rekombinante Protein im Vergleich - ermöglicht die Abgabe einer physiologisch relevanten Dosis des nativen Genprodukt, das eine sichere und effektive Alternative sein kann. This is of particular significance when targeting potent natural growth factors such as GDNF, where sufficient but not super-physiological levels of the therapeutic protein are required to achieve efficacy. Dies ist von besonderer Bedeutung, wenn Targeting potenter natürliche Wachstumsfaktoren wie GDNF, wo ausreichend, aber nicht super-physiologischen Konzentrationen des therapeutischen Proteins erforderlich, um die Wirksamkeit zu erreichen.
"Publication of these data is an important validation of the potential therapeutic applications of our ZFP technology," said "Die Veröffentlichung dieser Daten ist ein wichtiges Validierung der potenziellen therapeutischen Anwendungen unserer ZFP-Technologie", sagte Edward Lanphier Edward Lanphier , Sangamo's president and CEO. , Sangamo President und CEO. "We are developing a portfolio of ZFP TF gene regulation programs focused on neurologic indications and our PD program is an important part of our preclinical pipeline. ZFP TF-driven gene activation is the underlying mode of action of our lead ZFP Therapeutic (SB-509) which is being evaluated in a Phase "Wir entwickeln ein Portfolio von ZFP TF Genregulation Programme auf neurologische Indikationen und unsere PD-Programm fokussiert ist ein wichtiger Teil unserer präklinischen Pipeline. ZFP TF-driven Genaktivierung ist die zugrunde liegende Wirkmechanismus von unseren Vorsprung ZFP Therapeutische (SB-509 ), die in einer Phase ausgewertet 2b 2b clinical trial (SB-509-901) for diabetic peripheral neuropathy and has demonstrated both clinical efficacy and an excellent safety profile. klinischen Studie (SB-509 bis 901) für diabetische periphere Neuropathie und hat sowohl die klinische Wirksamkeit und ein hervorragendes Sicherheitsprofil gezeigt. Preclinical success in PD models with the ZFP TF activator of GDNF will support the evaluation of this approach in clinical trials. Präklinische Erfolg im PD-Modelle mit dem ZFP TF Aktivator von GDNF unterstützt die Auswertung dieser Ansatz in klinischen Studien. Moreover, it would demonstrate the potential for ZFP TF use in the brain and set the stage for the further application of our technology platform to other genes that may have a therapeutic benefit in PD and other neurologic indications." Außerdem wäre es das Potenzial für ZFP TF Verwendung im Gehirn und die Bühne für die weitere Anwendung unserer Technologie-Plattform auf andere Gene, die einen therapeutischen Nutzen bei Parkinson und anderen neurologischen Indikationen haben kann. "
"An Engineered Zinc Finger Protein Activator of the Endogenous Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Provides Functional Neuroprotection in a Rat Model of Parkinson's Disease." "Ein Engineered Zinc Finger Protein Aktivator des endogenen Gliazellen Line-Derived Factor Malum Gene bietet funktionale Neuroprotektion im Rattenmodell der Parkinson-Krankheit."
Josee Laganiere Josee Laganiere ,(1) , (1) Adrian P. Kells Adrian P. Kells ,(2) , (2) Jeffrey T. Lai Jeffrey T. Lai ,(1) , (1) Dmitry Guschin Dmitry Guschin ,(1) , (1) David E. Paschon David E. Paschon ,(1) , (1) Xiangdong Meng Xiangdong Meng ,(1) , (1) Lauren K. Fong Lauren K. Fong ,(1) Qi Yu,(1) (1), Qi Yu, (1) Edward J. Rebar Edward J. Rebar ,(1) , (1) Philip D. Gregory Philip D. Gregory ,(1) , (1) Krystof S. Bankiewicz Krystof S. Bankiewicz ,(2) , (2) John Forsayeth John Forsayeth ,(2) and , (2) und H. Steve Zhang H. Steve Zhang (1) (1)
(1) (1) Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. and (2) und (2) Department of Neurological Surgery Abteilung für Neurochirurgie , , University of California, San Francisco University of California, San Francisco . .
About Parkinson's Disease Über Morbus Parkinson
Parkinson's disease is a chronic, progressive disorder of the central nervous system and results from the loss of cells in a section of the brain called the substantia nigra. Morbus Parkinson ist eine chronische, fortschreitende Erkrankung des zentralen Nervensystems und die Ergebnisse aus dem Verlust von Zellen in einem Bereich des Gehirns, der Substantia nigra. These cells produce dopamine, a chemical messenger responsible for transmitting signals within the brain. Diese Zellen produzieren Dopamin, einen chemischen Botenstoff verantwortlich für die Übertragung von Signalen im Gehirn. Loss of dopamine causes critical nerve cells in the brain, or neurons, to fire out of control, leaving patients unable to direct or control their movement in a normal manner. Verlust von Dopamin führt zu lebensgefährlichen Nervenzellen im Gehirn, oder Neuronen, das Feuer außer Kontrolle, so dass Patienten, die keine direkte oder Kontrolle ihrer Bewegung in normaler Weise. The symptoms of Parkinson's may include tremors, difficulty maintaining balance and gait, rigidity or stiffness of the limbs and trunk, and general slowness of movement (also called bradykinesia). Die Symptome der Parkinson-Tremor kann, Schwierigkeiten Erhaltung des Gleichgewichts und Gangstörungen, Steifigkeit oder Steifheit der Glieder und des Rumpfes und die allgemeine Verlangsamung der Bewegungen (auch genannt Bradykinesie). Patients may also eventually have difficulty walking, talking, or completing other simple tasks. Die Patienten können auch schließlich haben Schwierigkeiten beim Gehen, Sprechen, oder den Abschluss von anderen einfachen Aufgaben. Symptoms often appear gradually yet with increasing severity and the progression of the disease may vary widely from patient to patient. Die Symptome erscheinen oft allmählich doch mit zunehmender Schwere und den Verlauf der Krankheit kann stark variieren von Patient zu Patient. There is no cure for Parkinson's disease which affects nearly 5 million individuals worldwide. Es gibt keine Heilung für Morbus Parkinson, die fast 5 Millionen Menschen weltweit betrifft. Drugs have been developed that can help patients manage many of the symptoms; however, they do not prevent disease progression. Drogen wurden entwickelt, die helfen können Patienten verwalten viele der Symptome, aber sie nicht verhindern, Fortschreiten der Erkrankung.
About Über The Michael J. Fox Foundation Die Michael J. Fox Foundation
Founded in 2000, Gegründet im Jahr 2000 The Michael J. Fox Foundation Die Michael J. Fox Foundation is dedicated to finding a cure for Parkinson's disease through an aggressively funded research agenda and to ensuring the development of improved therapies for those living with Parkinson's today. widmet sich der Suche nach einer Heilung für Morbus Parkinson durch eine aggressiv finanzierten Forschungs-Agenda und zur Gewährleistung der Entwicklung verbesserter Therapien für die Menschen mit Parkinson heute. The Foundation has funded over Die Stiftung verfügt über mehr finanziert $221 million 221.000.000 $ in research to date. in der Forschung auf dem Laufenden.
About Sangamo Über Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. ist auf Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase 2b 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. klinischen Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien die Sicherheit und klinische Wirkung einer Behandlung für HIV / Aids sowie eine Phase-1-Studie mit der Behandlung von rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Programme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine, wie Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) bekannt. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie geschaffen einschließlich Dow AgroSciences Dow AgroSciences and und Sigma-Aldrich Corporation Sigma-Aldrich Corporation . . For more information about Sangamo, visit the company's website at http://www.sangamo.com/ . Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter http://www.sangamo.com/ .
ZFP Therapeutic® is a registered trademark of ZFP therapeutische ® ist eine eingetragene Marke der Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc.
This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen Erwartungen auf die aktuelle Sangamo. These forward-looking statements include, without limitation, references to the research and development of a ZFP Therapeutic to treat Parkinson's disease, research and development of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform. Diese vorausschauenden Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Hinweise auf die Erforschung und Entwicklung eines therapeutischen ZFP zu Plattform Behandlung der Parkinson-Krankheit, Forschung und Entwicklung von neuartigen ZFP TFS und ZFNs und therapeutische Anwendungen von Sangamo's ZFP-Technologie. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließlich der Unsicherheiten in Bezug auf technologische Herausforderungen, Sangamo Fähigkeit, Wettbewerber entwickeln marktgerechte Produkte und technischen Entwicklungen von unserem. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's Für eine ausführlichere Diskussion dieser und anderer Risiken finden Sie in der Sangamo SEC SEC filings, and in particular, the risk factors described in Sangamo's Annual Report on Form 10-K and its most recent report on Form 10-Q. Einreichungen und insbesondere die Risikofaktoren, die in Sangamo Jahresbericht auf Formblatt 10-K und seinem jüngsten Bericht auf Formblatt 10-Q. Sangamo assumes no obligation to update the forward-looking information contained in this press release. Sangamo übernimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Angaben in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren.
SOURCE QUELLE Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc.
News Provided by Acquire Media News Bereitgestellt von Acquire Media
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15.12.2010 • medicalnewstoday
Parkinson's Disease News What is Parkinson's Disease? Video Library Sangamo BioSciences Announces Publication Of Data From Program To Develop A ZFP Therapeutic® For Parkinson's Disease Retweet Main Category: Parkinson's Disease Also...
mehr bei medicalnewstoday
http://www.finanzen100.de/nachrichten/artikel/...2072414776547906985/
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Die meisten der Forscher, die sich Gentherapeuten nennen, haben sich in den vergangenen Jahren in Wirklichkeit eher als Genschmuggler betätigt: Sie versuchen, zusätzlich zum kaputten Gen eine intakte Version in die Zelle einzuschleusen – in der Hoffnung, dass diese sich durchsetzt. Doch häufig geht das kostbare Schmuggelgut auf dem Weg in die Zelle einfach verloren. In mindestens zwei Fällen endete der Austauschversuch sogar tödlich: So starb 1999 ein 18-Jähriger an einer Überdosis von Viren, mit denen ein Gen in seine Zellen eingeschleust werden sollte. Und bei dem zunächst als Erfolg gefeierten Versuch, eine Gruppe von Kindern mit einer erblich bedingten Immunschwäche mittels Gentherapie zu heilen, erkrankten drei der Kinder an Blutkrebs – ausgelöst durch das heilversprechende Ersatzgen, das im Erbgut der Patienten zufällig ein Krebsgen eingeschaltet hatte. Zwei der Kinder konnten geheilt werden, eines starb an diesen Nebenwirkungen.
Seither war die Gentherapie-Szene im Schock erstarrt – bis die Sangamo-Forscher im April 2005 an derselben Krankheit, der SCID (Severe Combined Immunodeficiency), zeigen konnten, dass sich mit ihrer Technik solche Risiken vermeiden lassen. Dabei kommen Proteine zum Einsatz, die selbsttätig die fehlerhafte DNA-Stelle ansteuern und reparieren.
Entdeckt hat diese Proteine der britische Forscher Aaron Klug – "Zinkfinger" nannte der Wissenschaftler seine Entdeckung, denn die kleinen Eiweiße hatten eigentümliche, fingerähnliche Ausstülpungen, die an der Basis durch ein Zink-Atom in Form gehalten wurden. Damit können sie buchstäblich nach DNA greifen und sie abtasten, um zu überprüfen, aus welchen Bausteinen sie besteht.
Ob die neue Technik, bei der keine Gene mehr unkontrolliert ins Erbgut eingebaut werden, wirklich sicherer ist als konventionelle Gentherapien, muss sich allerdings erst noch zeigen. Doch der Erfolg im Reagenzglas spornt die Sangamo-Forscher an, weiterzumachen. Neben Erbkrankheiten wie Sichelzellanämie und ß-Thalassämie, die Blutzellen betreffen, wollen sie auch Aids bekämpfen. Dabei sollen Zinkfinger ein Gen in den Blutzellen zerstören, das die HI-Viren für die Infektion der Abwehrzellen benötigen. Ebenfalls noch 2006 will Sangamo mit den Herzkreislaufspezialisten der US-Pharmafirma Edwards LifeSciences die Ergebnisse der ersten klinischen Studien präsentieren, in denen die Zinkfinger-Technologie zur Behandlung von Gefäßerkrankungen eingesetzt wird.
Quelle: klick
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The Zinc Finger (ZF) Consortium was established to ensure and to promote continued research and development of engineered zinc finger technology. The Consortium is committed to developing resources, software, and other tools for engineering zinc fingers and for performing genome engineering that are robust, user-friendly, and publicly available to the academic scientific community.
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What methods could be in the running for Method of the Year next
year? Read on for a subjective selection of some of the possibilities.
❯❯
❯❯Targeted proteomics
Targeted analysis of proteins on a
broad scale with mass spectrometry is
becoming a reality.
Based on rapid methodological developments
in 2009, last year we selected targeted
proteomics analysis by mass spectrometry
as a Method to Watch. Progress in 2010
continued at a quickening pace.
The targeted proteomics approach differs
fundamentally from the more familiar ‘shotgun’
approach in which the spectra generated
from all detectable proteins in a sample
are interpreted by database searching. In a
targeted analysis, the mass spectrometer
is programmed to analyze a preselected
group of proteins. This can be achieved
using a technology called selected reaction
monitoring (SRM; also referred to as multiple
reaction monitoring, MRM), whereby
assays are developed on a triple quadrupole
instrument to detect fragment-ion signals
arising from unique diagnostic peptides
representing each of the targeted proteins.
The SRM approach has proved to be
highly sensitive, quantitatively accurate and
highly reproducible. Compared to shotgun
proteomics (still largely the domain
of experts), protein detection is relatively
rapid and straightforward with SRM.
Though not yet quite as sensitive as immunological
assays, SRM has the clear edge for
multiplexed detection.
The main bottleneck to applying this
technology on a broad scale has been the
difficulty of generating high-quality SRM
assays. Over the last couple of years, methods
for selecting appropriate diagnostic peptides
and for generating SRM assays in high
throughput using crude peptides have been
developed. These developments have allowed
Ruedi Aebersold’s group to greatly expand
their SRM Atlas database (Nat. Methods 5,
913–914; 2008); as a result of an intensified
joint effort with Rob Moritz, this resource
will soon feature SRM assays for about 95%
of proteins from humans and yeast, and
about 55% of mouse proteins.
As the availability of SRM assays grows, so
will the biological applications of the technology.
Many researchers see great potential
in applying SRM for biomarker validation
and systems biology studies. Recently, SRM
was used to validate computationally predicted
microRNA targets in worms (Nat.
Methods 7, 837–842; 2010). This work likely
represents just a taste of interesting applications
to come. Allison Doerr
Proteins are detected with high sensitivity
and reproducibility via targeted proteomics.
published online 20 December 2010; DOI:10.1038/Nmeth.F.328, DOI:10.1038/Nmeth.F.329
❯❯Zinc-finger nucleases
Genome-engineering tools with
improved design and efficiency will
become widely used.
The ability to make controlled changes in the
genome is a very powerful tool. Several technologies
exist for this purpose, but most have
drawbacks. For instance, transgenes introduced
into mammalian cells with viruses
are subject to position effects. Homologous
recombination does not work well in some
systems, such as human cells.
Zinc-finger nucleases (ZFNs) can be used
to create targeted double-stranded breaks
in the genome and have thus generated
much excitement. These enzymes consist
of a DNA-binding portion, which can in
principle be designed to target a particular
location in the genome, and a Fok1 nuclease
domain, which introduces the break. A
donor DNA can be exogenously supplied
to effect repair of the break by a homologydriven
process, resulting in gene replacement
with a desired sequence. Alternatively, mutations
are introduced
during an errorprone
repair
process.
Z F N s
ha v e by
now been
u s e d t o
target the
genome in
several different
systems: in mouse
and human cells, in
zebrafish, in plants,
in fruit flies and in the rat. ZFNs can be used
to create deletions of up to 15 megabase pairs
in human cells and have been used recently
to disrupt or tag genes in human pluripotent
stem cells, a system of tremendous interest
for genome engineering. No doubt the
application of these tools will continue.
One of the ongoing difficulties is that it is
not trivial to design ZFNs. Current methods
are either relatively inefficient at generating
enzymes that function well, or they are
laborious and require dedicated screening
systems. Many users depend on commercial
services, at relatively high cost. Methods
developers, however, continue to both
improve approaches to design ZFNs (for
instance, Nat. Methods 8, 67–69; 2011) and
to engineer enzymes with better properties
(for instance, Nat. Methods 8, 74–79; 2011).
An efficient and user-friendly method to
generate ZFNs that perform well is likely to
spread rapidly among researchers in many
fields. Natalie de Souza
ZFNs target specific sites
in the genome.
© 2011
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ich lese hier ab und an mal mit. Noch wichtiger als einen steigenden Aktienkurs fände ich wenn Sangamo zum Wohle der Menschheit Erfolg hätte. Der Anfang Dezember angesprochene Börsenbrief... naja, mir ist der Verlag mit seinen "Chefredakteuren" etwas suspekt.
Einer davon behauptete doch tatsächlich dass auf der Autoshow LA zwei serienreife deutsche Limousinen mit E-Antrieb vorgestellt würden. Pusher, würde ich sagen.......
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