Aeglea BioTherapeutika dosiert zwei Patienten in der Wiederholungsdosis Teil der Phase 1/2 klinischen Studie zur Behandlung von Arginase 1 Mangel
Topline-Daten werden im zweiten Halbjahr 2018 erwartet
AUSTIN, Texas, Sept. 06, 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - Aeglea BioTherapeutics, Inc., (NASDAQ: AGLE),
ein Biotechnologie-Unternehmen, das sich für die Entwicklung von Enzym-basierten Therapeutika im Bereich des Aminosäure-Metabolismus einsetzt, um seltene genetische Krankheiten und Krebs zu behandeln , gab heute bekannt, dass es zwei Erwachsene in der Wiederholungsdosis Teil seiner Phase 1/2 klinischen Studie von AEB1102 (pegzilarginase) für die Behandlung von Patienten mit Arginase 1 Mangel dosiert hat.
Die anfänglichen Ergebnisse von zwei erwachsenen Patienten, die in Teil 1 der Studie eingeschrieben waren, die einzelne aufsteigende Dosen verabreicht wurden, zeigten, dass Pegzilarginase gut verträglich war und die Argininspiegel im Blut reduzierte.
"Die Einleitung der Wiederholung Dosis Teil der Studie ist wichtig, da die ermutigenden ersten Ergebnisse mit Einzeldosen von Pegzilarginase gesehen, da es wichtige Einblicke in die Auswirkungen der längerfristigen Arginin-Reduktion bei Patienten mit dieser schweren und fortschreitenden Krankheit", sagte James Wooldridge, MD, Chefarzt von Aeglea. "Darüber hinaus setzen wir unsere Diskussionen mit der FDA über die pädiatrischen Patienten in der Studie fort und haben Aktivitäten in Europa und Kanada initiiert, um mehr Patienten mit dieser sehr seltenen Krankheit zu erreichen."
"Obwohl wir Patienten mit Arginase 1 Mangel seit vielen Jahren gefolgt sind, haben wir noch sehr wenig, um diesen Patienten eine progressive neurologische Erkrankung anzubieten. Wir haben uns deshalb verpflichtet, Pegzilarginase als mögliche Behandlungsoption zu untersuchen. Unsere Patienten sind auch begeistert über unsere Arbeit auf eine Behandlung ", sagte Roberto Zori, M. D., Professor und Chef der Abteilung für Genetik und Metabolismus an der University of Florida und ein Ermittler in der Studie.
Über den Prozeß
Die Phase 1/2, Multicenter, Single Arm, Open Label, Studie von AEB1102 wird mindestens 10 Patienten, Erwachsene und pädiatrische, mit Arginase 1 Mangel einschreiben. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Sicherheit und Verträglichkeit der intravenösen Verabreichung von Pegzilarginase bei Patienten mit Arginase-1-Mangel. Die Studie untersucht auch die pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Effekte von wiederholten Dosen von Pegzilarginase einschließlich Plasma-Arginin-Spiegel.
Bitte besuchen Sie www.clinicaltrials.gov für weitere Informationen.
Über AEB1102 in Arginase 1 Mangel
AEB1102 (pegzilarginase) ist ein konstruiertes menschliches Arginase-1-Enzym, das entworfen ist, um die Aminosäure Arginin abzubauen. Aeglea entwickelt Pegzilarginase zur Behandlung von Argininüberschuss bei Patienten mit Arginase 1-Mangel, einer Harnstoff-Zyklus-Störung, die durch eine Mutation im Arginase-1-Gen verursacht wird, die zur Unfähigkeit führt, Arginin abzubauen. Pegzilarginase ist für die Verwendung als Enzymersatztherapie gedacht, um die Funktion von Arginase 1 bei Patienten wiederherzustellen, indem sie erhöhte Blut-Arginin-Spiegel in den normalen physiologischen Bereich zurückführt. Aeglea ist derzeit die Rekrutierung von Patienten für seine laufende Phase 1/2-Studie für die Behandlung von Arginase 1 Mangel. Daten aus der Phase-1-Teil der Studie zeigten, dass Pegzilarginase hat die Fähigkeit, Blut-Arginin-Spiegel zu reduzieren, die Bereitstellung von ersten menschlichen Beweis für Mechanismus.
Über Aeglea BioTherapeutics
Aeglea ist ein Biotechnologie-Unternehmen, das sich für die Entwicklung von Enzym-basierten Therapeutika im Bereich des Aminosäure-Metabolismus einsetzt, um seltene genetische Krankheiten und Krebs zu behandeln. Die entwickelten menschlichen Enzyme des Unternehmens sind entworfen, um die Extreme des Aminosäure-Metabolismus im Blut zu modulieren, um die toxischen Mengen an Aminosäuren bei angeborenen Fehlern des Stoffwechsels oder des Zieltumorstoffwechsels für die Krebsbehandlung zu reduzieren. AEB1102, Aegleas führender Produktkandidat, wird derzeit in zwei laufenden klinischen Phase-1-Studien bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren und akuten myeloischen Leukämie / myelodysplastischen Syndrom (AML / MDS) untersucht. Darüber hinaus rekrutiert Aeglea Patienten in ihre laufende Phase 1/2 Studie von AEB1102 für die Behandlung von Patienten mit Arginase 1 Mangel. Das Unternehmen baut eine Pipeline von zusätzlichen Produktkandidaten, die auf Schlüsselaminosäuren abzielen, einschließlich AEB4104, die Homocystin, ein Ziel für einen angeborenen Stoffwechselstörungen, sowie zwei potentielle Behandlungen für Krebs, AEB3103, die Cystein abbauen, und seine oxidierte Form abbaut Cystin und AEB2109, die Methionin abbauen.
Für weitere Informationen, besuchen Sie bitte http://aegleabio.com. |
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