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Press Release Source: Sangamo BioSciences, Inc. On Tuesday December 7, 2010, 7:30 am EST Pressemitteilung Quelle: Sangamo BioSciences, Inc. Am Dienstag 7. Dezember 2010, 07.30 Uhr EST
RICHMOND, Calif. , Dec. Richmond, CA, Dez. 7, 2010 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO - News ) announced today the presentation of preclinical data that demonstrate the ability to permanently correct a disease gene in an animal using systemic delivery of zinc finger nucleases (ZFNs). 7, 2010 / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO - News ) gab heute die Präsentation von präklinischen Daten, die) die Fähigkeit nachweisen, dauerhaft korrigieren einer Krankheit Gen in ein Tier mit Hilfe systemische Verabreichung von Zink-Finger-Nukleasen (ZFNs . The presentation was one of four made by Sangamo's collaborators at the 52nd Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH), which is being held in Orlando, Florida . Die Präsentation war eine von vier Florida made by Sangamo's Mitarbeiter bei der 52. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando, der wird gehalten in.
Abst.# 647 "Manipulating Higher Order Chromatin Structure of the Beta-Globin Locus by Targeted Tethering of a 'looping' Factor" Oral Session: Thalassemia and Globin Gene Regulation: Regulation of Globin Gene Expression Abst. # 647 "Bearbeiten Higher Order Chromatin Struktur des beta-Globin Locus durch gezielte Tethering einer" Schleife "Factor" Oral Session Thalassämie und Globingens Verordnung: Verordnung des Globin-Gen Expression
These data demonstrate the use of zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs) as a tool to dissect the role of the physical structure of a chromosome in gene regulation. Diese Daten zeigen die Verwendung von Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) als Instrument, um die Rolle der physischen Struktur eines Chromosoms in der Genregulation zu sezieren.
Abst.# 3764 "Editing Human Lymphocyte Specificity for Safe and Effective Adoptive Immunotherapy of Leukemia" Poster Session: Gene Therapy and Transfer: Poster II Abst: #. 3764 "Bearbeiten Human Lymphocyte Spezifität für sichere und wirksame adoptiven Immuntherapie von Leukämien" Poster Session Gentherapie und Transfer: Poster II
The study describes a ZFN-based method for improving the potency, specificity and safety of T-cell immunotherapy approaches to cancer immunotherapy. Die Studie beschreibt eine ZFN-basierte Verfahren zur Verbesserung der Wirksamkeit, Spezifität und Sicherheit der T-Zell-Immuntherapie Ansätze zur Immuntherapie von Krebs.
Abst.# 3766 "HLA and TCR Knockout by Zinc Finger Nucleases: Toward "off-the-Shelf" Allogeneic T-Cell Therapy for CD19+ Malignancies" Poster Session: Gene Therapy and Transfer: Poster II . Abst # 3766 "HLA und TCR Knockout von Zinc Finger Nukleasen: Gegen" off-the-Shelf "allogene T-Zell-Therapeutikum für CD19 + Malignome" Poster Session: Gentherapie und Transfer: Poster II
These data provide proof of concept for the use of ZFN-based gene modification to develop 'off-the-shelf' cell-based immunotherapies to treat individuals of any HLA type. Diese Daten liefern Proof of Concept für die Nutzung von ZFN-basierten genetischen Veränderung zu entwickeln "off-the-shelf" Zell-basierte Immuntherapien für Einzelpersonen von HLA-Typ zu behandeln.
Abst.# LBA-5 "Phenotypic Correction of a Mouse Model of Hemophilia B by In Vivo Genetic Correction of the F9 Gene" Oral Session: Late-Breaking Abstracts Session Abst: #. LBA-5 "Phänotypische Korrektur von einem Mausmodell der Hämophilie B durch in vivo genetische Korrektur der F9 Gene" Oral Session Late-Breaking Abstracts Session
"These data represent important progress in the advancement of systemic ZFN-based therapeutics towards clinical development," said Dale Ando , MD, Sangamo's vice president of therapeutic development and chief medical officer. "Diese Daten stellen wichtige Fortschritte bei der Weiterentwicklung von systemischen ZFN-basierter Therapeutika in die klinische Entwicklung", sagte Dale Ando, MD, Vice President Sangamo der therapeutischen Entwicklung und Chief Medical Officer. "Using a mouse model of hemophilia B, we have demonstrated successful functional correction of a human gene for the clotting factor, Factor IX, by direct systemic delivery into the animal rather than by delivery into cells ex vivo . Our ZFN approach, which enables permanent correction of the disease-related gene in situ , circumvents the problems of traditional gene-addition approaches that result in random insertion and the loss of normal regulation of the gene which may lead to malignancy or other unintended consequences." "Mit einem Maus-Modell der Hämophilie B, haben wir vivo nachgewiesen erfolgreiche funktionelle Korrektur eines menschlichen Gens für den Gerinnungsfaktor, Faktor IX, durch direkte systemische Verabreichung in das Tier nicht durch die Lieferung an die Zellen ab. Unsere ZFN Ansatz, der permanente ermöglicht Korrektur der krankheitsbezogenen Gen in situ, umgeht die Probleme der traditionellen Gen-Addition Ansätze dazu führen, dass eine zufällige Insertion und der Verlust der normalen Regulation des Gens, welche Konsequenzen kann zu ungewollten Bösartigkeit oder andere. "
Scientists demonstrated efficient ZFN-mediated correction of a defective human Factor IX gene in a mouse model of hemophilia B by delivering ZFNs and a corrected donor DNA sequence directly into the animals. Die Wissenschaftler zeigten effiziente ZFN-vermittelte Korrektur eines fehlerhaften menschlichen Faktor IX-Gens in einem Mausmodell der Hämophilie B durch die Bereitstellung ZFNs und eine korrigierte Spender-DNA-Sequenz direkt in die Tiere. Stable levels of protein made from the corrected human gene could be measured in the plasma of the treated animals and resulted in the restoration of normal rates of blood clotting for the period of the study. Stabilen Niveau des Proteins aus dem korrigierten menschliche Gen konnte im Plasma der behandelten Tiere gemessen und resultierte in der Wiederherstellung der normalen Tarife der Blutgerinnung für den Zeitraum der Studie. The study was carried out in the laboratory of Katherine High , MD, Investigator, Howard Hughes Medical Institute, Professor of Pediatrics, University of Pennsylvania School of Medicine and Director, Center for Cellular and Molecular Therapeutics at The Children's Hospital of Philadelphia , in collaboration with Sangamo scientists. Die Studie wurde in Philadelphia durchgeführt im Labor von Katherine High, MD, Investigator, Howard Hughes Medical Institute, Professor für Kinderheilkunde an der University of Pennsylvania School of Medicine und Direktor des Centrums für Zelluläre und Molekulare Therapeutika bei The Children's Hospital of, in Zusammenarbeit mit Sangamo Wissenschaftler.
"These data represent a fundamental step forward and provide important proof of concept that ZFNs can be delivered efficiently in vivo and have potential therapeutic value for the treatment of human disease," stated Edward Lanphier , Sangamo's president and chief executive officer. "Diese Daten stellen einen grundlegenden Schritt nach vorn und geben wichtige Proof of Concept, dass ZFNs kann vivo geliefert werden effizient und haben potentiellen therapeutischen Wert für die Behandlung menschlicher Krankheiten", sagte Edward Lanphier, Sangamo President und Chief Executive Officer. "Our ZFN technology platform is broadly applicable and has been demonstrated to enable permanent gene modification, as in our CCR5 HIV clinical programs and in the studies presented this week at ASH. We believe that this technology, which can be applied to any disease-relevant gene, provides a unique and valuable therapeutic approach to the many human monogenic diseases that are currently classified as unmet medical needs." "Unsere ZFN Technologie-Plattform ist breit anwendbar und wurde gezeigt, dass permanente Veränderung der Gene zu aktivieren, wie in unserem CCR5 HIV klinischen Programmen und in den Studien präsentiert diese Woche auf der ASH. Wir glauben, dass diese Technologie, die angewendet werden können alle krankheitsrelevanten Gen, bietet eine einzigartige und wertvolle therapeutische Ansatz bei den vielen Menschen monogenen Erkrankungen, die derzeit als unerfüllte medizinische Bedürfnisse einzureihen sind. "
About Sangamo Über Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. Sangamo BioSciences, Inc. ist im Bereich Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase-2b-Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate the safety and efficacy for the treatment of HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial for the treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit für die Behandlung von HIV / AIDS sowie eine Phase-1-Studie zur Behandlung für rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Programme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine, wie Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) bekannt. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie einschließlich Dow AgroSciences und Sigma-Aldrich Corporation gegründet. For more information about Sangamo, visit the company's website at http://www.sangamo.com/ . Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter http://www.sangamo.com/ . |
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