Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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neuester Beitrag: 19.06.21 18:10
eröffnet am: 04.11.16 08:15 von: RoStock Anzahl Beiträge: 7484
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1272 Postings, 3074 Tage RoStockAlbireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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7458 Postings ausgeblendet.

12.06.21 06:42
3

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtledie Twits und weitere Themen

Die Twits waren vor einem Monat noch besser, das stimmt. Wobei auch ein paar gute Leute dazu gekommen sind. Ist andererseits ein Zeichen, dass es wohl bald losgehen wird. Nur hoffentlich geht es dann auch nicht direkt wieder runter, wenn die Karawane der Glücksritter weiterzeiht.

Zum präsentieren auf Konferenzen:
Man reicht da Poster ein und die werden angenommen oder abgelehnt. Und wenn man ein besonders spannendes Thema hat, wird man eingeladen einen Vortrag darüber zu halten. Damit ist man dann sowas wie Top 10. Jedenfalls kenne ich das nur so. Man kommt nicht einfach da hin und kleistert die Bude mit seinem Kram voll, so eine Konferenz wäre binnen 2 Jahren verschrieen und tot. Eine Konferenz ist ja keine Messe, wo sich jeder Bollerkopp nen Stand mieten und seinen Plunder vorzeigen kann. Man bewirbt sich vor einem Fachkomittee. Die Anzahl an Postern (7) ist also schon stark und ein Vortrag über eine P1 ist wirklich etwas besonderes. Das ist eine ganz starke Ansage wie gut Albireos Forschung und Mittel sind.


Anderes Problem das ich aber für die ferne Zukunft sehe ist, dass auch an RNA Impfungen gegen Hep und andere Krankheiten gearbeitet wird. Das ist noch in frühen Phasen und wird nicht wie Corona binnen Monaten durchgewunken werden, dauert also noch. Aber das wird funktionieren und dem Markt für "klassische Pillen" ziemlich zusetzen, wenn die Krankheiten nicht mehr dauerhaft bekämpft werden müssen sondern nach 1 bis 3 Spritzen erledigt sind.

Ich will damit sagen, dass wenn wir in den Bereich der Big Pharma vorstossen und da unsere P1 machen, wir ganz anders gucken müssen, wer so alles Mitbewerber sind, wie weit die sind und was deren Stoffe können. Es ist dann nicht mehr so einfach wie jetzt, wo man sich nur gegen Mirum durchsetzen muss, die das schlechtere Präparat haben und zeitlich hinterher sind. Da wird dann eine ganz andere Sorte Marktforschung nötig und man muss ja auch einen ganz anderen Zeitraum bearbeiten. Mag also gut sein das A3209 (?) gut funktionieren wird, der Weg zur Zulassung uns Abermillionen kostet und man das Ganze dann trotzdem in die Tonne kippen muss, weil kurz danach oder gar zuvor etwas noch überlegenes zugelassen wird.

Bei Corona haben wir ja jetzt alle gesehen was so passieren kann, es wurden zig Mittel erfunden, aber die meissten waren zu langsam oder zu schlecht. Wäre der Bedarf nicht so riesig würden da aber auch AZ und JJ noch aus der Verlosung fliegen, weil Biontech noch bessere Werte hat. Von Sputnik und Sinutralala bräuchte man gar nicht reden. Deren Entwicklung wäre dann einfach verbranntes Geld gewesen. Man muss da in Zukunft also noch ganz anders den Finger am Abzug haben und jederzeit bereit sein das Projekt zu begraben, wenn es sich als Milliardengab erweisen könnte.  

12.06.21 10:50

1163 Postings, 2132 Tage Glatzenkogeljedenfalls

freut mich der Zuspruch bei twits. Ist auch angemessen.
Man muss neidlos anerkennen, dass die meisten dort ein geniales Timing haben. Zu diesem Kurs jetzt noch in den Wert zu kommen, hätte ich nicht gedacht. Natürlich sollten die meisten hier einen deutlichen günstigeren EK haben, dafür hat die Warterei einen mitunter aber auch erheblich zermürbt.
An den Zulassungen in PFIC habe ich nahezu keine Zweifel. Mir fehlen aktuell im Wesentliche 2 Parameter: 1. das Pricing in US/EU (ob 150k oder 450k...gewaltige Spanne) und 2. wie gut ist jetzt Maralixibat?
Aber lange werden wir wohl nicht mehr warten müssen.  

12.06.21 13:43
2

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtleMaralixibat

hatte erhebliche Probleme mit Durchfall und ich meine die Verbesserung war auch geringer als bei Odevixibat. Bei Albireo hatten von der Testgruppe 5% Durchfall und von den Probanden 9%. Bei Maralixibat waren es über 40%! Letztlich kann man das Zeug in meinen Augen dann nicht mehr zulassen, sobald Bilvay auf dem Markt ist, weil es eben nicht nur keine Verbesserung zur bestehenden Therapie darstellt, sondern eine klare Verschlechterung ist. Hoffentlich passiert das dann auch bald, denn das wird sich erheblich im Kurs niederschlagen. Bisher ist es ja so, dass Mirum und Albireo ->zusammen<- etwa eine faire Bewertung für ->eine<- Bude mit ->einem<- Medikament in P3 haben. Die Instis wissen also wieviel Wert in den Krankheitsbildern steckt, gehen aber noch auf Nummer sicher und haben zwei Pferde zum Preis von einem im Rennen. Sobald das zweite stolpert wird also dessen Wert hoffentlich zügig auf den anderen Gaul (Albireo) übergehen.  

Durchfall sollte man nicht unterschätzen. In den Twits erklärte einer, der mit Querschnittsgelähmten arbeitet, dass die Leute ihm sagen sie würden lieber den Rollstuhl behalten und die Scheisserei loswerden als anders herum. Der erklärte das so schön: "wir reden hier nicht von einem Wochenende auf dem Klo nach schlechtem indischen Essen oder im Urlaub vergessen "ohne Eiswürfel" zu bestellen. Wir reden von einem Leben lang andauernden Magenkrämpfen, Windeln tragen und nach Kacke stinken. Das ist ein gewaltiger Einschnitt ins soziale Leben, das fällt so nämlich komplett aus."  
Auf diese Nebenwirkung sollte man also schon entsprechend Wert legen. Das ist ja auch so der Grund, warum Kassai nur ein Verschlimmbesserung ist.  - Das bräuchte man so natürlich in den Twits kaum diskutieren, da weiß keiner was Kassai bedeutet :D

Aber es stimmt, es ist einfach nicht fair, dass diese Nasen jetzt zum gleichen Kurs reinkommen wie wir vor 3, 4 oder 5 Jahren, eben schnelles Geld verdienen und danach den nächsten Hopser suchen. Andererseits könnten wir das auch so spielen (und habe ich in Zukunft auch teilweise vor) und ausserdem hatten wir einfach Pech, das Albireo nicht schon längst mit Elobixibat ordentliches Geld verdient, bloss weil der Partner da Mist gebaut hat und die Patentzeit im Rechtsstreit verläuft. Das wiederum ist ein großes Argument pro Selbstvermarktung!  

12.06.21 17:13

1163 Postings, 2132 Tage Glatzenkogelhast Du eine

Quelle dafür, dass bei Maralixibat 40% Durchfall hatten? Ich höre das zum ersten Mal. Mich wundert, dass die unter diesen Umständen von der FDA das "go" für ein rolling NDA basierend auf P2 Daten erhalten haben.
Danke!  

13.06.21 08:20

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtletauche auch

in den Untiefen der Twits auf, da hatte mal einer der besseren Poster ein paar Daten gegenübergestellt. Damit ist das Zeug für mich persönlich tot. Meien Frau meint, Mediziner haben immer gerne noch eine Alternative, falls jemand Medikament A nicht verträgt, aber das sehe ich bei Bilvay überhaupt nicht, weil das ja nicht die grobe Chemiekeule ist, sondern ein winziger, hochspezifischer Wirkstoff. Ich könnte mir vorstellen, das man das Zeug bei uns gesunden jahrelang ins Essen rühren könnte ohne das wir es bemerken. "ich habe in letzter Zeit etwas weicheren Stuhl, keine Ahnung warum..."  

14.06.21 09:32

1163 Postings, 2132 Tage Glatzenkogelda habe ich so

meine Zweifel.
War vielleicht mal ein Problem seitens Shire in der Vergangenheit. Glaube nicht, dass Maralixibat in den aktuellen Studien in ALGS und PFIC diese Werte hat.  

14.06.21 12:45
1

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtleoffizielle Daten

von Mirum, auf deren Seite:

33 Patienten
22 adverse effects, davon 15 serious. Sie meinen 5 davon hängen mit Maralixibat zusammen, den Rest wollen sie wegerklären können. 1 Mal Abbruch. Aber selbst wenn sie alles wegerklären, bleiben mit 5 aus 33 = 15% mehr schwere Nebenwirkungen als bei Odevixibat.

Und egal an was es gelegen hat, erstmal steht da dass von 33 Patienten 22 (67%) Nebenwirkungen hatten, davon bei 15 (45%) schwere.

Die Nebenwirkungen sind Fieber, Durchfall, Husten und abdominaler Schmerz. Ganz im Ernst, das kann ich meinem Kleinkind nicht auf Dauer geben!
Ich gebe meinem Kind keine Medizin, von der es Fieber, Durchfall oder Schmerzen bekommt dauerhaft. Nach einer Impfung geht es den Kleinen auch mal nicht gut, aber das sind einmalige Sachen, nichts tägliches.

Das Zeug ist doch Müll...  

14.06.21 19:15

265 Postings, 1634 Tage EdikaDas ist

Aber bereits schon lange bekannt, dass bei Maralixi schwere Nebenwirkungen entstehen können. Und das nicht als zu wenigen Patienten.  

15.06.21 07:51

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtlesage ich ja

und deshalb hoffe ich mal schwer darauf, das die keine Zulassungen bekommen, wo Bilvay schon drin ist. Ein neues Medikament muss ja eine Verbesserung bringen und das tut Maralixibat nirgends, im Gegenteil. Auch bei deren Fast Track Ding hoffe ich, dass es dann bald heißen wird: "Das ist veraltet, da gibt es jetzt ein neues, effektiveres Medikament mit weniger Nebenwirkungen!".

Kurs und Volumen gehen endlich hoch.  

15.06.21 08:29

1163 Postings, 2132 Tage GlatzenkogelMoin Turtle

ich wäre Dir sehr verbunden, wenn Du solche Informationen mit Quellen hinterlegen würdest, damit man es auch nachvollziehen kann. Um welche Studie handelt es sich genau?

Ich hatte bei twits vor einigen Wochen die TEAEs auch mit ein paar Kollegen diskutiert. Durchfall ist ein Thema bei Maralixibat, hier die Daten zur PSC Studie, die dort ein User gebracht hatte (Erwachsenenindikation, daher ist der Vergleich nicht ganz passend):
https://mirumpharma.com/wp-content/uploads/2019/...O_ePoster_file.pdf

Aber auch Albo ist nicht ohne Nebenwirkungen (Folie 22):
https://ir.albireopharma.com/static-files/...c-4583-ba5a-82bb896367c5

Man kann m.E. sehen, dass bei höheren Dosierungen beide Wirkstoffe auf einem vergleichen Level hinsichtlich der ernsthaften Nebenwirkungen sind. Odevixibat ist tendenziell besser.

Ich halte Odevixibat nach derzeitiger Datenlage auch für den überlegenden Wirkstoff.

Danke und Gruß  

15.06.21 13:49

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtleich war einfach auf der Miurm Seite

und habe da kurz gebuddelt. Steht da ja auch.

Verglichen mit deinen Werten von Albireo sind die auf jeden Fall besser. Mich würde dabei allerdings auch noch interessieren, wann es zu den AE kam. Wenn es bei der Umstellung am Anfang passiert und dann nachlässt quäle ich mich da eben einmal durch.Kann der Arzt einem dann auch so sagen: "Sie haben jetzt eine Umgewöhnungsphase, da kann es zu fiesen Nebenwirkungen kommen. Da müssen Sie jetzt die nächsten 2 Wochen durch und danach legt sich das."
Aber als Dauerzustand geht es eben nicht. Die Daten wann es zu den AEs kamen habe ich leider nicht gefunden.  

15.06.21 16:41

1163 Postings, 2132 Tage Glatzenkogelhier

die Daten der Langzeitstudie von Maralixibat in ALGS (slide 12).

https://mirumpharma.com/wp-content/uploads/2019/...E-presentation.pdf

Die daten sind erheblich besser, als die von Dir kolportierten. Ich sehe es nicht so, dass Mirum hier bei der Zulassung chancenlos ist.  

15.06.21 18:51

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtleecht nicht?

es ist erstmal nicht kolportiert wenn ich von der Firmenseite zitiere. Eine bessere Quelle wird man wohl schwerlich finden.

und dann die "erheblich besseren" Daten:
19 Teilnehmer sind als solches schon reichlich wenig. Aber davon haben:
11 Gastrointestinal
9 abdominal Pain und
6 Diarrhoea

In einfacheren Verhältnissen:

haben 2/3 Gastrointestinal - was auch immer damit gemeint ist
die Hälfte hat Schmerzen und
1/3 Durchfall.

Das ist eine andere Studie, ich hatte mit deren PFIC Daten verglichen, das hier ist ALGS. Man müsste jetzt noch die Dosierungen vergleichen, dann könnte man das zusammenlegen. Bei den kleinen Zahlen ist da jedenfalls entsprechend viel Spiel drin. Aber die Daten sind jetzt weit weg von gleichwertig zu denen von Odevixibat. Zumal da auch der Abbruch wie ich das verstanden habe nach 10 Wochen dauerhaften Schmerzen passierte. Diese Beschwerde scheint also potentiell dauerhaft zu sein und adnn ist da jederzeit mit Abbrüchen zu rechnen.
Albireo hatte auch einen Abbruch (von 63?, nciht von 19), ich habe da aber keinen Anlass dazu gefunden.

Maralixibat kann man natürlich zulassen, wenn es sonst nichts gibt. Aber wenn ewas besseres auf den Markt kommt, gehört das ersetzt. Dieses bessere Medikament heißt Bilvay!  

16.06.21 09:30

1163 Postings, 2132 Tage Glatzenkogeldu musst

schon richtig lesen: die von Dir aufgezeigten Nebenwirkungen sind mild.
Nur 5% sind serious.
Albo hat vergleichbare Daten, jedoch tendenziell etwas besser. Vor allem bei geringen Dosierungen.
Zu sagen, Maralixibat bekommt keine Zulassung, ist hier m.E. aktuell unsubstantiiert. Vor allem, da es mehrere Indikationen gibt und noch nicht alle Studien beendet worden sind.
Daten zu TEAEs von Maralixibat in PFIC konnte ich nicht finden. Da Du keinen Quelle nennst, ist die Diskussion sehr müßig. Ich schieße nicht gerne aus der Hüfte. Hier kommt es schon auf die Details an, weil man hier sonst möglichweise Äpfel mit Birnen vergleicht.  
 

16.06.21 10:15

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtlehabe ich doch gesagt

die PFIC Studie von Maralixibat, auf der Webseite von Mirum. Offizieller geht nicht.

Wenn man da lesen und verstehen will, dann gehört da aber vor allem auch zu, dass man selbstverständlich nach Möglichkeit in die leichte Kategorie eintüten will. Da packt Mirum viele Durchfälle rein. Wenn man aber mal ein Kind mit Durchfall hatte - schönen Dank auch!
Die drei Tage Magen/Darm waren das schlimmste aus den ganzen 8 Jahren, die meine Kleine inzwischen alt ist. Auch wenn das dann wohl wirklich nicht mehr "leicht" war. Medizinisch ist gelegentlicher Durchfall soweit sicher leicht, sozial aber eben keineswegs. und es hat Folgen, die Dehydrierung und Deionisierung, das ist bei Babies und Kleinkindern nicht ohne.

Vor allem ist es so, das bei Mirum trotz deutlich kleinerer Proben mehr schwere AE auftauchen. Albireo hatte keine schweren AE, darauf ist Cooper ja besonders stolz.

Ich mache die Zulassungen nicht, das sollte soweit klar sein. Ich sage nur, das Mirum Albireo da doch eine ganze Ecke unterlegen ist und nach den Zulasssungsregeln nur Stoffe zugelassen werden, die eine Verbesserung des Bestehenden sind. und das ist Maralixibat mit den deutlich mehr und schwereren Nebenwirkungen ganz klar nicht. Ich meine: "PFIC Therapie - neu! jetzt mit mehr und schwereren Nebenwirkungen!" - wird kein Verkaufsschlager so.

Die können da in den Markt, wo sie vor Albireo liegen. Aber wo es eben schon die Therapie von Albireo gibt sollte die Zulassung echt schwer werden. Jedenfalls solange die Zulassungsregeln befolgt werden. Vielleicht will man ja auch unbedingt einen Ersatzwirkstoff haben und winkt da alles und jeden durch. Das weiß ich nicht. Ich sehe jedenfalls keinerlei Vorteile von Maralixibat.  

16.06.21 10:58

1163 Postings, 2132 Tage Glatzenkogelin PFIC

sehe ich Albo alleine deswegen vorne, weil man mehrere Subgruppen im Gegensatz zu Mirum trifft. Beim Sicherheitsprofil hat man überzeugt, wenngleich die EMA ja auch noch Langzeitdaten sehen möchte.

Mirums Daten in ALGS sind so schlecht nicht und Albo´s Daten zur P3 kommen erst noch. Meines Erachtens ist es zu früh, Mirum als Konkurrent abzuschreiben. Da zeigt m.E. die auch dort prominente Anker-Investorenlandschaft sowie die Entscheidung bzw. Empfehlung der FDA, eine rolling NDA (in ALGS) basierend auf P2 Daten zu fahren. Wäre sicher nicht so gekommen, wenn erhebliche Sicherheitsbedenken bestehen  



 

16.06.21 16:49

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtleauch die ALGS Daten

waren weit weg von einer wirklichen Lösung des Problems, was ich so sehe. Hurra, niemand ist gestorben!

Ich gehe schwer davon aus, dass die schlicht und ergreifend die einigen waren die überhaupt was hatten und die FDA gerne irgendwas in der Richtung gehabt hätte.

Meiner werten Meinung nach sollte bei Albireo bitte alsbald die Zulassung in PFIC kommen und Cooper dann schnellstmöglich ebenso ein rollendes Zulassungsverfahren für BA und ALGS beantragen. 23 beides auf den Markt und die Milliarde voll machen wäre schon cool.  

16.06.21 19:15

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtledie Links sind leider hinter Nervware versteckt

was steht denn da drin?  

16.06.21 19:53
1

255 Postings, 2660 Tage Fuchs96Link siehe oben

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM), ein führendes Unternehmen im Bereich seltener Lebererkrankungen, gab heute seine Teilnahme am International Liver Congress bekannt, der vom 23. bis 26. Juni 2021 stattfindet. Das Unternehmen wird eine integrierte Sicherheitsanalyse von Maralixibat bei 86 Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) vorstellen. Mirum wird außerdem eine multinationale Umfrage zu den von Patienten berichteten Ergebnissen von schwangeren Frauen mit intrahepatischer Cholestase in der Schwangerschaft (ICP) vorstellen, die in Zusammenarbeit mit ICP Support, einer führenden, auf ICP fokussierten Patientenvertretung mit Sitz im Vereinigten Königreich, durchgeführt wurde.

Zu den Postern, die während des Kongresses präsentiert werden, gehören:

Abstract PO-1285:
Eine integrierte Analyse der langfristigen klinischen Sicherheit bei Maralixibat-behandelten
Teilnehmern mit Alagille-Syndrom

Abstract PO-2657:
Patientenperspektiven zu Pruritus bei intrahepatischer Cholestase der Schwangerschaft: eine
multinationale Umfrage

Alle Poster werden auf der Website des Internationalen Leberkongresses verfügbar sein
ab Mittwoch, 23. Juni um 8:00 Uhr MESZ (2:00 Uhr ET) verfügbar.

Über Maralixibat

Maralixibat ist ein neuartiges, minimal absorbiertes, oral verabreichtes
Medikament, das bei mehreren seltenen cholestatischen Lebererkrankungen
Lebererkrankungen untersucht. Maralixibat hemmt den apikalen natriumabhängigen Gallensäure
Transporter (ASBT), was dazu führt, dass mehr Gallensäuren mit den Fäzes ausgeschieden werden,
was zu niedrigeren systemischen Gallensäurespiegeln führt und dadurch potenziell
Leberschäden und damit verbundene Effekte und Komplikationen zu reduzieren.
Komplikationen. Mehr als 1.600 Personen haben Maralixibat erhalten,
darunter mehr als 120 Kinder, die Maralixibat als
Maralixibat als Prüfpräparat für das Alagille-Syndrom (ALGS) und die progressive
progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) erhielten. In der klinischen Phase-2b-Studie ICONIC ALGS
Patienten, die Maralixibat einnahmen, eine signifikante Reduktion der Gallensäuren
und Juckreiz im Vergleich zu Placebo, sowie eine Reduktion von Xanthomen und
beschleunigtem Wachstum über einen längeren Zeitraum. In einer Phase-2-PFIC-Studie wurde eine genetisch definierte
Untergruppe von BSEP-Defekten (PFIC2), sprachen die Patienten auf Maralixibat mit einer
Erhöhung des transplantationsfreien Überlebens an. Die U.S. Food and Drug Administration
hat Maralixibat den Status einer Breakthrough Therapy für die Behandlung von
Juckreiz im Zusammenhang mit ALGS bei Patienten ab einem Jahr und für
PFIC2. Maralixibat wurde in den Studien allgemein gut vertragen. Die
häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren Durchfall und abdominale
Schmerzen. Bis Maralixibat zugelassen und verschreibungsfähig ist, steht das
Maralixibat zugelassen und verschreibungsfähig ist, steht das Medikament Patienten mit ALGS über das
Programm zur Verfügung. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte ALGSEAP.com. Für weitere
Informationen über die laufenden Studien von Maralixibat bei pädiatrischen Lebererkrankungen,
besuchen Sie bitte die Webseiten der Studien: Phase-3-MARCH-Studie für PFIC und Phase-2b
EMBARK-Studie für biliäre Atresie.

Über Volixibat

Volixibat ist ein oraler, minimal absorbierter Wirkstoff zur selektiven Hemmung
den apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter (ASBT). Volixibat bietet möglicherweise
einen neuen Ansatz in der Behandlung von cholestatischen Erkrankungen bei Erwachsenen
Blockierung des Recyclings von Gallensäuren durch Hemmung des ASBT, wodurch die Gallensäuren
Gallensäuren systemisch und in der Leber. Phase-1- und Phase-2-Studien mit Volixibat
Phase-1- und Phase-2-Studien mit Volixibat zeigten eine fäkale Gallensäureausscheidung, ein pharmakodynamischer Marker für
ASBT-Hemmung, zusätzlich zu einer Senkung des LDL-Cholesterins und einem Anstieg des
7?C4, die Marker der Gallensäure-Synthese sind. Volixibat wurde in mehreren klinischen
Volixibat wurde in mehreren klinischen Studien an mehr als 400 Personen untersucht. Die häufigsten
Nebenwirkungen waren leichte bis mittelschwere gastrointestinale Ereignisse, die in den
in den Volixibat-Gruppen.

Volixibat wird derzeit in Phase-2b-Studien für die primäre
sklerosierende Cholangitis (VISTAS-Studie) und intrahepatische Cholestase der
Schwangerschaft (OHANA-Studie). Mirum plant den Beginn einer Phase-2b-Studie für primäre
biliäre Cholangitis noch in diesem Jahr zu beginnen.

Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase
das sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung einer Pipeline von neuartigen
Pipeline neuartiger Therapien für schwächende Lebererkrankungen. Mirums führender Produktkandidat
Produktkandidat, Maralixibat, ist ein orales Prüfpräparat in der Entwicklung für das
Alagille-Syndrom (ALGS), progressive familiäre intrahepatische Cholestase
(PFIC) und biliäre Atresie. Mirum hat einen NDA-Antrag für Maralixibat für die
Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS eingereicht. Die NDA wurde von der
von der FDA zur vorrangigen Prüfung angenommen, mit einem PDUFA-Aktionsdatum
29, 2021. Darüber hinaus wurde der Zulassungsantrag von Mirum für die
zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit PFIC2 zur Prüfung
(validiert) von der Europäischen Arzneimittelbehörde angenommen. Mirum entwickelt außerdem
Volixibat, ebenfalls ein oraler ASBT-Inhibitor, zur Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis,
intrahepatischer Cholestase in der Schwangerschaft und primärer biliärer Cholangitis. Für
Weitere Informationen finden Sie unter MirumPharma.com.

Um seine Pipeline im Bereich cholestatische Lebererkrankungen zu erweitern, hat Mirum die
exklusive Option zur Entwicklung und Vermarktung der Gentherapieprogramme VTX-803
und VTX-802 für PFIC3 bzw. PFIC2 von Vivet Therapeutics SAS erworben,
nach präklinischer Evaluierung und Zulassungsstudien für neue Medikamente
Studien.
 

17.06.21 06:50

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtleda steht es doch

"Maralixibat wurde in den Studien allgemein gut vertragen".

"allgemein gut" ist das Zauberwort. Bei Odevixibat steht "wurde allgemein sehr gut vertragen". Oder war es sogar "wurde sehr gut vertragen". Das wäre sogar noch besser, weil "allgemein" eben "mit Ausnahmen" bedeutet.

Ab jetzt kann man sich die Diskussion ob besser oder gleichwertig sparen.


In den Twits beliebt man derweil Panik zu schieben, weil die Produktion ausserhalb der USA ist und es deshalb bestimmt zu erheblichen Verzögerungen bei der Inspektion der Standorte kommen wird. Als würde Bilvay in einem Hinterhof im Sumpf von Timbuktu zusammengeschraubt.

Finde ich allgemein lächerlich, als wäre es die ganze Zeit nicht möglich gewesen für wichtige Dinge wie ein PDUFA zu reisen und sich sowas anzuschauen. Abgesehen davon wäre die FDA ja auch mit einem verlässlichen Partnerbericht zufrieden, den Albireo sicherlich aus dem Hut zaubern könnte.

 

18.06.21 22:16

2763 Postings, 1663 Tage Renegade 71über 500.000 stk.

die letzten Minuten nochmal schön den Kurs gedrückt.  

19.06.21 09:18

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtlewar wohl ein Block von 300k auf einmal

also ein Insti raus, ein anderer rein.  

19.06.21 12:46

1091 Postings, 2705 Tage Mr. GantzerAuch im Blick haben

am 31.März hatten wir in den Kassen 217Mio$. Operativ gehen wir von 2021 von einer Cash-burn-Rate von 130-135Mio aus. Geld reicht also für 1,5 Jahre noch. Wenn der Voucher verkauft wird mindestens ein weiteres Jahr. Die Frage ist, ob wir bis dahin genug einnehmen, um die Cash-burn-Rate auszugleichen oder deutlich zu verringern. Ich kann einfach nicht glauben, dass der Vorstand schätzt, dass wir dieses Jahr im einstelligen Bereich verdienen werden.
 

19.06.21 18:10

1245 Postings, 1815 Tage MisterTurtleUltradefensiv geschätzt

Coopers Schätzungen sind ultradefensiv. Lies das mal als "ich kann folgende positiven Dinge nicht mehr verhindern:".

man will ja in EU und USA mit dem Verkauf direkt ab Zulassung anfangen können. Bei je  650 Patienten in USA und Europa müssten dabei ca. 400 Mio Umsatz reinkommen, wenn man die mittleren Werte der Pricetargets nimmt. Diesen Einnahmen stehen wie ich das überblicke keine nennenswerten weiteren Kosten gegenüber. Die Verkaufsteams sind ja bereits in Schulungen, also auf der Payroll. Jede Woche frühere Zulassung müsste der Berechnung entsprechend ca. 8 Mio Umsatz wert sein.
Dementsprechend scheint Cooper mit einem Verkaufsstart nach Weihnachten zu rechnen, wenn man so mitteln will. Einzige Hürde die ich noch sehe sind die Krankenversicherer, die den Spaß ja bezahlen sollen. Aber wenn man sich mit denen nicht schon grob vorgeinigt hätte, bräuchte Cooper auch noch nichts von "ready to go any day" zu erzählen.

Ich habe auch überhaupt nicht verstanden, wie Cooper dann erst 2023 in die schwarzen Zahlen kommen will.
Man kann natürlich sagen, dass man mit der ersten Zulassung die Forschung in den neuen, größeren Indikationen bezahlen will, aber die sollten ja nicht 22 hoch und 23 wieder niedriger sein. Ich wünsche mir eigentlich für dieses Jahr schon nennenswerte Umsätze und nächstes Jahr sollte man dann bitte schon bei voller Fahrt - also ca. 400 Mio umsatz - sein. Was mit dem ganzen Geld dann passiert steht natürlich auf einem anderen Blatt, aber ich frage mich schon, wie er den bestehenden Cashberg und die dann kommenden gewaltigen Einnahmen überhaupt durchbringen will.

Das wird adnn ja auch eine Steurefrage. ich bekommen gerne Dividenden aus Gewinnen, andereseits gebe ich Vater Staat da ungern was ab. Die brauchen dann also Kosten. Aber wie lässt man sinnvolle Kosten entstehen?  

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Oskar

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