ISIS Pharma

Präsentation findet man hier :
https://ir.ionispharma.com/static-files/...7cd-492a-827e-405b9f683911
und hier einige zusammengefasste Daten :
https://seekingalpha.com/news/...emarket-profitable-q3-guidance-boost

Auf Folie 11 der Präsentation kann man auch sehen das man die 2019er guidance angehoben hat.
Man plant nach der neuen guidance, schon dieses Jahr ~ 1 Mrd Dollar Umsatz zu machen , sowie ein Net Income von über 300 Millionen Dollar. Das ist eine beachtliche Entwicklung, und wenn man diese so weiter treiben kann in 2020, dann dürfte die bisher "abschreckende" Bewertung  bald deutlich günstiger aussehen.  

https://xconomy.com/san-diego/2020/03/05/...alted-after-side-effects/  

MK 6,34 Mrd. $  

An Australian biotech - Antisense is licencing products from Ionis - Antisense Therapeutics Ltd (FRA: AWY)
 

has anyone looked at Antisense (AWY) they licence products from Ionis ?

 

Phase3 tominersen Studie GENERATION HD1 (Huntington) wird nicht fortgeführt

"Roche hat die Dosierung für seine Phase-III-Studie mit Tominersen, einem Antisense-Medikament gegen das Huntingtin-Protein und eine mutierte Variante, eingestellt, nachdem ein unabhängiges Datenkomitee „seine Empfehlung auf der Grundlage des potenziellen Nutzen-Risiko-Profils der Untersuchungstherapie für die Studienteilnehmer abgegeben hat“

https://endpts.com/...nersen-an-ionis-import-with-prior-safety-flags/

 

Ark Invest hat den Kurschrutsch für weitere Zukäufe genutzt:

https://cathiesark.com/ark-combined-holdings-of-ions  

Wer gern antizyklisch investiert und eine Biotech-Aktie sucht die aktuell auf einem neuen 52 WT notiert, der sollte sich IONS mal genauer anschauen.  

Kleiner Tipp am Rande, IONS ist die größte Position im Portfolio von BB Biotech.
https://www.fiercepharma.com/marketing/...pands-deal-sobi-for-tegsedi  

 

Tofersen (in ALS) im Auge behalten

• Readout in H2/21 geplant
  
• viele Konkurrenten haben gefailt
  

https://www.evaluate.com/vantage/articles/news/...biogenionis-exposed

 

BB Biotech hat seinen Anteil an IONS in Q2/21 um 12% aufgestockt. Sehe IONS als Langfrist-Investment. Zwischen 34 und 37$ kaufen, liegen lassen und dann abwarten. Ionis ist meiner Meinung nach keine Aktie die man täglich oder wöchentlich im Blick haben muss, wenn man sie zu o.g. Kursen gekauft hat. Time will tell.
https://report.bbbiotech.ch/Q221/de/  

Biogen/Ionis Tofersen

https://www.evaluate.com/vantage/articles/news/...biogenionis-exposed

 

Phase 3 Ergebnisse für tofersen in VALOR Studie für Sept./Okt. erwartet

Analysten rechnen mit einer Volatitilität von 20% in beide Richtungen, je nach Studienergebnis. Das wäre eine Spanne von 28 bis 42$.

 

Hopp oder Top? Am Samstag soll es soweit sein, die Tofersen-ALS-Daten sollen präsentiert werden.
https://twitter.com/sentivcapital/status/1448746157249859586/photo/1  

In der Phase-3-Studie VALOR erreichte der primäre Endpunkt, der anhand der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) gemessen wurde, keine statistische Signifikanz; es wurden jedoch Anzeichen für ein geringeres Fortschreiten der Erkrankung bei mehreren sekundären und explorativen Endpunkten beobachtet

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...te-tofersen-phase-3-valor
 

Tofersen verfehlt den primären Endpunkt in Phase3 ALS-Studie

Trotzdem gehen die kontraversen Diskussionen los, ob Biogen (wie bei Aduhelm) einen Versuch starten wird, eine FDA Zulassung zu erhalten? Eigentlich kann sich das die FDA nicht nochmal erlauben, aber man soll ja niemals "nie" sagen...

https://investors.biogen.com/news-releases/...n-phase-3-study-and-its

 

sogar so, das die FDA auf Biogen zuging, das die Daten der Studie doch gar nicht so schlecht wären und man es versuchen könnte ?
Naja egal,  Tofersen ist ja wieder ein anderes "Spielfeld".
Vielleicht kann man durch eine besser designte Studie ja doch einen Erfolg mit Tofersen bei ALS zeigen, denn so ganz schlecht scheinen die Daten nicht zu sein ?  

Verfügbare Programme mit erweitertem Zugang

SOD1-ALS: Tofersen

Tofersen ist ein Antisense-Wirkstoff, der für die mögliche Behandlung von SOD1-ALS untersucht wird. In der Phase-3-Studie VALOR erreichte der primäre Endpunkt, gemessen an der Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), keine statistische Signifikanz; es wurden jedoch Anzeichen für eine verringerte Krankheitsprogression bei mehreren sekundären und explorativen Endpunkten beobachtet. Auf der Grundlage der Gesamtheit der Daten aus der Phase-3-Studie VALOR und ihrer offenen Verlängerung steht Biogen in regem Austausch mit den Aufsichtsbehörden, der medizinischen Fachwelt, Patientenverbänden und anderen wichtigen Interessengruppen auf der ganzen Welt, um mögliche nächste Schritte festzulegen.

Angesichts des großen ungedeckten Bedarfs hat Biogen außerdem die Berechtigung zur Teilnahme an seinem laufenden Early-Access-Programm (EAP) auf alle Menschen mit SOD1-ALS ausgeweitet, in Ländern, in denen solche Programme nach den lokalen Vorschriften zulässig sind und der künftige Zugang gesichert werden kann. EAP-Programme ermöglichen es Patienten, kostenlos Zugang zu einem Medikament zu erhalten, bevor die Behandlung kommerziell zugelassen wird. Sollte sich kein klarer Weg für Tofersen abzeichnen oder sollten die Aufsichtsbehörden eine weitere kontrollierte Studie verlangen, könnte Biogen das EAP überarbeiten oder einstellen.

In einigen Ländern wird sich durch die Ausweitung des Anspruchs auf den EAP auch der Regulierungsmechanismus für den Zugang ändern. In diesen Fällen kann es sein, dass der behandelnde Arzt im Namen von Patienten, die bereits in einem bestehenden begrenzten EAP eingeschrieben sind, Maßnahmen ergreifen muss. Biogen wird mit Clinigen zusammenarbeiten, um diese behandelnden Angehörigen der Gesundheitsberufe zu unterstützen, wenn die lokalen Vorschriften Änderungen erfordern.

Behandelnde Fachkräfte des Gesundheitswesens können Anträge im Namen von Patienten, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, per E-Mail einreichen.
https://www.biogen.com/en_us/access-programs.html  

Nach zuletzt einigen klinischen Rückschlägen sucht die IONS Aktie derzeit seinen Boden.

Zahlen für Q3/21

• Umsatz 133 Mio. $
  
• Verlust 82 Mio. $
• Cash 2,0 Mrd. $
• MK 4,1 Mrd. $

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...ancial-results-and-recent

 

MK 3,7 Mrd. $, bei ca. 22,70$ liegt noch eine Unterstützung  

https://ir.ionispharma.com/news-releases/...commercialize-eplontersen  

Kollaboration mit AstraZeneca

• Entwicklung und Kommerzialisierung von Eplontersen
• 200 Mio. $ als Vorabzahlung
• bis zu 485 Mio. $ für das Erreichen regulatorischer Zulassungen
• bis zu 2,9 Mrd. $ an umsatzbezogene Meilensteine (basierend auf Umsatzschwellen zwischen 500 Mio. und 6 Mrd. $)
• Lizenzgebühren im niedrigen zweistelligen bis mittleren Zwanzigerbereich, je nach Region

https://www.investegate.co.uk/...-on-eplontersen/202112070700048023U/

 

oder ist es noch zu früh? Meinungen erwünscht!!  

wenn man mal schaut das Ionis  momentan gut 3 Mrd Euro wert ist, und dann nur gegenüberstellt was alleine durch den Eplontersen  Deal rein kommen könnte  , und sich dann die breite Pipeline ansieht :

https://www.ionispharma.com/ionis-innovation/pipeline/

dann scheint Ionis schon sehr interessant zu sein (wenn auch volatil, aber welche Biotech Aktie ist das nicht).