Wie gesagt ich hatte gestern viel mehr Infos zur Verfügung gestellt, aber irgendwie ist der Eintrag verschwunden. Hier noch ein paar wichtige Infos:
Ich spekuliere darauf dass man nach 12 Wochen noch keine eindeutigen Aussagen über die Wirksamkeit von Edasa machen kann und der Markt vollkommen überreagiert hat. Der Cash burn ist zwar hoch, sollte aber der PartC positiv ausfallen, wird die Finanzierung kein Problem sein, denn CATB spricht die DMD Population mit dem größten unmet need an und zwar die 4-7 Jährigen. Die Medis von SRPT/PTCT/Marathon/Santhera sind außer Konkurrenz. Abgesehen davon spricht CATB die komplette DMD Population an (Mutationsunabhängig) Sollte CATB EDASA zur Marktreife bringen, haben wir hier einen Blockbuster. Die einzige Konkurrenz die ich sehe (aber etwas in der timeline zurückliegt) ist Reveragen mit seinem nf-KB Inhibitor+ Membranstabilsator. Trotzdem könnten beide Medis parallel existieren. Santheras Idebeonone steht übrigens kurz vor dem CHMP Entscheid (ich rechen mit September). Das Medikament von Sann verzögert den eintretenden respiratory decline, welcher bei allen DMD Patienten früher oder später stattfindet, das heißt Idebenone spricht hauptsächlich die älteren DMD Kinder an. Insgesamt besteht bei DMD immernoch ein hoher Bedarf an besseren Medikamenten und CATB würde eine hochinteressante Lücke füllen, aber wie gesagt in der Theorie spricht viel für einen nf-KB Inhibitor, aber die klinischen Studien müssen eben die Theorie untermauern.
Das Risiko ist hier sehr hoch, aber die Gewinnaussichten ebenfalls enorm, aber ich denke das ist jedem bewusst, der sich mit Biotechnologie beschäfftigt.
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