FDA erteilt seltene pädiatrische Krankheitskennzeichnung an A4250; Albireo berechtigt zur Beantragung des Priority Review Vouchers
PDF-Version
BOSTON, 12. Juni 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq:ALBO), ein Unternehmen für Kinderleberkrankheiten im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) dem führenden Produktkandidaten A4250, einem Inhibitor des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), einer seltenen und lebensbedrohlichen Lebererkrankung ohne zugelassene pharmakologische Behandlungsoption, die Zulassung erteilt hat.
"Diese Bezeichnung bestätigt die Berechtigung von Albireo, einen Gutschein für die Prüfung einer seltenen Kinderkrankheit zu beantragen, sobald ein neuer Antrag für A4250 eingereicht wurde, und unterstreicht die ernsthaften, lebensbedrohlichen Manifestationen von PFIC", sagte Ron Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. "Ein Priority Review Gutschein ist ein sehr wertvoller und wichtiger Bestandteil der Anreize zur Entwicklung von Produkten für seltene, lebensbedrohliche Krankheiten."
Albireo gab kürzlich die Aufnahme des ersten Patienten in PEDFIC-1 bekannt, eine einzelne, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung von A4250 bei 60 Patienten im Alter von 6 Monaten bis 18 Jahren mit PFIC (Subtyp 1 oder 2), die einen erhöhten Gehalt an Serumgallensäure (sBA) und Pruritus aufweisen. Bei Erfolg werden Daten aus der Phase-3-Studie und einer Open-Label-Erweiterungsstudie als Grundlage für die Zulassungsanträge für A4250 in den USA und der EU für die Behandlung von Patienten mit PFIC erwartet.
Die FDA erteilt seltene Kinderkrankheiten für Krankheiten mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen, die vor allem Menschen im Alter von Geburt bis 18 Jahren betreffen, und die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen. Im Rahmen des "Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher"-Programms der FDA kann ein Sponsor, der eine Genehmigung für einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments oder einer biologischen Lizenz für ein Produkt zur Vorbeugung oder Behandlung einer seltenen Kinderkrankheit erhält, einen Gutschein erhalten, der eingelöst werden kann, um eine vorrangige Prüfung für einen späteren Marketingantrag zu erhalten, und der verkauft oder übertragen werden kann.
Zusätzlich zu den seltenen Kinderkrankheiten erhielt A4250 2012 den Orphan Drug Status für PFIC in den USA und der EU, und Albireo erhielt 2016 Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME) Programm der EMA zur Behandlung von PFIC.
Es wird geschätzt, dass zwischen einem von 50.000 und 100.000 weltweit geborenen Kindern PFIC betroffen ist und eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung verursacht. Mäßiger bis schwerer Juckreiz ist eine häufige und problematische klinische Darstellung von PFIC, die die Lebensqualität stark beeinträchtigen kann. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Zirrhose und Leberversagen, und fast alle Patienten mit PFIC benötigen eine Behandlung vor dem 30. Derzeit gibt es keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungsmöglichkeiten für PFIC.
|
Thread abonnieren
