Forscher schleusen Genschere in Patienten ein
Quelle: Spiegel online, verkürzt
Zum ersten Mal wurde einem Patienten kleine Genscheren in den Körper injiziert, berichtete das UCSF Benioff Children's Hospital in Oakland. Ziel sei, ein Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus Hunter erkrankten Mannes zu setze. Von einem "fantastischen Therapieversuch" spricht Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie an der Uniklinik Freiburg. Er kennt die Vorarbeiten der US-Forscher, an der Studie selbst ist er nicht beteiligt.
Bislang haben Forscher Gentherapien vor allem genutzt, in dem sie Zellen außerhalb des Körpers verändert und sie dann wieder zurückgegeben haben. Große Hoffnung machen sich Forscher in diesem Zusammenhang mit der Genschere CRISPR/Cas9. Im aktuellen Fall nutzen sie allerdings sogenannte Zinkfingernukleasen. Diese bestehen ähnlich wie das CRISPR/Cas9-System aus einem Teil, der einen vergebenen DNA-Abschnitt erkennt und einem, der das Erbgut schneidet.
Derzeit arbeiten Forscher an der nächsten Generation von Genfähren, die so gebaut sind, dass die Genscheren schnell aus den Zellen verschwinden, nachdem sie ihre Arbeit getan haben", sagt Cathomen. Hat die Therapie Erfolg, würde es der Weiterentwicklung von Gentherapien zu neuem Aufschwung verhelfen. Klar sein muss aber auch, dass die Form der Therapie - falls sie sich bewährt - nur für wenige Patienten überhaupt in Frage kommt. Das größte Risiko besteht laut Cathomen darin, dass die Virus-Vektoren - und damit die Genscheren - bei der getesteten Anwendung für längere Zeit in den Zellen bleiben. Dies berge die Gefahr, dass sie das Erbgut irgendwann doch an einer ungünstigen Stelle schneiden. Das Problem sei künftig jedoch vermutlich in den Griff zu bekommen.
Evotec geht Lizenzvereinbarung für Genome Editing-Technologie CRISPR-CAS9 ein.
Mitteilung von Evotec, Hamburg 06. Juli 2016
Dr. Mario Polywka, Chief Operating Officer von Evotec, kommentierte: "Die Möglichkeit, gemeinsam mit Evotecs umfassenden Kompetenzen im Bereich Stammzellen, dem Markt CRISPR-Cas9 anzubieten, unterstreicht unseren fortlaufenden Ansatz, modernste Technologien einzusetzen, um unseren Partnern Mehrwert zu bringen und die Forschungs- und Entwicklungspipeline zu erweitern."
ÜBER DAS CRISPR-CAS9 SYSTEM
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) ist ein natürlich vorkommendes bakterielles Immunsystem. Wissenschaftler setzen dieses System als Genome Editing-Tool für Säugetierzellen ein. Die Genome Editing-Technologie ermöglicht den Wissenschaftlern das Einwirken auf bestimmte Gene, um diese zu mutieren, ein Knock-Out zu erzielen oder deren Exprimierung in lebenden Zellen zu erhöhen. Durch die Anwendung der CRISPR-Cas9-Technologie können wertvolle
Einblicke in die Funktion dieser Gene bei der Entstehung von Krankheiten und deren Fortschritt gewonnen werden.
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Ich hoffe, daß die Therapie bei dem Patient anschlägt und wünsche ihm alles Gute.
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