1.) Macrilen stimulierte in der Studie die Hypophyse wirksamer als ITT . So waren in etwa 80% aller Patienten der gemessene Wachstumshormonspiegel nach der Verabreichung von Macrilen gleich groß oder höher als die von dem ITT erzeugten Wachstumshormonspiegel;
2.) Macrilen zeigte in der Bestätigungsstudie eine zufriedenstellende Sensitivität (87%) und die Spezifität (96%) im Vergleich zum ITT. Bei der vorherigen Studie von Macrielen wurde eine 82% Sensitivität und 92% Spezifität gemessen. In der Bestätigungsstudie waren daher die Sensitivität und Spezifität höher.
Die Sensitivität beschreibt den Anteil der richtig positiv erkannten Patienten an allen Kranken , die Spezifität den Anteil der richtig negativ erkannten Patienten an den Nicht-Kranken .
Außerdem sehr wichtig war, dass die Ergebnise reproduziert werden konnten.
3.) Der co-primäre Endpunkt "negative Übereinstimmung" mit dem ITT, der als der relevantere Endpunkt betrachtet wird, wurde erfüllt, was zeigt, dass der Macrilen -Test einen medizinischen Nutzen bietet;
4.) Der co-primäre Endpunkt "positive Vereinbarung" mit dem ITT war nicht erfüllt;
5.)Im Wiederholbarkeitsteil der Studie, die auf Anfrage der Europäischen Arzneimittel-Agentur durchgeführt wurde, erweisen sich die Ergebnisse von Macrilen als hoch reproduzierbar:
6.) In der jetzigen Studie gab es eine 94% Reproduzierbarkeit (32 von 34 Fällen an dem im Studienprotokoll definierten Grenzpunkt); Die Reproduzierbarkeit der ITT, die in dieser Studie nicht untersucht wurde, erscheint schlechter als der Macrilen -Test, wie durch eine hohe Anzahl von nicht bewertbaren ITTs in der Studie nachgewiesen wurde;
6.) Die Studienergebnisse lassen sich durch Modulation des vordefinierten Cut-off-Punktes von 2,8 ng / ml weiter optimieren: Jeder Cut-off-Punkt für Macrilen der zwischen 4,6 ng / ml und 8,6 ng / mL liegt hätte zu einem positiven Studienergebnis geführt, da beide protokolldefinierten co-primären Endpunkte erfüllt worden wären;
7.) Die in der Studie verwendete Dosis von Macrilen war ausreichend und angemessen.
Insgesamt zeigen die oberen Punkte, dass die Studie erfolgreich war und genauso wirksam, sogar wirksamer als der ITT-Test war.
So kam es bei einer Großteil der Patienten zu einer gleichen sogar höheren Ausschüttung an Wachstumshormonen, als der ITT-Test.
Außerdem war der Test vollkommen Reprodzierbar, was extrem wichtig ist. Denn dies zeigt uns das Macrilen wirkt und die Studienergebnisse aus der ersten Studie von Mac zur Spezifität und Sensitivität nicht willkürlich waren. Viele klinische Studien scheitern, weil die Ergebnisse aus vorherigen Phasen nicht wieder erreicht, also Reproduziert werden können.
Des weitern konnte in der Studie die negative Übereinstimmung zwischen ITT und Mac erreicht werden, was auch sehr postiv ist.
Der einzigste Grund warum Mac in der erneuten Phase 3 Studie gescheitert ist, ist das postive Übereinstimmung bei Mac im Vergleich zu ITT nicht erfüllt wurde.
Die Begrüdung wie beide Endpukte erreichen hätte können, siehe Punkt 6.
Um dies zu verstehen muss man wissen was ein Cut-off-Punkt ist.
Der Cut-off-Wert oder Punkt ist die Konzentration, oberhalb derer ein Analysenergebnis als positiv und unterhalb derer als negativ anzusehen ist.
Mit diesem Verständnis kann man begreifen, warum die postive Übereinstimmung bei Macrilen geringer war. Denn durch denn niedrigen Cut-off-Wert von 2,8 ng/ml wurden bei Probanden postive Ergebnisse angezeigt, obwohl diese negativ seien sollten. Durch einen höheren Cut-off-Wert hätte man das verhindern können. So hätte ein Cut-off-Wert von 4,6 -8,6 ng/ml eine richtige unterscheidung zwischen positiv und negativ ermöglicht die im Rahmen der Primärziele der Studie liegen.
Insgesmat muss man sagen, dass die Studie eigentlich sehr postive Studienergebnisse geliefert hat. So wurde eindeutig gezeigt, das Macrilen genauso wirksam wie der ITT-Test ist, wenn nicht sogar besser.
Aber infolge des zu geringen Cut-off-Wert wurde, bei einem Primärziel eine negatives Studienergebnis geliefert. Aber man muss dazu erwähnen, dass dies kein Problem an dem Medikament selbst ist sondern an der Analysemethode es wurde einfach ein falscher Wert zu unterscheidung zwischen positiv und negativ gewählt.
Da ich selbst im analytischen Praktikum mich bei Messungen auf den Cut-off-Wert beziehen musste benötigte ich selbst diese Werte aus der Literatur wo diese Wert immer ein wenig unterschiedlich angegeben wurden.
Ich persönlich finde, dass Mac sehr gute Ergebnisse bei guten Sicherheitsprofil geliefert hat. Macrilen anhand eines Grenzwertes nicht zuzulassen, der bei einem neuen Medikament sowieso noch angepasst werden müsste ist idiotisch. Denn Mac funktioniert nur die Werte für die analytische Methode zur Klassifizierung zwischen positiv und negativ muss angepasst werden
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