Aus dem CC zu besseren Verständnis translatert ;-)
Wenn die Studie erfolgreich Treffen der primäre Endpunkt ist, sollten wir in der Lage sein, Zustimmung von Macrilen zu erhalten bereits Ende des Jahres 2017. Lassen Sie mich auf Makro und für ein paar Minuten verweilen, weil es ein etwas mißverstanden Produkt zu neigt. Dieses Produkt ist ein neuartiger oral aktiven Ghrelin-Agonisten, die einen nüchternen Patienten Sekretion von Wachstumshormon induziert. Wenn ihr bestätigende Studie erfolgreich ist, wird es das einzige von der FDA genehmigt werden sichere, effektive, einfache Bestätigung des Erwachsenen Wachstumshormonmangel zu verwenden. Auch mit Orphan-Drug-Status und Muster Exklusivität durch 2026.
Das klingt sehr spannend. Es ist ein Produkt, das eindeutig einen kritischen medizinischen Bedarf Lücke füllt, in potentiell eine erfolgreiche kommerzielle Chance resultieren. Also, warum gibt es Verwirrung zu diesem Produkt? Nun, ich glaube, dass dies in zweierlei Weise falsch verstanden ist. Zunächst etwas, hat es keine Chance, genehmigt zu werden. Die Grundlage für diese Schlussfolgerung ist offenbar den Erhalt von complete response letter 'Ende 2014 in Bezug auf unsere vorherige NDA-Antrag für das Produkt.
Die Leute, die diese Schlussfolgerung gebildet zu haben scheinen die Tatsache übersehen, dass die Grundlage für die CRL einen bedeutenden Teil des Mangels an vollständigen und überprüfbaren Quelldaten aus einer früheren Studie, die von einem Lizenznehmer durchgeführt im Zusammenhang, sondern als eine Bestimmung, dass das Produkt nicht sicher war, oder davon betroffen sind. Die vorherige Studie wurde von einem Lizenznehmer initiiert und das ging schließlich in den Konkurs vor ihrer Phase-3-Studie abgeschlossen. Auch der Komparator in dieser Studie wurde vom Markt genommen.
Nachdem wir das Produkt und verhandelte mit der FDA für eine Beendigung Studie aufbauend auf den Ergebnissen des früheren klinischen Programm reacquired erfuhren wir, dass zwei Patienten aus der früheren klinischen Programm als mit Erwachsenen Wachstumshormonmangel oder AGHD auf diesen festgelegten Kriterien diagnostiziert wurden. Wenn die falsch diagnostiziert Patienten in die Analyse einbezogen wurden, die wir glauben, und weiterhin war angemessen zu glauben, hat die Studie ihren primären Endpunkt treffen.
Doch am Ende fand die FDA, dass das Fehlen vollständiger und überprüfbare Quelldaten zur Bestimmung, ob Patienten von der Lizenznehmer Studie genau aus AGHD in der ausgefallenen primären Analyse einschließlich der beiden falsch diagnostiziert Patienten diagnostiziert wurden, zu dem Ergebnis geführt, dass die NDA nicht sein in seiner jetzigen Form genehmigt und dann neue bestätigende klinische Studie erforderlich.
Unabhängig unseren Glauben an das Produkt entlang, ohne unserer externen Berater Endokrinologie war bleiben so stark, dass wir mit der FDA so schnell wie möglich erfüllt, auf den neuen Zweit Programm zustimmen, bei der Aufnahme von Patienten in vierten Quartal eingeleitet. Ich kann Ihnen versichern, dass wir glauben, dass der Bestätigungsstudie sehr rigoros durchgeführt wird und nach dem Protokoll Vereinbarung, die wir mit der FDA haben. |
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