Zur Erinnerung
Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für pädiatrische Lebererkrankungen bei Waisen, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass wichtige Ergebnisse aus mehreren Studien zur progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) und anderen cholestatischen Lebererkrankungen auf wichtigen bevorstehenden nordamerikanischen Lebertreffen vorgestellt werden. Die Ergebnisse zweier Studien zu cholestatischen Lebererkrankungen werden im Rahmen von Postersessions auf der Jahrestagung 2018 der North American Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (NASPGHAN) vorgestellt, die am 24. und 27. Oktober 2018 in Hollywood, Fla. Darüber hinaus werden Daten aus der NAPPED-Studie (NAtural Course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion) Consortium, die die Naturgeschichte von PFIC evaluiert, von einem internationalen Forschungsteam der American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) vorgestellt. Das Liver Meeting findet vom 9. bis 13. November 2018 in San Francisco statt. "Diese Studien vertiefen unser Verständnis von cholestatischen Lebererkrankungen und haben wichtige Anwendungen für die Entwicklung unseres führenden Produktkandidaten A4250 für cholestatische Lebererkrankungen bei Kindern", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Wir bewerten den Juckreiz in unserem PFIC-Programm mit einem patienten- und pflegerberichteten Instrument, das auf der Grundlage der qualitativen Studie, die auf der NASPGHAN vorgestellt wird, entwickelt wurde. Die auf der NASPGHAN präsentierten Daten zur partiellen externen biliären Diversion (PEBD) zeigen, dass ein Rückgang der Gallensäuren und des Bilirubins im Serum in hohem Maße mit einem verminderten Juckreiz und einem verminderten Bedarf an Lebertransplantationen verbunden war. Die Ergebnisse dieser Studien veranschaulichen neben den NAPPED-Ergebnissen den unerfüllten Bedarf an PFIC und unterstützen den Ansatz, den wir mit A4250 verfolgen." Auf der NASPGHAN werden am 26. Oktober folgende Poster präsentiert: "Symptome und tägliche Auswirkungen im Zusammenhang mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase und anderen pädiatrischen cholestatischen Lebererkrankungen: eine qualitative Studie mit Patienten und Pflegepersonal", Abstract Nummer 352, und "Systematische Literaturübersicht über die Auswirkungen partieller externer biliärer Ablenkungsoperationen auf klinische und biochemische Ergebnisse bei progressiven familiären intrahepatischen Cholestasepatienten", Abstract Nummer 353. Bei der AASLD sind die folgenden Präsentationen am 11. November für die Entwicklung von A4250 besonders relevant: "The Natural Course of F1C1 Deficiency: Ergebnisse des NAPPED-Konsortiums", Abstract Nummer 1847, und "The Natural Course of BSEP Deficiency": Ergebnisse des Global NAPPED Consortium", Abstraktnummer 0185. NAPPED wird durch einen uneingeschränkten Zuschuss von Albireo unterstützt. Zusätzliche Daten über die Relevanz von Gallensäuren bei cholestatischen Lebererkrankungen werden an anderer Stelle auf der AASLD vorgestellt.
BK |