Editas Medicine

gestern war IPO von Editas, mit der CRISPR/Cas9 & TALENs Technologie

Editas Medicine's mission is to translate its genome editing technology into a novel class of human therapeutics that enable precise and corrective molecular modification to treat the underlying cause of a broad range of diseases at the genetic level.
http://editasmedicine.com/index.php  

https://www.fool.com/investing/2019/12/05/...editas-medicine-but.aspx

Hier noch die Google-Übersetzung:

Mitte November gaben Editas Medicine ( NASDAQ: EDIT ) und Celgene ( NASDAQ: CELG ) Änderungen an einem ursprünglich 2015 mit Juno Therapeutics geschlossenen Entwicklungspakt bekannt, der nun Teil von Celgene ist. Die Vereinbarung wurde auch 2018 geändert, sodass die Tatsache, dass Änderungen vorgenommen wurden, nicht unbedingt eine große Neuigkeit war. Editas erhielt eine Vorauszahlung in Höhe von 70 Millionen US-Dollar für die Durchführung der geänderten Vereinbarung, die als wichtigstes Ergebnis der Ankündigung interpretiert wurde.

Die Ankündigung, die kaum bei Anlegern registriert wurde und nur wenige machten sich zu lange Gedanken, insbesondere nachdem CRISPR Therapeutics Tage später erste vielversprechende Ergebnisse aus den ersten klinischen Studien mit einem CRISPR-basierten Arzneimittel bekannt gab .

Die Überarbeitung der geänderten Kooperationsvereinbarung und insbesondere die vorgenommenen Änderungen deuten jedoch auf die langfristigen Entwicklungspläne von Editas Medicine hin. Kurz gesagt, es hat jetzt die volle Kontrolle über eine wichtige Klasse von Immunzellen. Unabhängig davon, ob der Gen-Editing-Pionier einen weiteren wichtigen Entwicklungspartner gewinnt oder allein mit Hochdruck voranschreitet, können Anleger die Bedeutung nicht übersehen.

Das grundlegende wissenschaftliche Ziel der Zusammenarbeit hat sich nicht geändert. Editas Medicine wird seine Technologieplattform zur Geneditierung nutzen, um T-Zell-Rezeptoren (TCR) zu entwickeln, und Juno Therapeutics wird seine führende Position in der Immuntherapie nutzen, um die technischen Zellmedikamente in klinischen Studien zu entwickeln.

Im Wesentlichen haben Editas Medicine und Celgene ihre ursprüngliche Vereinbarung in Bezug auf Krebs zurückgefahren und ihre Arbeit um Autoimmunerkrankungen erweitert. Das wichtigste Detail ist, dass die geänderte Vereinbarung es dem Gen-Editing-Pionier ermöglicht, die Entwicklung von Gamma-Delta-T-Zellen fortzusetzen, die zuvor ausschließlich von Juno Therapeutics kontrolliert wurden.

Der geänderte Kooperationsvertrag zwischen Editas Medicine und Celgene fand bei den Investoren relativ wenig Beachtung. Vielleicht war das eine gute Sache, denn die Wall Street hätte wahrscheinlich auf den reduzierten Umfang an Entwicklungen und Meilensteinen überreagiert. Anleger, die sich die Zeit nehmen, um die Details zu verstehen, sind möglicherweise von der neuen Forschungsroute für die Gen-Editing-Aktie fasziniert .

Kann Editas Medicine eine führende Kraft in der Entwicklung von Gamma-Delta-T-Zellen werden? Vielleicht. Obwohl es nicht das einzige Unternehmen ist, das eine Plattform für die Bearbeitung von Genen einsetzt, und CRISPR-Genbearbeitung nicht die einzige Art der Genbearbeitung ist, ist das Unternehmen gut positioniert, um diese Gelegenheit zu nutzen. Investoren müssen abwarten, wie (oder ob) sich die Entwicklungsstrategie um die neue Technologie entwickelt.  

http://ir.editasmedicine.com/news-releases/...f-concept-data-edit-301

https://www.editasmedicine.com/wp-content/uploads/...-2019-Poster.pdf

Editas Medicine gibt In-vivo-Proof-of-Concept-Daten für EDIT-301 zur Behandlung von Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie bekannt.

Daten unterstützen neuartigen Ansatz zur Entwicklung eines erstklassigen, dauerhaften Arzneimittels für Menschen mit Hämoglobinopathien.

CAMBRIDGE, Masse., 09. Dezember 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -
Editas Medicine, Inc.(Nasdaq: EDIT), ein führendes Unternehmen für die Bearbeitung von Genomen, gab heute In-vivo- Proof-of-Concept-Daten bekannt, die die Entwicklung von EDIT-301 als potenziell bestes und langlebiges Arzneimittel zur Behandlung von Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie unterstützen. EDIT-301 ist das erste experimentelle Medikament in der Entwicklung, das Cas12a (früher als Cpf1 bekannt) verwendet. Das Unternehmen hat diese Daten heute auf der 61. Jahrestagung und Ausstellung desAmerikanische Gesellschaft für Hämatologie (ASH) in Orlando, Fla.

Sichelzellenkrankheit wird durch eine Mutation im Beta-Globin-Gen verursacht, die zur Polymerisation des Sichel-Hämoglobin-Proteins (HbS) führt. Fötales Hämoglobin (HbF) schützt vor Sichelzellenerkrankungen, indem es die HbS-Polymerisation hemmt. Personen mit hohem HbF-Gehalt sind vor Sichelzellenerkrankungen geschützt. EDIT-301 ist eine experimentelle, autologe Zelltherapie, die CD34 + -Zellen umfasst, die unter Verwendung eines Cas12a-Ribonukleoproteins (RNP) genetisch modifiziert wurden und auf den HBG1 / 2- Promotor im Beta-Globin-Gen abzielen , um die HbF-Produktion zu stimulieren.

Wenn EDIT-301 in NBSGW-Mäuse infundiert wurde, waren in dieser Studie die HbF-Spiegel in menschlichen roten Blutkörperchen 16 Wochen nach der Transplantation mit Pankellularverteilung und ohne Abstammungsveränderung um ungefähr 50 Prozentpunkte über dem Hintergrund erhöht. Diese erhöhten HbF-Werte wurden nach der Bearbeitung mit Cas12a beobachtet, wodurch ein Bearbeitungsprofil erstellt wurde, das die genomischen Änderungen anreicherte, die hohe und anhaltende HbF-Werte begünstigten.    

?Wir sind von diesen In-vivo- Ergebnissen sehr ermutigt, da die Daten unseren neuartigen Ansatz zur Entwicklung eines erstklassigen und dauerhaften Arzneimittels zur potenziellen Behandlung von Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie unterstützen. IND-Enabling-Aktivitäten wurden zu Beginn dieses Jahres für EDIT-301 gestartet und dauern noch an. ?Charles Albright, Ph.D., Executive Vice President und Chief Scientific Officer, Editas Medicine. "Wenn diese präklinischen Ergebnisse auf den Menschen übertragen werden, können wir davon ausgehen, dass unser Bearbeitungsansatz zu einer sichereren und effektiveren Medizin führen kann, die einem erheblichen Bedarf an einer transformativen, dauerhaften Behandlung für Menschen mit Sichelzellenerkrankungen und Beta-Thalassämie gerecht wird."  

Zitat:

"Flourishing Markets In CRISPR, Precision Medicine
Estimates show that the CRISPR market ? primarily now consisting of research ? stood at $551 million in 2017 but should catapult to $3 billion by 2023 as drug approvals start to take hold. One forecast says the CRISPR market could hit $6 billion by 2025."


Quelle: https://www.investors.com/news/technology/...ispr-precision-medicine/  

https://seekingalpha.com/news/...tics-in-cancer-shares-up-2-premarket

 

https://www.globenewswire.com/news-release/2020/...-Treat-Cancer.html  

Gene Editing

https://www.fool.com/investing/2020/01/04/...rapeutics-vs-editas.aspx

 

 

Zitat:

"Zum ersten Mal haben Forscher Immunzellen mit der Gen-Schere CRISPR/Cas9 verändert und damit die Krebserkrankung von drei Patienten behandelt ? erfolgreich.

Eine Pilotstudie macht Hoffnung für Fortschritte bei der Immuntherapie gegen Krebs: Mit Hilfe der Gen-Schere CRISPR/Cas9 haben US-Forscher bei drei Patienten Gene bestimmter Immunzellen gleich mehrfach verändert. Die modifizierten T-Zellen waren in den Patienten nach bis zu neun Monaten noch in der Lage, Krebszellen abzutöten.

Zum ersten Mal haben Forscher die Gen-Schere CRISPR/Cas9 (kurz Crispr) zur Behandlung von Krebspatienten eingesetzt. Eine Forschergruppe um Carl June von der University of Pennsylvania in Philadelphia veränderte dafür mehrere Gene im Erbgut bestimmter Immunzellen von drei Patienten. Die modifizierten T-Zellen waren in den Patienten nach bis zu neun Monaten noch in der Lage, Krebszellen abzutöten. Größere Nebenwirkungen gab es nicht. Die Forscher sprechen in der Fachzeitschrift ?Science? von einem ?Machbarkeitsnachweis?."


https://amp.tagesspiegel.de/wissen/...herapie-behandelt/25519884.html  

Zahlen für 2019

• Umsatz 21 Mio. $ (VJ 32)
  
• Verlust 134 Mio. $ (VJ 110)
  
• Cash 457 Mio. $
  
• MK 1,15 Mrd. $
  

-Announcement of first patient dosing with EDIT-101 (AGN-151587) expected in 1Q20

-Plan to file IND for EDIT-301 for sickle cell disease by end of 2020

https://ir.editasmedicine.com/news-releases/...ter-and-full-year-2019

 

 

 

https://www.fool.com/investing/2020/07/02/...edicine-vs-intellia.aspx  

https://seekingalpha.com/news/...atalent-to-supply-lineup-of-products  

Gerüchte

• Merger mit Beam Therapeutics?
  

https://www.fool.com/investing/2020/08/06/...cine-and-beam-thera.aspx

 

EDIT-301

https://ir.editasmedicine.com/news-releases/...d-application-edit-301

 

Hat lange gedauert aber nun scheint sie anzuspringen. Potential war klar aber nun kommt mit EDIT-301 und EDIT-101 Handfestes.  

Gen-Scheren Aktien gehen steil

• CRSP
  
• EDIT
  
• NTLA
  
• SGMO
  

https://www.deraktionaer.de/artikel/...rozent-nach-oben-20222240.html

 

Heute schon wieder ohne News fast 40% plus.  Scheint mir die Gesellschaft mit dem breitesten gen-editing Profil zu sein. Die Datenbank von Editas dürfte in der CRISPR-Cas9-Gen-Editing-Technologie die umfangreichste sein. Ich hab mir vor geraumer Zeit mal ein paar Stücke hinterlegt u.a. weil auch google hier investiert ist.  

Ja...
ist denn heute schon Weihnachten ???

Bin auf die ganzen Crispr Aktien aufmerksam geworden durch Cathy Woods ( die mit Tesla bereits Millionen gemacht hat ).
Ihre Firma Ark Invest ist verstärkt mit diversen ETFs in diesen Aktien investiert.

Die Frau hats drauf...  

https://seekingalpha.com/news/...m=email&utm_source=seeking_alpha

 

Interessante Frau. Sie bildet mit ihren ETFs die technologische Revolution dieser Zeit ab.  

 

 

 

klinisches Update für EDIT-101

• Pläne den ersten Patienten mit der mittleren Dosis im ersten Quartal zu dosieren
  
• die ersten klinischen Daten bis Ende 21 mitzuteilen
  

siehe JPM Präsentation

https://ir.editasmedicine.com/events-and-presentations