Bluebird Bio Inc ( BLUE )

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neuester Beitrag: 26.02.24 18:44
eröffnet am: 09.12.14 01:51 von: NikGol Anzahl Beiträge: 441
neuester Beitrag: 26.02.24 18:44 von: Balu4u Leser gesamt: 133653
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548 Postings, 3647 Tage NikGolBluebird Bio Inc ( BLUE )

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415 Postings ausgeblendet.

09.12.23 00:15

11518 Postings, 2449 Tage VassagoBLUE 2.86$ (-41%)

Die Zulassung wurde heute erteilt, siehe Posting #406. Der Preis der Behandlung liegt bei 3,1 Mio.$. CRSP macht es für 2,2 Mio. $ und hat im Gegensatz zu BLUE ohne Blackbox Warnung.
Zudem soll BLUE bestätigt haben das sie keinen PRV für diese Zulassung erhalten haben, also  vermutlich nichts  mit den zusätzlichen erhofften 103 Mio. $.  

09.12.23 11:45
Bluebird hat die Therapie modifiziert. Die Fälle traten weit früher auf. Die FDA gibt Blackboxwarnung heraus.
Hier ein auszug zu Crispr:
"..Ungewollte weitere Veränderungen der DNA können dabei sowohl an irgendeiner anderen Stelle der DNA entstehen – sogenannte Off-Target-Effekte – als auch im zu verändernden Gen selbst, was als On-Target Effekt bezeichnet wird. „Ein On-Target-Effekt kann dazu führen, dass CRISPR, statt eine spezifische Stelle des Gens zu verändern, seine Funktion reduziert oder ganz ausschaltet“, sagt Paquet. „Während Off-Target-Effekte schon recht gut verstanden sind und es gute Nachweismethoden gibt, kennt man On-Target-Effekte erst seit Kurzem – und es gab bisher noch keine in der Forschung akzeptierte und breit anwendbare Methoden, diese zu finden.“...
Hier schweigt die FDA. Also wenn man nichts sucht, dann findet man auch nichts.

Letzten Endes wird es 10-15 Jahre dauern bis man Aussagekräftige Ergebniss findet.
Das die eine Therapie der anderen überlegen, sicherer ist, zum jetzigen Zeitpunkt devinitiv nicht zu sagen. Beide Therapien werden Herausforderungen mit sich bringen.
Das die Therapie von Vrtx/Crsp weniger kostet
Liegt schlicht und einfach daran das man einen starken Partner mit Vertex hat.
So müssen beide Unternehmen natürlich auch die Einnahmen aufteilen.
Alles in allem bleibt es Spannend.
Ich halte Bluebird für absolut ebenbürtig.
Findet man vielleicht sogar auch einen starken Partner?
Ich denke es gibt großes öffentliches Interesse an Blue und ich denke sogar eine Übernahne ist möglich. Treibt man den Kurs bewusst in den Keller das man Günstig sammeln kann?
Blue kann Umsätze zwischen 30-40 Millionen im ersten halbjahr generieren. Die Frage ist was bleibt hängen?



 

09.12.23 17:40

3748 Postings, 3450 Tage DrZaubrlhrlingnachtrag


Die FDA genehmigt die Gentherapie der Bluebird-Sichelzellanämie. Kann Lyfgenia den Halo von CRISPR überwinden?

Von Angus Liu8. Dezember 2023 13:22 Uhr

Bluebird BioFDA-ZulassungenZell- und GentherapieSichelzellenanämie

Aktie Mit der Zulassung vom Freitag wird Lyfgenia Bluebirds dritte kommerzielle Gentherapie in den USA (SOPA Images/LightRocket/Getty Images)

Neben einer historischen Zulassung für die erste Therapie, die die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete CRISPR/Cas9-Genbearbeitungstechnologie nutzt, hat die FDA eine konkurrierende Genersatztherapie ebenfalls für die Behandlung der Sichelzellenanämie (SCD) zugelassen.

Die Gentherapie Lyfgenia (lovo-cel) von bluebird bio ist jetzt für die Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit SCD zugelassen, bei denen in der Vergangenheit schmerzhafte Episoden namens vasookklusive Ereignisse (VOEs) aufgetreten sind. Lyfgenia hat einen Listenpreis von 3,1 Millionen US-Dollar, sagte Bluebird am Freitag.

Die FDA gab am Freitag die gemeinsamen Zulassungen von Lyfgenia und Vertex sowie des CRISPR-basierten Casgevy (exa-cel) von CRISPR Therapeutics bekannt und gab damit den Startschuss für einen Wettlauf zwischen zwei verschiedenen Gentherapien. Vertex senkt den Preis für Casgevy auf 2,2 Millionen US-Dollar.

Zuvor hatte die Aufsichtsbehörde für Arzneimittelkosten, das Institute for Clinical and Economic Review (ICER), erklärt, dass beide Therapien bei einem Preis von bis zu 2,05 Millionen US-Dollar nach Abzug von Rabatten kosteneffektiv sein könnten. 

VERWANDT

ICER aktualisiert die Kostenwirksamkeitsschwelle für die duellierenden Sichelzellen-Gentherapien von Bluebird, Vertex und CRISPR

Die ganze Publizität rund um die bahnbrechende Natur von Casgevy als erste CRISPR-basierte Therapie für irgendeine Krankheit könnte für Bluebirds Lyfgenia schwer zu überwinden sein. Aber in einer neuen Behandlungsklasse Erster zu sein, kann seine eigenen Fallstricke mit sich bringen.

Bei den beiden Therapien handelt es sich jeweils um einmalige Infusionen, die jedoch unterschiedlich wirken. Lyfgenia verwendet einen lentiviralen Vektor, um genetische Veränderungen in die Blutstammzellen des Patienten einzuführen, um eine Art Hämoglobin A zu produzieren, das dysfunktionale Zellen ersetzt.

Im Vergleich dazu nutzt Casgevy die CRISPR-Technologie, um Blutstammzellen zu bearbeiten und so die Produktion von fötalem Hämoglobin zu steigern. Vor den Zulassungen am Freitag hatte Bluebird bereits eine FDA-Zulassung für Zynteglo, ein Schwestermedikament von Lyfgenia, gegen die Blutkrankheit Beta-Thalassämie erhalten.

Die Sichelzellenanämie ist eine angeborene Bluterkrankung, bei der eine Mutation dazu führt, dass rote Blutkörperchen eine „Sichel“-Form entwickeln. Diese Zellen können die Sauerstoffzufuhr zum Körper einschränken und den Blutfluss behindern, was zu starken Schmerzen und VOEs oder vasookklusiven Krisen (VOCs) führt.

In einer einarmigen Studie half Lyfgenia 28 von 32 Patienten (88 %) dabei, zwischen sechs und 18 Monaten nach der Behandlung eine vollständige Heilung aller VOEs zu erreichen. Auf der bevorstehenden Jahrestagung der American Society of Hematology werden Forscher neue Daten vorstellen, aus denen hervorgeht, dass bei 30 von 33 Patienten (90,9 %), die Lyfgenia erhielten, die VOEs im Berichtszeitraum vollständig abgeklungen waren und bei 32 (97 %) keine schweren VOEs auftraten.



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Was Casgevy betrifft, so zeigte eine einarmige Studie, dass die CRISPR-basierte Therapie 29 von 31 Patienten (93,5 %) für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate von schweren VOCs befreite.

Die Wirksamkeitsdaten zwischen den beiden Therapien sehen sehr ähnlich aus. Auf dem Lyfgenia-Etikett ist jedoch eine Black-Box-Warnung bezüglich des Blutkrebsrisikos angebracht. In der klinischen Studie von Lyfgenia wurden bereits Fälle von akuter myeloischer Leukämie gemeldet, die nach der Behandlung auftraten. Bisher  galt jedoch ein Zusammenhang zwischen den Fällen und der Vektorinsertion aus der Gentherapie als unwahrscheinlich, und Bluebird stellte fest, dass das kommerzielle Lyfgenia mit einem anderen Produktionsprozess hergestellt wird als der in den AML-Fällen.

Auch die klinische Studie von Lyfgenia wurde zuvor ausgesetzt, nachdem angenommen wurde, dass ein Patient ein myelodysplastisches Syndrom entwickelt hatte. Doch die Diagnose wurde später auf transfusionsabhängige Anämie revidiert.

VERWANDT

Bluebird wirbt für Fortschritte bei der Markteinführung von Zynteglo und Skysona, während die Entscheidung der FDA zur Sichelzellentherapie näher rückt

Vor der Zulassung durch die FDA ergab eine aktuelle Umfrage von Leerink Partners unter 33 US-Ärzten, dass mehr als 60 % der Hämatologen, die SCD behandeln, keine großen Unterschiede zwischen den beiden Gentherapien hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit sehen. Im Übrigen sahen mehr Menschen Lyfgenia als wirksamer und sicherer an.

Auf die Frage, welche Gentherapie sie nach einer Zulassung anwenden würden, konnten sich 40 % nicht entscheiden, während sich ein Drittel für Lyfgenia entschied. Zusätzlich zu den vorhandenen Wirksamkeits- und Nebenwirkungendaten, die in klinischen Studien nachgewiesen wurden, nannten einige Ärzte eine potenzielle Off-Target-Gen-Editierung als potenzielles Risiko, das ihre Entscheidung beeinflussen könnte.

Da Bluebird Zynteglo bereits auf dem Markt hat, stellten einige Ärzte fest, dass aktuelle Verträge und eine breitere Verfügbarkeit Faktoren sind, die Lyfgenia begünstigen.

 

10.12.23 20:49

13064 Postings, 5802 Tage RichyBerlinBLUE Chart

Schon lustig, was die Maschinen da am Freitag machen.(Letzte Kerze). Egal wie heftig die News/Erwartungen nach oben oder unten sind... Das Tief und das Low und das High trifft genau Linien die ich da vorher schon hatte.
Tja, und trotzdem konnte ich nichts draus machen... :(

 
Angehängte Grafik:
2023-12-09.png (verkleinert auf 28%) vergrößern
2023-12-09.png

10.12.23 21:58

3748 Postings, 3450 Tage DrZaubrlhrlingda kommt was ;)

"„Diese Daten stellen die längste Nachbeobachtungszeit einer Gentherapie für Patienten mit Beta-Thalassämie dar, die regelmäßige Transfusionen benötigen, und zeigen weiterhin, dass Beti-Cel eine potenziell heilende Therapie für alle Altersgruppen und Genotypen ist, indem eine dauerhafte Transfusionsunabhängigkeit und normale oder normale Transfusionen erreicht werden.“ nahezu normale Hämoglobinwerte.“  

10.12.23 22:33
1

3748 Postings, 3450 Tage DrZaubrlhrlingfür mich spannend weil

die B-thalässemie gehört zu den häufigsten Erbkrankheiten Weltweit.
Bluebird hat die Zulassung und durch die 9 jährige Zulassung, sowieso haben Mediziner schon Erfahrung mit der lent. Vektortechn. und genau das spielt Bluebird in die Karten. Ich freue mich auf eine spannende Zeit!  

10.12.23 22:48
9 Jährige beobachtugnszeit heißt das..  

10.12.23 23:26

13064 Postings, 5802 Tage RichyBerlin#420

"Das Tief und das Low und das High.."
Sollte heißen; "Das Tagestief und der Tagesschluss und das Tageshoch..."
 

11.12.23 11:33

3956 Postings, 3651 Tage warkla2schauen wir mal

bin hier Heute eingestiegen.

Langzeitdaten, die auf der ASH vorgestellt wurden, unterstützen beti-cel als potenziell kurative Gentherapie für β-Thalassämie-Patienten, die regelmäßige Transfusionen benötigen, indem sie eine dauerhafte Transfusionsunabhängigkeit und normale oder nahezu normale Hb-Werte bei Erwachsenen erreichen
VERÖFFENTLICHT
10. DEZEMBER 2023, 12:02 UHR EST  

13.12.23 10:30
2

96 Postings, 4430 Tage ZerobladeIch denke das war es für bluebird ...

... sollte hier nicht in den nächsten 2-3 Monaten ein größerer Player als Partner einsteigen, wird das nichts mehr, denn aus eigener Kraft kann man mit Crispr / Vertex nicht mithalten.
Die Therapien sind zwar gut, aber das Managment aus kaufmännischer Sicht eine Vollkatastrophe.
Und wenn charttechnisch der Boden nicht hält, auf dem bluebird jetzt zum wiederholten Male aufgesetzt ist ....  

16.12.23 00:12
1

13064 Postings, 5802 Tage RichyBerlinDas würde helfen..

"..Bluebird claims big insurer will cover its sickle cell therapy.."

https://www.statnews.com/pharmalot/2023/12/15/...-astrazeneca-sanofi/
 

19.12.23 10:09
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11518 Postings, 2449 Tage VassagoBLUE 2.58$ (nachbörslich -16%)

150 Mio. $ Offering vorgeschlagen

In meinen Augen extrem schamlos und unprofessionell was sich das Management hier seit Jahren leistet. "Serial Diluter". Anstatt die Probleme anzugehen wird immer nur kurzfristig teuer Zeit erkauft um den sterbenden Patienten BLUE noch ein wenig länger an Leben zu erhalten, auf Kosten der Aktionäre. Diese Aktie muss für Short-Seller das Paradies auf Erden sein. Die potenziellen Erlöse von 150 Mio $ könnten die Cashreichweite um 2 Quartale verlängern (von Q2/24 auf Q4/24). Ein Befreiungsschlag ist dies jedoch nicht. BLUE ist ein mahnendes Beispiel dafür, dass es absolut NICHTS AUSSAGT ein zugelassenes Produkt am Markt zu haben (bluebird hat sogar drei), wenn der Preis zu hoch ist oder das Management nicht in der Lage ist das Produkt erfolgreich zu vermarkten.

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/...c-offering-common-0

 

20.12.23 09:11
1

11518 Postings, 2449 Tage VassagoBLUE 2.43$

125 Mio. $ Offering

  • 83,3 Mio. neue Aktien zu je 1,50$

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/...ion-public-offering

Was für ein heftiger Diskount!

 

20.12.23 11:17
2

96 Postings, 4430 Tage ZerobladeDas Managment

zeigt einmal mehr, dass es überhaupt nicht an shareholder value interessiert ist. Hauptsache man kann mit dem gleichen - und im Branchenvergleich exorbitanten - Kostenapperat einfach weitermachen, bis  irgendwann die Geldquellen versiegen werden. Da die Mittel jetzt vermutlich (inklusive Kreditlinie) bis Ende nächsten Jahres reichen, wird man aber wohl erst dann wieder betteln gehen. Und dann auch vermutlich unterhalb der Dollar-Marke.  

20.12.23 14:04
1

4399 Postings, 7870 Tage Steffen68ffmAbschlag

Also der aktuelle Abschlag ist dann ja mal doch übertrieben.  

20.12.23 16:05
2

11518 Postings, 2449 Tage VassagoBLUE 1.35$ (-44%)

Halte den Abschlag für gerechtfertigt. Die Verwässerung ist enorm.
https://www.fiercepharma.com/pharma/...-bolster-gene-therapy-launches  

20.12.23 18:01

23432 Postings, 5072 Tage Balu4uDe facto gibt's aktuell bessere Biotechs

21.12.23 00:10

96 Postings, 4430 Tage ZerobladeVon 5 auf 1 Euro in 8 Handelstagen ..

... ist auch eine Errungenschaft. Da heute aber fast alle Aktien (wieder) einmal die Hand gewechselt haben, und die Zeichner der KE sicher auch keinen Verlust am Jahresende in den Büchern ausweisen wollen, bin ich hier mal rein. Bei 1,15 - 1,2 kann man auf Sicht von 3-5 Monaten wohl nicht viel falsch machen.
Eine langfristige Anlage ist BLUE aber sicher nicht....  

21.12.23 10:03

18686 Postings, 936 Tage Highländer49Bluebird Bio

Bereits vor knapp zwei Wochen erlebte die Bluebird Bio-Aktie ein Blutbad an der Börse. Was ist da bloß los?
https://www.finanznachrichten.de/...was-fuer-ein-kursdesaster-486.htm  

08.01.24 14:16

11518 Postings, 2449 Tage VassagoBLUE 1.42$

„Die vorläufigen ungeprüften Bar- und Zahlungsmitteläquivalente und der Saldo der marktfähigen Wertpapiere des Unternehmens betrug zum 31. Dezember 2023 etwa 275 Millionen US-Dollar, einschließlich eingeschränkter Bargeld von etwa 53 Millionen US-Dollar. bluebird erwartet, dass seine Bargeldäquivalente und marktfähigen Wertpapiere, ohne eingeschränkte Bargeld, ausreichen werden, um die geplanten Betriebskosten und Investitionsausgaben von bluebird im ersten Quartal 2025 zu erfüllen, während bluebird seine Einführung der LYFGENIA-Gentherapie für Sichelzellkrankheit fortschreitet und seine Einführung von ZYNTEGLO und SKYSONA für Beta-Thalassämie bzw. zerebraler Adrenoleukodystrophie weiter skaliert.“

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/...l-launch-progress-0

 

25.01.24 17:47

23432 Postings, 5072 Tage Balu4uErholung nach Jahrestief?

heute wieder mal ein neues Jahrestief erreicht
Heutiges Hoch/Tief $1.15/$1.03

Erholung wäre dringend notwendig

https://www.nasdaq.com/de/market-activity/stocks/blue/real-time  

29.01.24 16:48

96 Postings, 4430 Tage ZerobladeWohl eher nicht ...

.. den im Moment wird Bluebird deutlich unterhalb der Cashposition bewertet - selbst wenn man bei dieser die vermutlichen Verluste aus dem 1. Quartal 2024 abzieht.
Heißt: Die 3 am Markt zugelassenen Medikamente gibt es im Moment theoretisch quasi umsonst obendrauf. Bedeutet aber auch, dass der Markt überhaupt kein Vertrauen mehr in dieses Management hat und die Aktie daher zum  no-brainer für short seller geworden ist.  

03.02.24 17:59

11518 Postings, 2449 Tage VassagoBLUE 0.96$

3 Produkte am Markt aber die Umsätze bleiben weit hinter den Erwartungen zurück

  • Q4 Umsatzkonsens 16,6 Mio. $
  • Q1/24 Umsatzkonsens 20,1 Mio. $
  • FY24 Umsatzkonsens 126,3 Mio. $
 

26.02.24 18:44

23432 Postings, 5072 Tage Balu4uWarum geht's heute hoch?

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