Timber Pharmaceuticals erhält von der US-amerikanischen FDA die Orphan Drug Designation für TMB-003 zur Behandlung von systemischer Sklerose.
WOODCLIFF LAKE, NJ, 12. Januar 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - über NewMediaWire - Timber Pharmaceuticals, Inc. ("Timber" oder das "Unternehmen") (NYSE American: TMBR), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Entwicklung konzentriert Die Kommerzialisierung von Behandlungen für seltene und dermatologische Orphan-Erkrankungen hat heute bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) TMB-003, der lokal gelieferten Sitaxsentan-Formulierung des Unternehmens, zur Behandlung von systemischer Sklerose die Orphan-Drug-Bezeichnung erteilt hat.
"Menschen, die mit systemischer Sklerose oder Sklerodermie leben, haben häufig Probleme mit ihrer Lebensqualität, da die Erkrankung entstellend sein und Gelenke bedecken und Schmerzen verursachen kann, die Bewegung und Mobilität beeinträchtigen", sagte John Koconis, Chief Executive Officer von Timber. „Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassene Behandlung für Hautsymptome bei Sklerodermie. Wir freuen uns über die Auszeichnung als Orphan Drug für unsere Prüfbehandlung und freuen uns darauf, in die klinische Forschung einzusteigen. “
Das Orphan Drug Designation-Programm verleiht Medikamenten und Biologika, die zur Behandlung, Prävention oder Diagnose einer seltenen Krankheit oder eines seltenen Zustands, von dem weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind, den Orphan-Status. Systemische Sklerose ist eine Gruppe seltener Autoimmunerkrankungen des Bindegewebes (CTD) ) gekennzeichnet durch Entzündung und Verdickung der Haut und anderer Bindegewebe durch übermäßige Kollagenablagerung. Systemische Sklerose führt zu Anomalien in Haut, Gelenken und inneren Organen.
Sitaxsentan ist ein hochselektiver Endothelin (ET-A) -Rezeptorantagonist, eine Klasse von Arzneimitteln, die zuvor in oraler Form zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) entwickelt wurden. TMB-003 ist eine lokal verabreichte Formulierung von Sitaxsentan, die das Potenzial hat, Kollagen zu reduzieren und gleichzeitig systemische Sicherheitsbedenken im Zusammenhang mit der oralen Verabreichung auszuräumen. Timber befindet sich in der präklinischen Phase der Bewertung von TMB-003 zur Behandlung von Sklerodermie und wird voraussichtlich 2022 einen Antrag für ein Investigational New Drug (IND) bei der FDA einreichen.
Quelle: www.globenewswire.com/news-release/2021/01/12/...temic-Sclerosis.html |
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