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Eigentlich habe ich gestern einen ausführlicheren Beitrag über CATB geschrieben, irgendwie ist dieser beim Absenden untergegegangen, deswegen hier die Kurzform:
CATB musste einige Rückschläge hinnehmen:
http://www.investopedia.com/news/...s-tanks-70-dmd-drug-failure-catb/
Bei CATB hängt jetzt alles an dem PARTC der Phase2 des nf-KB Inhibitors. Die  Daten sollen noch im Q3/17 veröffentlicht werden. Da die Firma lt. company presentation von einem Übergang in Phase3 ihres nf-Kb Inhibitors ausgeht (hat zwar nach 12 Wochen den primären Endpoint verfehlt, aber immerhin  positive Tendenzen gezeigt), rechne ich mit einer Neubewertung  spätestens nach Veröffentlichung des o.g. PARTC. Sollte dieser gut sein wird es auch keine Probleme geben eine KE durchzuführen für diese Phase3 (KE steht höchstwahrscheinlich bevor)
http://ir.catabasis.com/static-files/...1-1d28-41c6-a621-b4204ef32597
https://seekingalpha.com/article/...trong-investment-opportunity-2017
 

Der primäre Endpunkt in der P2 war wohl ein Biomarker und wurde nicht erreicht. Das therapeutische Ziel von Edasalonexent (Edasa) soll die Verbesserung der Muskelfunktionen sein und da gab es in P2 anscheinend erste vielversprechende Anzeichen. Allerdings nicht oder nur teilweise auf statistisch signifikantem Level wenn ich das richtig sehe.

Was mir allerdings durchaus Sorgen machen würde ist die Finanzierung. Der Cashburn ist mit etwa 30 Mio. p.a. auf dem derzeitigen Kursniveau wohl schwerlich zu finanzieren. Der aktuelle Cashbestand soll bis Q1 2018 reichen wie ich bei Seeking Alpha gelesen habe.

Allerdings ist das aktuelle Kursniveau geradezu eine Einladung. Die MK beträgt nur noch 25 Mio. $.

Hast bzw. weißt du etwas zu dem Biomarker aus P2?  

zu PartB der P2 mit Edasa

http://ir.catabasis.com/static-files/...3-bdf4-404a-bb2b-f18c2b678cf1  

..eine wirklich schlimme Erbkrankheit die fast ausschließlich Jungs betrifft und zZt. nicht heilbar ist.....

Um ein Verständniss für die Wichtigkeit der Medikamentforschung in diese Richtung zu bekommen stelle ich hier mal den Wiki - Link zum einlesen ein :

https://de.wikipedia.org/wiki/Muskeldystrophie_Duchenne

Schon alleine deswegen hoffe ich das Catabasis Pharmaceuticals weitere Studien durchführen kann, die für alle betroffenen Kinder eine Linderung bzw. vllt sogar eine Heilung bedeuten können.

   

"Catabasis Pharmaceuticals and Sarepta Therapeutics Announce a Joint Research Collaboration in Duchenne Muscular Dystrophy"

http://www.businesswire.com/news/home/...tics-Announce-Joint-Research

 

kurzen Link richtig interpretiere geht man bei Catabasis davon aus, das der Biomarker MRI T2 bei Duchenne nichts taugt.

https://pink.pharmamedtechbi.com/PS119955/...marker-In-Duchenne-Study

Wie seht ihr das? Würde die negativen Ergebnisse in P2 bezüglich des Biomarkers relativieren.  

Wie gesagt ich hatte gestern viel mehr Infos zur Verfügung gestellt, aber irgendwie ist der Eintrag verschwunden. Hier noch ein paar wichtige Infos:
Ich spekuliere darauf dass man nach 12 Wochen noch keine eindeutigen Aussagen über die Wirksamkeit von Edasa machen kann und der Markt vollkommen überreagiert hat. Der Cash burn ist zwar hoch, sollte aber der PartC positiv ausfallen, wird die Finanzierung kein Problem sein, denn CATB spricht die DMD Population mit dem größten unmet need an und zwar die 4-7 Jährigen. Die Medis von SRPT/PTCT/Marathon/Santhera sind außer Konkurrenz. Abgesehen davon spricht CATB die komplette DMD Population an (Mutationsunabhängig) Sollte CATB EDASA zur Marktreife bringen, haben wir hier einen Blockbuster. Die einzige Konkurrenz die ich sehe (aber etwas in der timeline zurückliegt) ist Reveragen mit seinem nf-KB Inhibitor+ Membranstabilsator. Trotzdem könnten beide Medis parallel existieren. Santheras Idebeonone steht übrigens kurz vor dem CHMP Entscheid (ich rechen mit September). Das Medikament von Sann verzögert den eintretenden respiratory decline, welcher bei allen DMD Patienten früher oder später stattfindet, das heißt Idebenone spricht hauptsächlich die älteren DMD Kinder an. Insgesamt besteht bei DMD immernoch ein hoher Bedarf an besseren Medikamenten und CATB würde eine hochinteressante Lücke füllen, aber wie gesagt in der Theorie spricht viel für einen nf-KB Inhibitor, aber die klinischen Studien müssen eben die Theorie untermauern.
Das Risiko ist hier sehr hoch, aber die Gewinnaussichten ebenfalls enorm, aber ich denke das ist jedem bewusst, der sich mit Biotechnologie beschäfftigt.
 

Ja ich denke wenn andere Parameter gut bis sehr gut ausfallen, wird in Phase3 übergegangen und es wird ähnlich wie bei ALBO eine KE und Neubewrtung geben. Eine MKT KAP von unter 30 Mio. bei einem potentiellen Blockbuster ist eine große Chance.  

zu Artikeln über Edasa und P2. Ein Interview mit dem CEO Jill C. Milne ist auch darin zu finden.

https://musculardystrophynews.com/tag/edasalonexent/  

In diesem Interview wird auch deutlich dass CATB aus nachvollziehbaren Gründen in Phase3 will und wenn man die üblichen Bewertungsschlüssel anlegt, dann ist krass CATB unterbewertet. Das gute hier ist, dass cATB wirklich ziemlich unten ist und ich glaube nicht dass das so bleibt, denn ich rechne eben bis September mit den PARTC Daten.  

aber von ursprünglich 36 auf 60 Wochen verlängert und die angekündigte Veröffentlichung soll sich auf Zwischenresultate nach 24 Wochen beziehen. Wie auch immer, CATB hat die Absicht geäussert in P3 überzugehen. Da die Studie Open-label ist, gehe ich davon aus, das man etwas Einblick in den PARTC-Verlauf hat, oder täusche ich mich da?

 

hat vor kurzem 350 Mio. bei einer KE eingenommen obwohl sie vorher schon Cash in Höhe von 301 Mio. hatten. Zur Verwendung heißt es

Sarepta intends to use the net proceeds from the offering principally for the continuation and initiation of further clinical trials, commercialization, manufacturing, business development activities including the potential licensing or acquisition of complementary products and technologies and other general corporate purposes.

Ich weiß das sind gängige (und oft unsinnige) Spekulationen, aber ist es so abwegig darauf zu spekulieren, das Sarepta ein Interesse an Catabasis hat? Edasa und Exon51 zusammen scheinen Potential zu haben.

 

aus obigem Link von Cashback zur Collaboration von Sarepta und Catabasis

“We are excited to work with Sarepta on this joint research collaboration, which to our knowledge is the first time two companies are testing a combination of investigational therapies to treat Duchenne. Although we believe edasalonexent (CAT-1004) has the potential to be a disease-modifying monotherapy, we think there is benefit to exploring innovative ways to make the most meaningful difference in this devastating disease”, said Jill C. Milne, Ph.D., chief executive officer of Catabasis. “In addition to our continued development of edasalonexent, we are pleased to take the first step via this collaboration to determine if edasalonexent may be complementary to an exon-skipping treatment strategy in the treatment of DMD using a preclinical model.”  

https://www.bizjournals.com/boston/news/2017/02/...ocal-duchenne.html
@Wüstenfloh: das siehst du ganz richtig, CATB wäre sicher für viele interessant, nicht nur für Sarepta, aber Sarepta will der DMD Player werden und deine Spekulation ist mehr als berechtigt,
v.a wenn der PARTC positiv ausgeht, denn spätestens dann braucht CATB Geld für die P3. Geh davon aus dass die DMD Player sich alle gut kennen und jeder weiß was der andere macht, sonst würden  nicht so viele DMD companies in und um Boston sitzen oder sich dort ansiedeln.  Die wichtigste Patientenorganisation ist übrigens ppMD und auf you toube kannst du dir die updates der verschiedenen Firmen von der Duchenne connect ansehen. Es lohnt sich immer mal auf der ppmd Seite vorbeizuschauen.  

There are currently two therapies approved for the treatment of DMD in the United States, Sarepta Therapeutics’ drug Exondys 51, also known aseteplirsen, and Marathon Pharmaceuticals’ EMFLAZA™, also known as deflazacort, a corticosteroid. Additionally, corticosteroid therapy, includingprednisone, is often prescribed to treat the inflammation underlying DMD and to delay loss of ambulation. In addition, a number of companies are developing therapies to treat DMD, one of which is already on the market in Europe and others are in the process of registration or late stage clinical development, including, PTC Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals and Sarepta Therapeutics.  

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3185832/
Wie ich bereits erwähnt habe: die jüngere Patientenpopulation wurde bei der Medikamentenentwicklung etwas vernachlässigt und nicht jedes DMD Kind profitiert von SRPTs/PTCTs Medikamente und das andere Medikament welches zugelassen wurde war ein etwas besseres Clucocoticoid (davon gibt es genug). Es ist wieder Zeit für eine Innovation und genau in den jüngeren Jahren könnte ein nf-KB Inhibitor einen großen Nutzen bringen (s.o. link) und deswegen habe ich auch geschrieben dass mir  Ansatz von CATB (aber auch Reveragen) gefällt. Reveragens Vamolorone ist allerdings schon vom Tisch, bleibt also noch CATB's EDASA ....
https://globenewswire.com/news-release/2016/11/03/...n-ReveraGen.html
Ich will hier gar nicht mehr soviel schreiben, es ist eigentlich alles gesagt, ich werde hier auch keine Kurse kommentieren, da diese nur einen Momentaufnahme sind (obwohl ich denke das CATB momentan günstig ist). Jeder der hier investiert, sollte wissen dass die PARTC Daten das key event sind: HOP oder TOP. Ganz einfach ist das hier und ich leiste mir dieses Risiko, weil ich den Ansatz gut finde und die Volkswagen Aktie langweilig finde.  

http://ir.catabasis.com/news-releases/...econd-quarter-2017-financial

Zahlen und Corporate Update am 10. August  

wurde gesagt, das man einen Änderungsantrag an das IRB bezüglich PARTC gestellt hat. Und zwar möchte man in PARTC anscheinend die Kombinationstherapie Edasa und Exon51 an den Probanden testen. Spannende Sache, allerdings war wohl damals (Mai) noch nicht klar, ob sie dafür grünes Licht bekommen.  

richtig verstanden mit Exon51.
Es war auch vom Bestreben die Rede in 2017 Partner für die SMART Linker Technology oder die Präklinischen Programme zu finden.  

http://ir.catabasis.com/financial-information/sec-filings
Ein paar kleine Insiderzukäufe zu 1,27$  

http://www.raredr.com/news/dmd-part-2

"Moving forward, the company is currently designing its Phase 3 study that they hope to start in 2018."

Die Infos sind wohl von einem DMD-Meeting in Chicago, das am 30.6.2017 stattfand. Es scheint also vorwärts zu gehen.  

Präsentation vom 30.6.2017

https://www.google.de/...A&usg=AFQjCNH1VwWqDhwBi_MtkbSMmJ1SKVhPBg

Wurde glaube ich noch nicht hier gepostet  

@Wüste:  schöne links und genau deshalb bin ich damals nach dem Aktieneinbruch von CATB eingestiegen und immer noch dabei :
1. unmet need , rationaler Ansatz , unterversorgte Population der DMD Kinder unter 7
2. Spekulation auf Übergang in Phase 3 mit fälliger Neubewertung
Der primäre Endpunkt wurde zwar verfehlt , aber es sind vielversprechende Tendenzen in verschiedenen Parametern erkennbar (s.a. Präsentation) und wenn diese Tendenzen nach Endauswertung des Part C weiterhin erkennbar sind, oder im besten Fall sogar noch deutlicher werden , dann ist eine ordentliche Neubwertung von CATB fällig. Normalerweise mag ich keine Phase1/2 Unternehmen , aber hier sind die Chancen auf Grund der sehr niedrigen Marktkapitalisierung im Verhältniss zu dem potentiellen Markt und der attraktiven DMD Nische einfach enorm. Klar bei Übergang in Phase3 wird eine KE so gut wie sicher kommen, aber hier ist trotzdem noch sehr viel Luft nach oben. Falls die Phase2  richtig schlecht ausgeht (woran ich nicht glaube) wars das mit Catb ....nur nochmal zur Erinnerung , denn ich habe keine Lust dass mir hier jemand etwas vorheult, deswegen ist es auch gut nicht alles auf eine Karte zu setzen.
 

noch zwei Interviews mit Donovan und Milne gefunden bevor Anfang 2017 die P2 Ergebnisse veröffentlicht wurden. Sind nicht aktuell deshalb habe ich die Links nicht gepostet. Ursprünglich waren sogar zwei P3 Studien geplant. Eine zweite in der älteren DMD-Population.

Ob es das mit Catb war wenn PARTC schlecht ausfällt, da bin ich mir nicht so sicher wie du. Denn immerhin hat Catb die bifunktionale SMART Linker Technologie (ich weiß jetzt aber nicht inwieweit der bifunktionale Ansatz auch von anderen verfolgt wird und wie weit die dabei sind) und bei Cystic Fibrosis scheint man auf einem guten Weg zu sein in den klinischen Teil überzugehen. Zudem scheint der Kombinationsansatz Edasa und Exon51 erste interessante Ergebnisse geliefert zu haben. Die aktuelle MK ist schon gewaltig niedrig.

Ist aber nur meine persönliche Einschätzung und klar ist auch. Sollte PARTC schlecht ausfallen, ist vermutlich erstmal über längere Zeit Trübsal bei Catb angesagt. Aber selbst dann würde ich aufgrund der aktuellen Bewertung meinen Einsatz noch nicht abschreiben.  

Vollkommen korrekt, aber ich bevorzuge eine sehr konservative Herangehensweise und die near term catalysts sind für mich wichtiger und so mach ich das auch bei Albo . A4250 in PFIC ist für mich das lead Produkt , geht die Sache gut bleibe ich drin, falls nicht , bewerte ich das Ganze neu und der Rest (z.B. Elobixibat US) ist somit on top . Bei CYTR ist es Aldoxorubicin in STS , der Rest (z.B. SCLC, LADR ) kommt on top und bei CATB ist es für mich der PartC von Edasa . Bei Portola habe ich auf  Betrixaban gewettet , Andexanet kommt on top usw.. Wichtig ist für mich dabei immer , dass die Marktkapitalisierung deutlich niedriger ist, als Bewertung der near term Katalysatoren und dass m.M.n. eine Fehleinschätzung des Marktes vorliegt , ohne die weitere Pipeline näher mit einzubeziehen  ( aber es immer gut wenn es eine Absicherung nach unten gibt , in welcher Form auch immer )  damit verliere ich nicht den Überblick und kann mich auf das absolut Wesentliche/Aktuelle fokussieren und kann den Rest laufen lassen und bei Bedarf neubewerten. Man muss nur die key events im Hinterkopf behalten.